تم اعتماد سانوفي / ريجنيرون دوبكسنت في الولايات المتحدة: أول دواء بيولوجي لعلاج التهاب الجلد التأتبي المعتدل إلى الشديد لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 سنة!

أعلنت Sanofi و Regeneron مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Dupixent (Dupilumab) لعلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6-11 عامًا المصابين بالتهاب الجلد التأتبي المعتدل إلى الشديد (AD). تمت الموافقة على الإشارة من خلال عملية مراجعة الأولوية. قبل ذلك ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (Dupdaent Breakthrough Drug Qualification (BTD) لعلاج مرض الزهايمر الوخيم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 أشهر إلى 11 عامًا مع عقاقير طبية خارجية يتم التحكم فيها بشكل سيء.

ومن الجدير بالذكر أن Dupixent هو العامل البيولوجي الوحيد المعتمد لمجموعة الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا من الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين المتوسطة والشديدة. المؤشر المحدد للدواء هو: كعلاج صيانة إضافي ، لا يتم التحكم فيه بشكل كامل عن طريق استخدام العلاج بالعلاج بوصفة طبية خارجية أو عندما تكون هذه العلاجات غير مرغوب فيها في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6-11 سنة يتم علاجهم بمرض متوسط ​​إلى شديد.

Dupixent هو إعداد حقن تحت الجلد. هناك 2 أنظمة جرعات في مرضى AD من الأطفال (من 6 إلى 11 عامًا) ، وفقًا لوصف الوزن (بعد جرعة التحميل الأولية ، جرعة الأطفال الذين يزنون ≥ 15 كجم إلى< ؛ { {3}} كجم كل 4300 مجم مرة واحدة في الأسبوع ، جرعة الأطفال التي تزن ≥ 30 كجم إلى< ؛ 60 كجم 200 مجم مرة واحدة كل 2 أسابيع).

Dupixent عبارة عن جسم مضاد أحادي النسيلة متوافق تمامًا مع البشر يثبط إشارات IL-4 و IL-13. الدواء ليس كبت مناعة. تشير البيانات المأخوذة من التجارب السريرية لـ Dupixent&# 39 إلى أن IL-4 / IL-13 هو المحرك الرئيسي للالتهاب من النوع 2 ويلعب دورًا رئيسيًا في التهاب الجلد التأتبي والربو والتهاب الجيوب الأنفية المزمن مع الأنف داء السلائل (CRSwNP). من بين المؤشرات الثلاثة المعتمدة عالمياً ، تلقى أكثر من 150 ، 000 مريض علاج Dupixent.

قال الدكتور جورج د. يانكوبولوس ، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Regeneration:" ؛ هذه الموافقة ستجلب فعالية وسلامة لتغيير النموذج للأطفال الذين يعانون من التهاب الجلد التأتبي المعتدل إلى الشديد. هذه الفئات الشابة والضعيفة تكافح أعراض الاضمحلال. سنواصل دراسة إمكانات Dupixent لدى الأطفال من 6 شهرًا إلى 5 عامًا المصابين بالتهاب الجلد التحسسي والربو. بالإضافة إلى ذلك ، نحن نحقق في علاج أنواع أخرى من الالتهابات التي تسببها أمراض الالتهاب من النوع 2 ، بما في ذلك التهاب المريء اليوزيني ، والحساسية الغذائية والبيئية ، ومرض الانسداد الرئوي المزمن ، وأمراض جلدية أخرى."؛

قال جون ريد ، رئيس قسم البحث والتطوير العالمي لشركة Sanofi: "تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء هذه علامة فارقة أخرى في عملية Dupixent كعلاج حيوي مبتكر لعلاج التهاب الجلد التأتبي والأمراض الأخرى التي تسببها جزئياً التهاب النوع {0}}. يمكن الآن لممرضات التمريض وأطبائهم من الأطفال المصابين بالتهاب الجلد التأتبي الشديد استخدام عامل بيولوجي آمن من الدرجة الأولى ، وكثيرًا ما تلعب عوامل السلامة دورًا رئيسيًا في قرار العلاج للمرضى الأصغر سنًا. بالإضافة إلى ذلك ، فإن Dupixent هو الحكة الأولى وقد لوحظ تحسن في شدة المرض في غضون 2 أسابيع بعد الإعطاء واستمر ملاحظته طوال فترة العلاج النشط ، وهو أمر مهم لهؤلاء الأطفال وأسرهم."؛

تستند هذه الموافقة على نتائج دراسة إكلينيكية رئيسية للمرحلة الثالثة من طب الأطفال (NCT 03345914). هذه دراسة عشوائية ، مزدوجة التعمية ، بالغفل ، تم تقييم فعالية وسلامة Dupixent مع الكورتيكوستيرويدات الموضعية للعناية القياسية (TCS) لدى الأطفال المصابين بإعاقة شديدة (تغطي ما يقرب من 60٪ من سطح الجلد في المتوسط ). تم تضمين ما مجموعه 367 من المرضى الذين يعانون من مرض AD حاد تتراوح أعمارهم بين 6-11 عامًا والذين لا يمكن السيطرة عليهم بالكامل عن طريق الأدوية المحلية في الدراسة. بشكل عام ، يعاني 92٪ من المرضى من مرض واحد متزامن على الأقل ، مثل التهاب الأنف التحسسي والربو وحساسية الطعام.

طوال فترة الدراسة ، تلقى جميع المرضى TCS. تم تقسيم هؤلاء المرضى عشوائيًا إلى ثلاث مجموعات علاجية وتلقوا 16 أسابيع من العلاج: تلقت المجموعة الأولى حقن Dupixent تحت الجلد بمقدار 300 مجم كل 4 أسابيع (الجرعة الأولية 600 مجم) ؛ تلقت المجموعة الثانية حقن Dupixent تحت الجلد من 100 mg أو 200 mg كل 2 أسابيع (بناءً على وزن الجسم المعدل ، جرعة< ؛ 30 kg {{ 4}} مجم ، جرعة ≥ 30 كجم 200 مجم) ، والجرعة الأولية 200 مجم أو 400 مجم على التوالي ؛ تتلقى المجموعة الثالثة الحقن تحت الجلد من الغفل كل 2 أسابيع أو كل 4 أسابيع. كانت نقطة النهاية الأساسية هي نسبة المرضى الذين وصلوا إلى درجة التقييم العام للمحقق (IGA) 0 (مسح) أو 1 (تم القضاء عليهم تقريبًا) و 75٪ تحسن في مؤشر شدة الأكزيما (EASI- 75 ، نقطة نهاية أساسية مشتركة خارج الولايات المتحدة) في غضون 16 أسبوع.

أوضحت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقاط النهاية الأولية والثانوية. وأظهرت البيانات أنه في الأطفال الذين يعانون من AD شديدة ، مقارنة مع TCS ، أدى Dupixent مع TCS إلى تحسين شدة المرض بشكل عام ، وتصفية الجلد ، والحكة ، وجودة نتائج قياس الحياة المتعلقة بالصحة. بالإضافة إلى ذلك ، تتوافق بيانات السلامة مع بيانات السلامة المسجلة سابقًا في مجموعة من المرضى من 12 سنة وما فوق ، بما في ذلك انخفاض معدل الإصابة بالجلد عدديًا مقارنةً بالغفل.

تتضمن نتائج علاج 1 لمدة 6 أسابيع ما يلي: (1) {{2}}٪ و {{3}}٪ من المرضى في الأول والثاني حققت المجموعات ، على التوالي ، نتائج IGA من 0 (واضح) أو 1 (واضح تقريبًا) و 1 1٪ في المجموعة الثانية (على التوالي) من أجل: p<؛ 0.000 { {1}} و p=0. 0004). (2) 70٪ و {{1 3}}٪ من المرضى في المجموعتين الأولى والثانية حققوا تحسنًا في الجلد بنسبة {{1 4}}٪ أو أعلى (EASI-75) ، مقارنة بـ 2 7٪ في مجموعة الدواء الوهمي (كلاهما p<؛ 0.000 1). (3) تحسن متوسط ​​درجات EASI للمجموعتين الأولى والثانية بنسبة 8 2٪ و 78٪ من خط الأساس ، و 49٪ في المجموعة الثانية (كلاهما ص<؛ 0.000 1). (4) أظهر Dupixent راحة كبيرة من الحكة وحسّن قياس النتائج التي أبلغ عنها المريض مثل القلق والاكتئاب ونوعية الحياة المتعلقة بالوالدين وأفراد الأسرة.

خلال فترة 1 6 أسبوع - أسبوع ، كان إجمالي وقوع الأحداث الضائرة في المجموعتين الأولى والثانية 65٪ و {{{{}}}}}٪ ، و { {3}}٪ في مجموعة الدواء الوهمي. تشمل الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا مع علاج Dupixent التهاب الملتحمة (7٪ في المجموعة 1 ، 1 5٪ في المجموعة 2 ، 4٪ في الدواء الوهمي) ، التهاب البلعوم الأنفي (13٪ في المجموعة 1 ، 7٪ في المجموعة 2 ، 7٪ في الدواء الوهمي)) ، رد فعل موقع الحقن (10٪ في المجموعة الأولى ، 1 1٪ في المجموعة الثانية ، {{1 6}}٪ في المجموعة الثانية). تشمل الأحداث الضائرة الأخرى المحددة مسبقًا: الالتهابات الجلدية (6٪ في المجموعة 1 ، {{2 0}}٪ في المجموعة 2 ، 1 3 ٪ في الدواء الوهمي) ، وعدوى فيروس الهربس (2٪ في المجموعة 1 ، 3٪ في المجموعة 2 ، و 5 في الدواء الوهمي)٪).

بناءً على هذه النتيجة ، فإن Dupixent هو أول بيولوجي يُظهر نتائج إيجابية في هذا العدد من الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا.

يستهدف Dupixent المحرك الرئيسي من النوع 2 الالتهاب. الدواء عبارة عن جسم مضاد أحادي النسيلة متوافق تمامًا مع البشر يمنع بشكل خاص إشارات التنشيط الزائد لبروتينين رئيسيين ، IL-4 و IL-13. يعتبر IL-4 / IL-13 عاملين للالتهاب ويعتبران المحركين الرئيسيين للالتهاب الداخلي في أمراض الحساسية وغيرها من الأمراض الالتهابية من النوع 2 ، بما في ذلك التهاب الجلد التأتبي والربو والتهاب المريء اليوزيني وحساسية العشب وحساسية الفول السوداني ، إلخ

تم إطلاق Dupixent في نهاية شهر آذار (مارس) 2017 كأول عامل بيولوجي عالمي في&# 39 ؛ لعلاج التهاب الجلد التأتبي المعتدل إلى الشديد. حتى الآن ، تمت الموافقة على الدواء من قبل العديد من البلدان والمناطق ، بما في ذلك الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان. في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على Dupixent الآن لعلاج ثلاثة أمراض ناجمة عن التهاب من النوع 2 : التهاب الجلد التأتبي المعتدل إلى الشديد (مرضى بعمر ≥ 6 سنة) ، والربو المعتدل إلى الشديد (≥ {{4} } المرضى الذين يبلغون من العمر عامًا) ، والإصابة بالسلائل الأنفية التهاب الجيوب الأنفية (CRSwNP ، المريض البالغ).

حاليًا ، تجري Sanofi و Regener أيضًا مشروعًا سريريًا موسعًا لتقييم Dupixent لعلاج الأمراض التي تسببها الحساسية وغيرها من الالتهابات من النوع 2 ، بما في ذلك: الربو في مرحلة الطفولة (6-11 عامًا ، المرحلة الثالثة) ، تأتُّب الطفولة التهاب الجلد (6 شهر إلى 5 سنة ، المرحلة الثانية / الثالثة) ، التهاب المريء اليوزيني (المرحلة الثالثة) ، مرض الانسداد الرئوي المزمن (المرحلة الثالثة) ، الفقاع الفقاعي (المرحلة الثالثة) ، الحكة العقيدية (المرحلة الثالثة) ) ، الشرى العفوي المزمن (المرحلة الثالثة) ، الحساسية الغذائية والبيئية (المرحلة الثانية).

Dupixent هو منتج مهم آخر تم تطويره بشكل مشترك من قبل Sanofi و Regener بعد PCSK 9 المانع لخفض الدهون Praluent ، ومن المتوقع أن يصبح دواء يغير اللعبة. في الوقت الحاضر ، يتزايد مؤشر Dupixent بشكل مطرد. توقعت منظمة أبحاث السوق الصيدلانية المعروفة EvaluatePharma أن تصل مبيعات الدواء العالمية 2024 إلى 8 مليار دولار أمريكي.