تمت الموافقة على سانوفي Cablivi من قبل كندا لعلاج التجلط تجلط الدم المكتسبة purpura (aTTP)!

سانوفي أعلنت مؤخرا أن وزارة الصحة الكندية قد وافقت على ناونين المخدرات Cablivi (caplacizumab) من خلال عملية استعراض الأولوية, جنبا إلى جنب مع تبادل البلازما والعلاج المثبط للمناعة للحصول على الجلطات الجلطات الجلطات البوربورا (aTTP) علاج المرضى البالغين. aTTP هو مرض نادر في الدم يسبب تجلط الدم في الأوعية الدموية في جميع أنحاء الجسم ، والذي يمكن أن يسبب تلفًا للأعضاء الحيوية ويمكن أن يؤدي إلى مضاعفات قاتلة. Cablivi هو أول دواء وافقت عليه كندا لعلاج aTTP على وجه التحديد.

Cablivi هو أول دواء ناونون المعتمد في العالم وأول دواء على وجه التحديد لعلاج ATTP. يمكن أن يمنع Cablivi تكوين microthrombi (جلطات الدم) في الجسم ، وجعل المرضى يتعافون بشكل أسرع ، ويقلل من بعض المضاعفات المرتبطة بـ aTTP ، ويقلل من معدل تكرار المرض.

تم تطوير Cablivi من قبل التكنولوجيا الحيوية البلجيكية Ablynx ، واشترت سانوفي Ablynx مقابل 4.8 مليار دولار في يناير 2018. تمت الموافقة على كابريلي في الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2018 وفي الولايات المتحدة في فبراير 2019. وفي الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، مُنحت كابليفي مؤهلات يتيمة في مجال المخدرات لعلاج برنامج النقاط المتوسطة الأجل، ومُنحت مؤهلات المسار السريع ومؤهل استعراض الأولويات في الولايات المتحدة. Cablivi هو الآن جزء من سانوفي 'sالمهنية العالمية التمريض وحدة الأعمال سانوفي Genzan 'sامتياز مرض الدم النادر.

وقالت الدكتورة كاترينا بافنسكي، أخصائية أمراض الدم في مستشفى سانت مايكل في تورونتو: "إن مرض التهاب الدم في تورونتو مرض مدمر يمكن أن يؤدي إلى الوفاة إذا لم يعالج بفعالية. على الرغم من أن خيارات العلاج الحالية قد حسنت تشخيص المريض ، إلا أن المضاعفات لا تزال تحدث تؤدي إلى الوفاة. في الدراسات السريرية، يمكن Cablivi تسريع استعادة الصفائح الدموية وتخفيف الأمراض، ولها تأثير كبير على مضاعفات المرض. هذه الموافقة سوف تعطينا خيارا علاجيا هاما للمساعدة في تحسين تشخيص المرضى الذين يعانون من aTTP. "

aTTP هو اضطراب تخثر منظم على المناعة الذاتية يهدد الحياة ويتميز بتكوين كميات كبيرة من جلطات الدم في الأوعية الدموية الصغيرة في جميع أنحاء الجسم ، مما يؤدي إلى تجلط الدم الشديد (عدد الصفائح الدموية منخفض جدًا) وفقر الدم الانحلاجي الدقيق (فقدان خلايا الدم الحمراء بسبب تدمير الهيمولالي) ، نقص التروية النسيجية (إمدادات الدم المحدودة لبعض الكائنات الحية) وتلف الجهاز الواسع النطاق ، خاصة الدماغ والقلب. على الرغم من تلقي أنظمة الرعاية القياسية الحالية، بما في ذلك تبادل البلازما مرة واحدة يوميا (PEX) والعلاج المثبط للمناعة، لا يزال المرضى يواجهون مضاعفات تجلط عالية الخطورة، وتكرار، والوفاة، ولا تزال ترتبط نوبات ATTP مع ما يصل إلى 20٪ من الوفيات ذات الصلة، تحدث معظم الوفيات في غضون 30 يوما من التشخيص.

العنصر الصيدلاني النشط من Cablivi هو caplacizumab ، وهو عامل قوي وانتقائي مضاد للهيموفيليا (vWF) نانو ، والذي يمكن أن يمنع التفاعل بين multimer vWF كبيرة جدا (ULvWF) والصفائح الدموية ، واستهداف الصفائح الدموية والتجميع واللاحقة تشكيل وتراكم الجلطات الدقيقة لها تأثير فوري. في المرضى aTTP, هذه الجلطة الدموية الصغيرة يمكن أن يسبب تجلط حاد, نقص التروية الأنسجة, وضعف الجهاز. يمكن للتأثير الفوري للكابرفي (التأثير الفوري) ، مع تفكيك عملية المرض الأساسية ، حماية مرضى ATTP من المظاهر السريرية للمرض.

وتستند الموافقة على Cablivi على بيانات من المرحلة الثالثة الدراسة السريرية HERCULES (NCT02553317). كانت الدراسة دراسة عشوائية مزدوجة التعمية وخاضعة للغفل ، وتم تسجيل 145 مريضًا بالغًا مصابًا بـ ATTP. في الدراسة، تم تعيين المرضى بشكل عشوائي إلى Cablivi أو الدواء الوهمي أثناء تلقي أنظمة الرعاية القياسية (تبادل البلازما والعلاج المثبط للمناعة).

وأظهرت نتائج الدراسة أن: (1) من حيث نقطة النهاية الأولية, Cablivi جنبا إلى جنب مع أنظمة الرعاية القياسية تقصير كبير في الوقت لتطبيع عدد الصفائح الدموية مقارنة مع وهمي + أنظمة الرعاية القياسية (p = 0.01); في أي نقطة زمنية محددة خلال فترة الدراسة, وكان Cablivi مجموعة العلاج 1.55 مرات أكثر عرضة لتحقيق عدد الصفائح الدموية العادية من مجموعة وهمي. (2) خلال فترة الدراسة بأكملها، Cablivi جنبا إلى جنب مع أنظمة الرعاية القياسية خفضت بشكل كبير الوفيات المرتبطة بATTP، تكرار aTTP، أو حدث واحد على الأقل تجلط الدم الرئيسية بنسبة 74٪ (ع<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">