إطلاق أول هرمون النمو الأسبوعي Skytrofa في الولايات المتحدة

أعلنت شركة الأدوية البيولوجية الدنماركية Ascendis Pharma مؤخرًا عن إطلاق Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd ، TransCon hGH ، هرمون النمو Longpei) في السوق الأمريكية ، وهو هرمون نمو طويل المفعول يُحقن مرة واحدة في الأسبوع لعلاج الأطفال&# 39 ؛ نقص هرمون النمو GHD ، على وجه التحديد: مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنة وما فوق ، والذين لا يقل وزنهم عن 11.5 كجم (25.4 رطلاً) ، وفشل النمو بسبب عدم كفاية إفراز هرمون النمو الداخلي (GH). تمتلك شركة VISEN Pharmaceuticals الترخيص الحصري لشركة Skytrofa في الصين الكبرى وتجري حاليًا المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للمنتج.

يعد نقص هرمون النمو في مرحلة الطفولة (GHD) مرضًا خطيرًا ونادرًا ينتج عن نقص هرمون النمو الذي تفرزه الغدة النخامية. لا يعاني الأطفال المصابون بداء السكري من قصر القامة فحسب ، بل يعانون أيضًا من تشوهات التمثيل الغذائي ، والتحديات النفسية والاجتماعية ، والعجز المعرفي ، وضعف نوعية الحياة. لعقود من الزمان ، كان معيار الرعاية لـ GHD هو حقن هرمون النمو تحت الجلد مرة واحدة يوميًا لتحسين النمو وتأثيرات التمثيل الغذائي. بالنسبة لمقدمي الرعاية والمرضى ، فإن عبء العلاج للحقن اليومية مرتفع ، مما قد يؤدي إلى ضعف الامتثال ويقلل من تأثير العلاج الكلي.

تمت الموافقة على Skytrofa من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس من هذا العام. إنه المنتج الأول والوحيد لهرمون النمو الأسبوعي لعلاج GHD عند الأطفال. ) هو أيضًا أول منتج تمت الموافقة عليه من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لاستخدام تقنية TransCon. تتضمن الموافقة حاقن وخراطيش Skytrofa® الآلية الجديدة التي تسمح للعائلات بتخزين الأدوية في درجة حرارة الغرفة لمدة تصل إلى 6 أشهر بعد إخراجها من الثلاجة لأول مرة. من خلال التحول إلى الحقن مرة في الأسبوع ، من المتوقع أن يقلل المرضى الذين سبق لهم الحقن مرة واحدة يوميًا عدد أيام الحقن سنويًا بنسبة 86٪.

Skytrofa هو دواء مساعد طويل المفعول من هرمون النمو البشري (hGH) ، يتم تناوله مرة واحدة في الأسبوع ، وهرمون النمو (سوماتروبين) الذي يطلقه هو نفس هرمون النمو في منتج هرمون النمو مرة واحدة يوميًا. تُظهر البيانات السريرية أنه ، مقارنةً بمنتجات هرمون النمو التي يتم تناولها مرة واحدة في اليوم ، يُظهر Skytrofa مرة واحدة في الأسبوع معدل نمو سنوي أعلى (AHV) في الأسبوع 52 ، ولديه نفس السلامة والقدرة على التحمل.

فيما يتعلق بأدوية GHD الجديدة ، في سبتمبر 2020 ، تمت الموافقة على Novo Nordisk&# 39 ؛ مشتق هرمون النمو طويل المفعول مرة واحدة في الأسبوع Sogroya (somapacitan-beco) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج GHD عند البالغين . Sogroya هو أول علاج بهرمون النمو البشري (hGH) لعلاج GHD البالغ الذي يتطلب حقنًا تحت الجلد مرة واحدة في الأسبوع ، بينما يجب حقن مستحضرات هرمون النمو الأخرى المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) يوميًا. تم تعديل Sogroya من هرمون النمو الطبيعي لتعزيز ارتباطه بألبومين بروتين البلازما (الألبومين) ، مما يجعله مناسبًا للجرعات مرة واحدة في الأسبوع. حاليًا ، تقوم Sogroya أيضًا بتطوير علاج لـ GHD عند الأطفال.

Skytrofa (TransCon hGH) هو الدواء الأولي لهرمون النمو البشري الوحيد في العالم المصمم بتقنية&مثل ؛ الاقتران العابر (الاقتران العابر ، TransCon)&مثل ؛. تختلف آلية عمل عقار&عن نظائر هرمون النمو طويل المفعول من التكنولوجيا الأخرى. يمكن أن يضمن إطلاق هرمون النمو البشري النشط وغير المعدل في جسم الإنسان لمدة 7 أيام ، مما يضمن أن يكون توزيع الأنسجة لهرمون النمو البشري النشط في الجسم متسقًا مع هرمون النمو المؤتلف مرة واحدة يوميًا (rhGH). في الولايات المتحدة وأوروبا ، تم منح TransCon hGH تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج GHD.

نتائج بحث عالية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على Skytrofa لعلاج GHD عند الأطفال ، بناءً على نتائج المرحلة 3 الدولية من دراسة heiGHt. هذه دراسة عشوائية ومفتوحة ، وإيجابية خاضعة للتحكم بالعقار في 161 طفلاً عولجوا حديثًا من GHD ، تقارن Skytrofa مرة واحدة في الأسبوع مع منتج سوماتروبين (GenotropinGHD) مرة واحدة في اليوم.

أظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية: في الأسبوع 52 ، لم يكن Skytrofa أدنى من هرمون النمو اليومي وأفضل من هرمون النمو اليومي من حيث معدل النمو السنوي (AHV ، الوحدة: سم / سنة) ، وكان له نفس الجنس الآمن. البيانات المحددة هي أنه باستخدام تحليل التباين المشترك (ANCOVA) مجموعة نية العلاج ، كان AHV في مجموعة علاج Skytrofa 11.2 سم / سنة ، وكانت مجموعة هرمون النمو اليومية 10.3 سم / سنة (الفرق بين المجموعتين : 0.9 سم / سنة ، 95٪ CI: 0.2-1.50).

من الجدير بالذكر أنه في كل متابعة ، كانت قيمة AHV لمجموعة العلاج Skytrofa أعلى من مجموعة المعالجة اليومية بهرمون النمو البشري ، ووصل فرق العلاج إلى دلالة إحصائية اعتبارًا من الأسبوع السادس والعشرين (بما في ذلك الأسبوع السادس والعشرون). كانت نسبة المرضى الذين يعانون من ضعف الاستجابة (AHV&لتر ؛ 8.0 سم / سنة) في مجموعة علاج Skytrofa ومجموعة العلاج بهرمون النمو اليومي 4٪ و 11٪ على التوالي. تدعم جميع تحليلات الحساسية المكتملة في الدراسة النتائج الرئيسية ، مما يدل على متانة هذه النتائج.