منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Nefecon (Budesonide) مراجعة الأولوية: لديها القدرة على تصحيح المرض!

أعلنت شركة الأدوية البيولوجية السويدية Calliditas Therapeutics مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيق الأدوية الجديد (NDA) الخاص بشركة Nefecon (بوديزونيد) ومنحت مراجعة الأولوية ، وهي صيغة شفوية جديدة من بوديزونيد. وهو منظم سفلي IgA1 ، يعالج اعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgA) عن طريق التنظيم النازل المستهدف لـ IgA1. حددت إدارة الغذاء والدواء (FDA)&الخاص بـ NDA ؛ قانون رسوم مستخدمي الأدوية التي تستلزم وصفة طبية" ؛ (PUDFA) التاريخ المستهدف هو 15 سبتمبر 2021.

في حالة الموافقة ، سيصبح Nefecon العلاج الأول المصمم والموافق عليه خصيصًا لعلاج IgAN ، مع إمكانية تصحيح المرض. بعد الحصول على الموافقة ، تعتزم Calliditas تسويق Nefecon وحدها في الولايات المتحدة.

قال Renée Aguiar Lucander ، الرئيس التنفيذي لشركة Calliditas:" ؛ نحن متحمسون جدًا لتلقي المراجعة ذات الأولوية ، والتي تعكس الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة لعلاج IgAN. نتطلع إلى العمل مع الوكالة للحصول على موافقة عاجلة في وقت لاحق من هذا العام. حتى نتمكن من توفير أول دواء معتمد لمرضى IgAN.&مثل ؛

Nefecon هو مستحضر فموي حاصل على براءة اختراع يحتوي على مادة فعالة ومعروفة من بوديزونيد للإطلاق المستهدف. وفقًا للنموذج المرضي الرئيسي ، تم تصميم المستحضر لإيصال الأدوية إلى رقعة Peyer&في الأمعاء الدقيقة السفلية حيث نشأ المرض. Nefecon مشتق من تقنية TARGIT ، والتي تسمح للمواد بالمرور عبر المعدة والأمعاء دون أن يتم امتصاصها ، ولا يمكن إطلاقها إلا على شكل نبضات عندما تصل إلى الجزء السفلي من الأمعاء الدقيقة.

كما هو موضح في تجربة المرحلة 2 ب الكبيرة التي أكملتها Calliditas ، فإن الجمع بين الجرعة وملف الإصدار الأمثل فعال لمرضى IgAN. بالإضافة إلى التأثيرات الموضعية الفعالة ، هناك ميزة أخرى لاستخدام هذه المادة الفعالة وهي التوافر البيولوجي المنخفض ، أي أن ما يقرب من 90٪ من المادة الفعالة يتم تعطيلها في الكبد قبل الوصول إلى الدورة الدموية الجهازية. وهذا يعني أنه يمكن استخدام الأدوية عالية التركيز محليًا عند الحاجة ، ولكن التعرض الجهازي والآثار الجانبية محدودة للغاية.

Calliditas هي الشركة الوحيدة التي حصلت على بيانات إيجابية في المرحلة 2 ب والمرحلة 3 من التجارب السريرية العشوائية المزدوجة التعمية التي تسيطر عليها الغفل من IgAN. وصلت كلتا التجربتين إلى نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية.

يستند تقديم Nefecon NDA إلى البيانات الإيجابية من الجزء أ من دراسة المرحلة الرئيسية 3 لـ NefIgArd. هذه دراسة دولية متعددة المراكز عشوائية ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، مصممة لتقييم فعالية وسلامة Nefecon والعلاج الوهمي في 200 مريض IgAN بالغ. كما ذكرنا سابقًا ، مقارنةً بالدواء الوهمي ، وصلت الدراسة إلى نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تقليل البيلة البروتينية وأظهرت أن معدل الترشيح الكبيبي المقدر كان مستقرًا عند 9 أشهر. تتضمن المعلومات المقدمة أيضًا بيانات سريرية من تجربة NEFIGAN Phase 2 ، والتي وصلت أيضًا إلى نقاط النهاية الأولية والثانوية لدراسة NefIgArd. أظهرت كلتا التجربتين أن Nefecon كان جيد التحمل بشكل عام ، وكانت نتائج المجموعتين ذات أمان مماثل.

تقدمت Calliditas بطلب للحصول على موافقة عاجلة. الموافقة المعجلة هي قناة جديدة للموافقة على الأدوية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، مما يسمح بالموافقة على الأدوية التي لديها القدرة على حل الاحتياجات الطبية غير الملباة للأمراض الرئيسية بناءً على نقطة نهاية بديلة نقطة النهاية البديلة لتجربة المرحلة الثالثة الرئيسية NefIgArd هي الحد من البيلة البروتينية مقارنةً بالدواء الوهمي ، والتي استندت إلى الإطار الإحصائي للتحليل التلوي للبحوث السريرية الذي نشره Thompson A et al. في عام 2019 للتدخلات في مرضى IgAN في الدراسات السريرية. تعليق. تم تسجيل دراسة تأكيدية مصممة لتوفير بيانات فوائد الكلى طويلة الأجل بالكامل ومن المتوقع الإعلان عنها في أوائل عام 2023.