يضيف Rituxan biologic Roche ace إشارة جديدة لعلاج فرفرية نقص الصفيحات الدموية المكتسبة (aTTP)!

أعلن كل من Chugai ، وهي شركة أدوية يابانية تسيطر عليها شركة Roche ، و Zenyaku Kogyo أن وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية (MHLW) وافقت على حقن Rituxan Mab) 100 mg و 500 mg جديدة إشارة لعلاج فرفرية نقص الصفيحات المكتسبة المكتسبة (aTTP). يتم بيع Rituxian بشكل مشترك من قبل شركتين في اليابان ، وسيواصل الطرفان العمل معًا بشكل وثيق.

فرفرية نقص الصفيحات الخثارية (TTP) هو اعتلال عصبي خثاري منتشر وخيم ، مع فقر الدم الانحلالي مرض الأوعية الدموية ، وانخفاض استهلاك تراكم الصفائح الدموية وتلف الأعضاء الناجم عن الجلطات الدقيقة (مثل الكلى والجهاز العصبي المركزي ، وما إلى ذلك) هي ميزة. ينجم المرض عن انخفاض في نشاط لياز الجزيئات الكبيرة ، وهو عبارة عن ميتالوبروتيناز شبيه بالبلمرة (ADAMTS 13) يحتوي على نوع بروتين ربط الصفائح الدموية من النوع الأول ، والذي يعزز تراكم الصفائح الدموية. في الماضي ، كان تشخيص TTP ضعيفًا ، وكان مسار المرض قصيرًا ، وكان معدل إماتة الحالات يصل إلى 80-90 ٪ عندما لم يعالج في الوقت المناسب. مع التطبيق السريري لتبادل البلازما ، تحسن التكهن بشكل كبير ، وانخفض معدل إماتة الحالة إلى 10-20 ٪.

يمكن تقسيم TTP إلى TTP (cTTP) الخلقي الناجم عن ADAMTS 13 الشذوذ الجيني و TTP المكتسب (aTTP) الناتج عن ADAMTS 13 . في إرشادات العلاج في اليابان وبلدان أخرى ، يتم سرد ريتوكسان كأحد خيارات العلاج للمرضى الذين فشلوا في علاج البلازما (علاج الخط الأول) أو المرضى الذين يعاودون الانتكاس مبكرًا. في اليابان ، يؤثر TTP على حوالي 500 شخص كل عام ، مع الإبلاغ عن الغالبية العظمى (95٪) كـ aTTP.

Rituxan هو جسم مضاد أحادي النسيلة علاجي يستهدف مستضد CD 20 على سطح الخلايا B الطبيعية والخبيثة ، ثم يحرك دفاعات الجسم الطبيعية 0010010 # 39 ؛ للهجوم والقتل المسمى الخلايا البائية. حاليًا ، بالإضافة إلى أنواع مختلفة من الأورام ، تمت الموافقة على ريتوكسان أيضًا لعلاج العديد من أنواع أمراض المناعة الذاتية ، بما في ذلك: التهاب المفاصل الروماتويدي (RA) ، والتهاب الأوعية الدموية الحبيبي (GPA) ، والتهاب الأوعية الدموية المجهري (MPA) ، الفقاع الشائع (PV) ).

في نهاية شهر أيلول (سبتمبر) 2019 ، تمت الموافقة على ريتوكسان من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (US FDA) وتم استخدامه مع جلوكوكورتيكويد (دول مجلس التعاون الخليجي) للأطفال الذين تبلغ أعمارهم 2 عامًا فأكثر لعلاج المعدل التراكمي و MPA. من الجدير بالذكر أن ريتوكسان هو الدواء الأول والوحيد المعتمد من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج GPA و MPA في مرضى الأطفال 2 من العمر وما فوق. GPA و MPA هما نوعان من التهاب الأوعية الدموية النادر والمهدّد للحياة الذي يصيب الأوعية الدموية الصغيرة والمتوسطة. تمت الموافقة على هذا المؤشر من خلال عملية مراجعة أولوية إدارة الأغذية والأدوية كما وضع علامة على أول إشارة لطب الأطفال من ريتوكسان.

GPA و MPA هما نوعان من الأجسام المضادة المضادة للعدلات السيتوبلازمية (ANCA) المرتبطة بالتهاب الأوعية الدموية (AAV). AAV هو التهاب وعائي يصيب بشكل رئيسي الأوعية الدموية الصغيرة. بشكل عام ، يؤثر كل من GPA و MPA على الأوعية الدموية الصغيرة في الكلى والرئتين والجيوب والأعضاء الأخرى المختلفة ، ولكن هذه الأمراض قد يكون لها تأثيرات مختلفة على كل مريض. يعتبر كل من GPA و MPA أمراض نادرة ، مع معدل انتشار عالمي يقدر بـ 23-160 حالة لكل مليون نسمة. حالات GPA للطفولة و MPA أكثر ندرة وترتبط بأعراض شديدة قد تهدد الحياة.