وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Jelmyto (mitomycin) بمعدل مغفرة كامل بنسبة 58٪

أعلنت شركة UroGen Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت بسرعة على إعداد جيلميتو (ميتوميسين) لتحضير جل الكالس الحويصلي ، وهو دواء من الدرجة الأولى يستخدم لعلاج البالغين منخفضي المستوى سرطان الخلايا البولية العلوي (LG-UTUC ). تمت الموافقة على Jelmyto من خلال عملية مراجعة الأولوية وتم منحها مسبقًا تأهيل الاختراق (BTD). الجدير بالذكر أن جيلميتو هو الخيار الأول والوحيد غير الجراحي المعتمد لعلاج LG-UTUC.

يتكون Jelmyto من mitomycin (دواء علاج كيميائي) وهلام معقم ، تم تطويره باستخدام UroGen&# 39 ؛ تقنية RTGel ™ ذات الملكية البطيئة. تم تصميم الدواء لفضح أنسجة المسالك البولية لميتومايسين لفترة طويلة ، مما يجعل من الممكن علاج الأورام بالوسائل غير الجراحية.

تستند هذه الموافقة البارزة على النتائج الإيجابية لاختبار III OLYMPUS المرحلة الثالثة. أظهرت التجربة أن Jelmyto حقق استئصالًا كبيرًا للمرض سريريًا لدى مرضى LG-UTUC البالغين: كان معدل الاستجابة الكامل مرتفعًا 58٪ ، ولم يتم الوصول إلى متوسط ​​مدة الاستجابة (DOR) حتى الآن. تشير هذه البيانات إلى أنه بالنسبة لمريض السرطان النادر وصعب العلاج LG-UTUC ، سيقدم Jelmyto خيارًا فعالًا لعلاج الكلى.

تتضمن نتائج هذه الدراسة ما يلي: (1) في نية علاج السكان والمجموعة الفرعية من الأشخاص الذين اعتبروا غير قابلين للتشغيل عند التشخيص ، كان معدل الاستجابة الكاملة (CR ، نقطة النهاية الأولية) هو {{{{10} }}}}٪. ({{4}}) في 1 {{{{}}}}} - نقطة زمنية شهرية لتقييم مدة المغفرة ، 1 كان 9 مرضى في حالة CR ، 7 مريض لديهم تكرار المرض ، و 9 استمر المرضى في المتابعة لتقييم بيانات 1 {{4}} شهر. (3) كان المعدل المستدام لـ 1 {{4}} شهرًا تم تقييمه بواسطة تحليل Kaplan-Meier 84٪ (بناءً على البيانات المؤقتة). (4) التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا (GG gt ؛ {{4}} 0٪) هي انسداد الحالب ، آلام أسفل الظهر ، عدوى المسالك البولية ، بيلة دموية ، قصور كلوي ، تعب ، غثيان ، بطني الألم ، عسر البول ، والتقيؤ. معظم الأحداث الضائرة خفيفة إلى معتدلة. يمكن السيطرة عليه باستخدام طرق العلاج الحالية ولم تحدث وفيات متعلقة بالعلاج.

LG-UTUC هو سرطان نادر يحدث في المسالك البولية العلوية والحالب والكلى. في الولايات المتحدة ، هناك ما يقرب من 6000-7000 من مرضى LG-UTUC الجدد أو المنتكسين كل عام. تشريح الجهاز البولي معقد ، والعلاج صعب. تتضمن معايير الرعاية الحالية عمليات جراحية متعددة ، ومعظم المرضى يحتاجون إلى استئصال الكلية الجذري ، بما في ذلك إزالة الحوض والكلى والحالب وكفة المثانة. العلاج المعقد هو أن LG-UTUC تظهر بشكل شائع في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 70 سنة. قد يعاني هؤلاء المرضى بالفعل من اختلال وظائف الكلى وقد يعانون من المزيد من المضاعفات بسبب الجراحة الكبرى.

قال Seth Lerner ، MD ، كبير الباحثين في تجربة OLYMPUS وأستاذ جراحة المسالك البولية في كلية بايلور للطب في تكساس:" ؛ يرتبط استئصال الكلية الجذري بانخفاض وظائف الكلى ومضاعفات أخرى. سوف يكون جيلميتو مسؤولاً عن أولئك الذين قد يحتاجون إلى الكلى الجذرية. قد يغير هذا العلاج الجديد البسيط الذي يحتفظ بالكلية من علاج سرطان البولية العلوي منخفض الدرجة ، مما يساعد المرضى على تجنب الجراحة والمضاعفات طويلة المدى المتعلقة بفقدان الكلى."؛

قالت أندريا مادوكس سميث ، الرئيس التنفيذي لشبكة الدفاع عن سرطان المثانة:" ؛ على مدى عقود ، لم يحرز علاج سرطان الخلايا البولية العلوي منخفض الدرجة (LG-UTUC) تقدمًا كبيرًا. يجلب المرضى الذين يعانون من إزالة الكلى جراحيًا تغييرًا في نموذج العلاج. نشيد بموافقة ادارة الاغذية والعقاقير على جيلميتو. يؤثر LG-UTUC بشكل خطير على المرضى المسنين. العديد منهم يحاربون المرض ويريدون دائمًا خيارًا غير جراحي."؛