وافق الاتحاد الأوروبي على المؤشر الثالث من Epidyolex: علاج التصلب الدرني (TSC) الصرع ذات الصلة!

شركة الأدوية البريطانية GW فارما هي شركة رائدة عالميا في مجال البحث والتطوير للمنتجات العلاجية القنب المشتقة من النباتات، وتلتزم باكتشاف وتطوير وتسويق العقاقير العلاجية الجديدة من القنب. في الآونة الأخيرة، أعلنت الشركة أن المفوضية الأوروبية (EC) وافقت على طلب تغيير من الفئة الثانية لEpidyolex (القنب، CBD) تركيبات السائل عن طريق الفم كعلاج المساعد للمرضى ≥ 2 سنة من العمر. يتم دمج العلاج مع التصلب الدرني. النوبات ذات الصلة بالمتلازمة (TSC). ومن الجدير بالذكر أن هذا هو المؤشر الثالث Epidyolex في أوروبا. في السابق ، تمت الموافقة على استخدام الدواء في المرضى الذين ≥ 2 سنة من العمر للمساعدة في علاج النوبات المرتبطة بمتلازمة لينوكس غاستو (LGS) ومتلازمة درافيت (DS).

في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على الدواء (اسم السوق الأمريكي: Epidiolex) لثلاثة مؤشرات: للمرضى الذين ≥ عاما واحدا ، كعلاج المساعد للمضبوطات المتعلقة ب LGS و DS و TSC. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، تم منح Epidyolex/Epidiolex تسمية دواء يتيم لعلاج المضبوطات المرتبطة DS و LGS و TSC. كل مرض هو نوع نادر وخطير ، وبداية الطفولة المخدرات الانكسار نوع من الصرع.

في فبراير من هذا العام، أعلنت شركة جاز فارما عن استحواذها على شركة GW Pharma مقابل 7.2 مليار دولار أمريكي، وتمت الموافقة على الصفقة بالإجماع من قبل مجلسي إدارة كلا الطرفين. ومن المتوقع أن يتم الانتهاء من عملية الاستحواذ في الربع الثاني من عام 2021، وستصبح الشركة المشتركة رائدة في مجال علم الأعصاب.

Epidyolex/Epidiolex هو أول دواء القنب المشتقة من النباتات التي وافقت عليها الولايات المتحدة وأوروبا لعلاج الصرع. الدواء هو عن طريق الفم، وإعداد السائل من استخراج CBD عالية النقاء. CBD هو عنصر غير مشتق من نبات القنب ولديه مجموعة متنوعة من الآثار الدوائية على الجهاز العصبي. وقد أظهرت عدد كبير من الدراسات أن اتفاقية التنوع البيولوجي لديها أنشطة واضحة مضادة للصرع ومضادة للتشنج، ولها آثار جانبية أقل من الأدوية المضادة للصرع الموجودة.

TSC هو مرض وراثي نادر وخطير يحدث أثناء الطفولة. الصرع هو السمة العصبية الأكثر شيوعا من TSC. يمكن أن يسبب TSC الصرع في ما يصل إلى 85٪ من المرضى، وما يصل إلى 60٪ من المرضى لا يستجيبون للأدوية المضادة للصرع القياسية والنوبات المقاومة للأدوية. هناك حاجة كبيرة لعلاجات جديدة في معالجة النوبات المرتبطة ب TSC. أظهرت البيانات المستقاة من دراسة سريرية للمرحلة الثالثة أنه بالمقارنة مع الدواء الوهمي ، خفضت Epidiolex بشكل كبير نوبات الانكسار المرتبطة ب TSC (بما في ذلك البؤري والعام) وحسنت الحالة العامة للمريض. سوف Epidyolex / Epidiolex توفير خيار العلاج الهامة للسكان المرضى TSC.

وتستند الموافقة على إشارة جديدة على نتائج عشوائية, مزدوجة التعمية, المرحلة الثالثة التي تسيطر عليها وهمي الدراسة السريرية. سجلت الدراسة 224 مريضا (تتراوح أعمارهم بين 1-65 عاما) تم تشخيصهم على أنه مقاوم للعلاج (الانكسار). تم تعيين هؤلاء المرضى عشوائيا لتلقي Epidiolex 25mg/kg/day (n=75)، Epidiolex 50mg/kg/day (n=73)، الدواء الوهمي (n=76)، العلاج لمدة 16 أسبوعا (فترة المعايرة لمدة 4 أسابيع، فترة صيانة مدتها 12 أسبوعا). وكانت نقطة النهاية الأساسية هي النسبة المئوية للتغيير عن خط الأساس في وتيرة المضبوطات البؤرية والعامة المرتبطة ب TSC بين Epidiolex والغفل أثناء العلاج. وتشمل النقاط النهائية الثانوية الرئيسية ما يلي: نسبة المرضى الذين يعانون من انخفاض بنسبة ≥50٪ في النوبات، ونسبة المرضى الذين يعانون من انخفاض في إجمالي تكرار النوبة (بما في ذلك الإحساس البؤري والنوبات) بنسبة ≥50٪، والانطباع العام للتغيرات في الحالة العامة للموضوع / مقدم الرعاية (S/CGIC).

وأظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأساسية. بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي، انخفض بشكل كبير تكرار المضبوطات المرتبطة TSC في مجموعة علاج Epidiolex: كانت مجموعة العلاج Epidiolex 25mg/kg/day ومجموعة العلاج 50mg/kg/day على التوالي أقل بنسبة 49٪ من خط الأساس. 48٪, مجموعة الدواء الوهمي انخفضت بنسبة 27٪ (p=0.0009, p=0.00118).

تدعم نتائج كافة نقاط النهاية الثانوية الرئيسية التأثير على نقطة النهاية الأساسية. على وجه التحديد: (2) بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي، كان لدى نسبة أعلى من المرضى في مجموعة علاج Epidiolex انخفاض بنسبة 50٪ أو أكثر في النوبات (36٪ في مجموعة 25 ملغم / كجم / يوم و 36٪ في مجموعة 50 ملغم / كجم / يوم) 40٪، 22٪ في مجموعة الدواء الوهمي، p =0.0692 و p=0.0245). (2) بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي، 48٪ من المرضى في مجموعة علاج Epidiolex جرعتين شهدت انخفاضا أكبر في إجمالي وتيرة المضبوطات (بما في ذلك الإحساس البؤري والنوبات)، مقارنة مع 27٪ في مجموعة الدواء الوهمي ( p = 0.0013 و p = 0.0018). (3) وفقا لنتائج الانطباع العام للمرضى / مقدمي الرعاية (S / CGIC) الاستبيان، كانت نسب Epidiolex 25mg/kg/day المجموعة وEpdiolex 50mg/kg/day مجموعة الإبلاغ عن التحسن العام 69٪، 62٪، والراحة، على التوالي كانت مجموعة الجرعة 39٪ (p=0.0074 و p=0.0580). (4) أظهر تحليل إضافي أنه بالمقارنة مع المرضى الذين يعانون من الغفل، شهد المرضى الذين عولجوا Epidiolex انخفاضا أكبر في المضبوطات المحورية المركبة (نسبة المرضى في مجموعة العلاج 25mg/kg/day، 50mg/kg/day مجموعة العلاج) على التوالي 52٪، 50٪، وكانت نسبة مجموعة الدواء الوهمي 32٪، p =0.0076 و p=0.0116).

ويتسق ملف السلامة الذي لوحظ في هذه الدراسة مع نتائج الدراسات السابقة، ولم يتم اكتشاف أي مخاطر جديدة على السلامة. كان معدل وقوع الأحداث الضائرة (AE) 93٪ في مجموعة 25 ملغم/كغ/يوم، و100٪ في مجموعة 50 ملغم/كغ/يوم، و95٪ في مجموعة الدواء الوهمي. كلتا الجرعتين لها سلامة مقبولة, مع 25 ملغ / كغ / يوم الأحداث الضائرة أقل من 50 ملغ / كغ / يوم. ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعا هي الإسهال وانخفاض الشهية والخمول.