وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Hetlioz (tasimelteon): أول دواء لمتلازمة سميث ماجي (SMS)!

أعلنت شركة Vanda Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Hetlioz (tasimelteon) كبسولات ومستحضرات سائلة للمرضى البالغين والأطفال ، على التوالي ، لعلاج متلازمة سميث ماجينيس (متلازمة سميث ماجينيس ، SMS) ) اضطرابات النوم الليلية ذات الصلة.

الجدير بالذكر أن Hetlioz هو أول دواء معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرضى الرسائل النصية القصيرة. الرسائل القصيرة هي اضطراب نمائي عصبي نادر. السمة المميزة لها هي" ؛ انعكاس" ؛ من إيقاع الساعة البيولوجية ، مما يجعل من الصعب للغاية على المرضى الذين يستخدمون الرسائل النصية القصيرة النوم في الليل. تشير التقديرات إلى أن الرسائل القصيرة تؤثر على ما يقرب من 15000 شخص في الولايات المتحدة.

تمت الموافقة على Hetlioz من خلال عملية مراجعة الأولوية. من بينها ، سيتم إطلاق كبسولات Hetlioz في الولايات المتحدة على الفور ، ومن المتوقع إطلاق مستحضرات Hetlioz السائلة في الولايات المتحدة في الربع الأول من عام 2021.

متلازمة سميث مارغيلي (SMS) هي اضطراب في النمو يحدث بسبب حذف جزء صغير من كروموسوم 17p البشري. في حالات نادرة ، تحدث الرسائل القصيرة بسبب طفرة نقطية في جين RAI1 الموجود في المنطقة المفقودة.

تشير التقديرات إلى أن معدل حدوث الرسائل القصيرة في الأطفال حديثي الولادة في الولايات المتحدة هو 1 / 15000-25000. عادة لا يتم توريث الرسائل القصيرة ، ولكن بسبب حذف de-novo. يعاني الأشخاص الذين يستخدمون الرسائل القصيرة من بعض المشاكل الجسدية والنفسية والسلوكية. أكثر أعراض الرسائل القصيرة شيوعًا هو اضطراب النوم الشديد ، وحياة المرضى وعائلاتهم مضطربة بشدة.

التركيب الجزيئي لـ Tasimelteon (مصدر الصورة: chemicalbook.com)

هيتلوز (tasimelteon) هو ناهض مستقبلات الميلاتونين. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تمت الموافقة على Hetlioz لعلاج اضطرابات النوم والاستيقاظ على مدار 24 ساعة (اضطراب النوم والاستيقاظ غير 24 ساعة ،" ؛ Non-24" ؛ ،" ؛ non -24&مثل ؛) في المرضى الذين يعانون من العمى التام ، والدواء هو أيضًا أول دواء لهذا المؤشر.

تعتمد موافقة Hetlioz&على علاج اضطرابات النوم الليلية لدى مرضى الرسائل النصية القصيرة على دراسة فعالية واحدة يتم التحكم فيها بالغفل لهذا المرض النادر. فحصت الدراسة البالغين الذين يستخدمون الرسائل القصيرة الذين يتناولون كبسولات Hetlioz والأطفال الذين يعانون من الرسائل القصيرة الذين يتناولون تركيبات Tetlioz السائلة. تظهر البيانات أن سلامة Hetlioz مماثلة لدراسة Hetlioz السابقة لغير 24 ، كما أنها متشابهة بين البالغين والأطفال.