تمت الموافقة على مادة مثبطات farnesyl transferase tipiparnib القوية من قِبل المسار السريع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، مع معدل مغفرة إجمالي 70٪

Kura Oncology هي شركة صيدلانية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير الطب الدقيق في علم الأورام. أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت مؤهلات المرشح الرئيسي لعقار تيبنيفارنيب (FTD) لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية الوعائية الانتكاسية أو الانكسارية لدى البالغين (AITL) ، ورم الغدد الليمفاوية بالخلايا التائية (FTCL) ، سرطان الغدد الليمفاوية الطرفية الليمفاوية الطرفية (TFH). في كانون الأول (ديسمبر) 2019 ، منحت إدارة الأغذية والأدوية FIP أيضًا Tipifarnib FTD لعلاج المرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا الحرشفية في الرأس والرقبة (HNSCC) الذين تقدموا بعد تلقي العلاج الكيميائي المحتوي على البلاتين وحمل طفرات HRAS.

تم تصميم تأهيل المسار السريع (FTD) لتسريع التطوير والمراجعة السريعة للأدوية الخاصة بالأمراض الخطيرة لمعالجة الاحتياجات الطبية الخطيرة التي لم يتم تلبيتها في المجالات الرئيسية. يعني الحصول على مؤهلات المسار السريع للأدوية التجريبية أنه يمكن لشركات الأدوية التفاعل مع إدارة الأغذية والأدوية بشكل متكرر أثناء مضخم R 0010010 ؛ المرحلة د. بعد تقديم طلبات التسويق ، يصبحون مؤهلين للحصول على الموافقة المعجلة ومراجعة الأولوية إذا استوفوا المعايير ذات الصلة. بالإضافة إلى ذلك ، فهي مؤهلة أيضًا للمراجعة الدورية.

يعد tipifarnib مثبطًا فعالًا وانتقائيًا للغاية لنقل farnesyl transferase ، تم ترخيصه من Janssen في ديسمبر 2014. Farnesylation هي عملية رئيسية لإشارة الخلية وتتعلق بحدوث السرطان وتطوره. حاليا ، Tipifarnib قيد التطوير السريري لعلاج مختلف الأورام الصلبة والمؤشرات الدموية. سابقًا ، تمت دراسة الدواء في أكثر من 5 ، 000 مريض بالسرطان وأظهر نشاطًا مقنعًا وطويل الأمد لمكافحة السرطان في مجموعات فرعية محددة من المرضى ، بما في ذلك الأورام الحرشفية التي تحمل HRAS المتغيرة والعقد الليمفاوية التي لا تحمل HRAS الطافرة ، نخاع العظام والأورام الصلبة.

صيغة بنية الجزيئات tipifarnib (مصدر الصورة: ويكيبيديا)

في شهر كانون الأول (ديسمبر) 2019 ، أبلغت كورا عن أحدث البيانات السريرية في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH 2019) ، مما يدل على أن Tipifarnib له نشاط قوي وطويل الأمد كعلاج أحادي لانتكاس أو انتكاس. تشير البيانات إلى أنه في حالة المرضى الذين عولجوا بشكل كبير مع متوسط ​​ 3 من العلاجات التي سبق تلقيها ، كان معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) تقريبًا 50٪. بالإضافة إلى ذلك ، في المرضى الذين يعانون من طفرات في المستقبلات الشبيهة بالجلوبيولين المناعي للخلية القاتلة (KIR ، وهو مرمز حيوي مرتبط بمسار CXCL) ، تم العثور على أن نشاط Tipifarnib 0010010 # 39 ؛ تم تحسينه. بلغ معدل وفيات هؤلاء المرضى 70٪ ، ومعدل الاستجابة الكامل (CR) هو 40٪.

في نهاية تشرين الأول (أكتوبر) 2019 ، أعلنت كورا عن البيانات المحدثة لمحاكمة المرحلة الثانية RUN-HN من تيبفارنيب في علاج سرطان الرأس الحرشفى والخلايا الحرشفية (HNSCC). أظهرت النتائج أنه في المرضى الذين يعانون من HRAS المتحولة HNSCC الذين سبق لهم تلقي علاجات متعددة (الوسيط: 2 ، النطاق: 0-6) ولكن المرض تقدم ، أظهر Tipifarnib نشاطًا مضادًا للورم قويًا ودائمًا كعلاج وحيد: الاستجابة العامة كان معدل (ORR) 56٪ ، وكان متوسط ​​البقاء على قيد الحياة (PFS) 6. 1 شهرًا. في الوقت الحاضر ، يبلغ معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) لثلاث علاجات معتمدة لعلاج الخط الثاني من HNSCC-Keytruda و Opdivo و Erbitux في نطاق 13-16٪ ، و PFS حوالي 2 شهر.

قال بريدجيت مارتيل ، العضو المنتدب ، المدير الطبي في كورا: 0010010 quot ؛ بعد شهرين من منح التأهيل السريع لعلاج HRAS mutant HNSCC ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤهلات المسار السريع للحصول على Tipifarnib لخلية T سرطان الغدد الليمفاوية. الإمكانات الهائلة لهذه الأمراض المدمرة ، نحن الآن نستعد بنشاط لبدء التجربة الثانية الموجهة للتسجيل من Tipifarnib في النمط الظاهري لورم الغدد الليمفاوية العقدي الليمفاوي (بما في ذلك AITL). 0010010 quot؛