أركاليست المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA): لعلاج المرضى بعمر أقل من 12 عامًا ، وتقليل خطر التكرار!

Kiniksa Pharma هي شركة أدوية بيولوجية أمريكية تم تصميم أصول خطوط الأنابيب الخاصة بها لتنظيم مسارات المناعة لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Arcalyst (rilonacept) للأطفال والبالغين الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا لعلاج التهاب التامور المتكرر وتقليل مخاطر التكرار. لتقليل خطر تكرار الإصابة عند البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق. من المتوقع أن يتم الإطلاق التجاري في أبريل 2021. وتتوقع Kiniksa أن يتم إدراج Arcalyst رسميًا في أبريل 2021.

ومن الجدير بالذكر أن أركاليست هو الدواء الأول والوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التهاب التامور المتكرر. Arcalyst هو بروتين اندماج مؤتلف يتم حقنه أسبوعيًا تحت الجلد يمكنه منع إشارات إنترلوكين -1 ألفا (IL-1α) وإنترلوكين -1 أوم (IL-1β).

التهاب غشاء التامور المتكرر مرض منهك يعطل حياة المرضى. تظهر البيانات أن التهاب التامور الانتكاس ينشأ من الفيزيولوجيا المرضية للالتهاب الذاتي الجوهري بوساطة IL-1α و IL-1β. تدعم هذه الموافقة مفهوم استراتيجيات العلاج المناعي المستهدف وتمثل تحولًا في إدارة المرضى الذين يعانون من هذا المرض المدمر.

تعتمد موافقة FDA&على Arcalyst لعلاج التهاب التامور المتكرر على البيانات الإيجابية لدراسة المرحلة 3 RHAPSODY. هذه الدراسة هي تجربة رئيسية من المرحلة الثالثة لـ Arcalyst في علاج التهاب التامور المتكرر. وصلت RHAPSODY إلى نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقًا (الوقت حتى تكرار التهاب التامور الأول) وجميع نقاط نهاية الفعالية الأولية والثانوية خلال فترة الانسحاب العشوائي ، وكانت ذات دلالة إحصائية.

تُظهر البيانات أن علاج Arcalyst قد أدى إلى تحسين النتائج سريريًا بشكل مفيد فيما يتعلق بالاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة في التهاب التامور الانتكاس. في وقت مبكر بعد الجرعة الأولى ، انخفض الألم والالتهاب الذي أبلغ عنه المريض بسرعة وبشكل مستمر. كان متوسط ​​الوقت من بدء العلاج حتى الاستجابة للعلاج 5 أيام ، وكان معدل الاستجابة للعلاج 97٪. انخفض خطر تكرار أحداث التهاب التامور في المرضى الذين تم اختيارهم عشوائياً لعلاج Arcalyst بنسبة 96٪ (معدل ضربات القلب=0.04، p<؛ 0.0001) ، 92٪ من أيام التجربة لم يكن بها أي ألم أو ألم خفيف على الأكثر ، مقارنة بـ 40٪ في مجموعة الدواء الوهمي (p< ؛ 0.0001) 0.0001). في الدراسة ، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا هي تفاعلات موقع الحقن والتهابات الجهاز التنفسي العلوي. تم نشر بيانات دراسة RHAPSODY في المجلة الطبية الدولية"؛ New England Journal of Medicine"؛ (NEJM) ، وفي نفس الوقت تم الإعلان عنه في الاجتماع العلمي لعام 2020 لجمعية القلب الأمريكية.

تم اكتشاف Arcalyst بواسطة Regeneron Pharma وحصلت على موافقة أولية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في فبراير 2008 لعلاج المتلازمة الدورية المرتبطة بالبيريدين البارد (CAPS) ، بما في ذلك متلازمة الالتهاب الذاتي الباردة العائلية (FCAS) ومتلازمة Muckle-Wells (MWS ، وهي دورية وراثية نادرة. متلازمة الحمى) ، التي تمت الموافقة عليها لاحقًا في ديسمبر 2020 للمرضى الذين يعانون من نقص مستقبلات إنترلوكين -1 (مستقبل IL-1) (DIAR).

حصلت Kiniksa على ترخيص Arcalyst من Regeneron في عام 2017 لتقييم الأمراض التي يعتقد أنها تتوسط فيها IL-1α و IL-1β ، بما في ذلك التهاب التامور المتكرر. كما هو مذكور في اتفاقية ترخيص Arcalyst ، بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على التهاب التامور المتكرر ، تكون Kiniksa مسؤولة عن مبيعات Arcalyst&# 39 ؛ وتوزيعها في الولايات المتحدة ، بما في ذلك CAPS و DIRA ، وستقوم بتوزيع الأرباح بالتساوي مع Regeneron.

التهاب التامور المتكرر هو مرض مؤلم للقلب والأوعية الدموية ، وعادة ما يتجلى في شكل ألم في الصدر ، وغالبًا ما يكون مصحوبًا بتغييرات في التوصيل الكهربائي وأحيانًا الانصباب حول القلب ، ويسمى الانصباب التامور. يتم تحديد المرضى الذين يصابون بنوبات إضافية من التهاب التامور بعد فترة بدون أعراض من 4-6 أسابيع أو أكثر على أنهم التهاب غشاء متكرر. تؤثر أعراض التهاب غشاء التامور المتكرر على نوعية الحياة ، وتحد من النشاط البدني ، وتؤدي إلى زيارات متكررة لقسم الطوارئ ودخول المستشفى. تشير البيانات إلى أن حوالي 40.000 مريض في الولايات المتحدة يسعون ويتلقون العلاج من التهاب التامور المتكرر كل عام. في هذه المجموعة ، عانى ما يقرب من 14000 مريض من حدث ثانٍ أو لاحق (انتكاس) بسبب المرض الداخلي المستمر أو الاستجابة غير الكافية للعلاجات التقليدية (مثل مضادات الالتهاب غير الستيرويدية ، والكولشيسين ، والكورتيكوستيرويدات).