أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأولوية لمراجعة Hetlioz (ناهض مستقبلات الميلاتونين): أول دواء لمتلازمة سميث ماجي (SMS)!

أعلنت شركة Vanda Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلبين مقدمين من الشركة لمتلازمة سميث-ماجينيس (متلازمة سميث ماجينيس ، SMS) ومنحت المراجعة الأولوية.

يتضمن التطبيق تطبيق دواء تكميلي جديد (sNDA) لكبسولات Hetlioz (tasimelteon) وتطبيق دواء جديد (NDA) لتركيبات سائلة Hetlioz (tasimelteon) ، والتي تستخدم لعلاج الرسائل القصيرة للبالغين والأطفال ، على التوالي. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية بوصفة طبية (PDUFA) في 1 ديسمبر 2020.

قال Mihael H. Polymeropoulos ، العضو المنتدب ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Vanda:&مثل ؛ قبول FDA&# 39 ؛ تطبيق Hetlioz ومراجعة الأولوية يمثلان علامة مهمة تقربنا من توفير علاج رئيسي لمرضى الرسائل القصيرة. حاليًا ، لم تتم الموافقة على أي علاج. عقاقير الرسائل القصيرة ، وهي مرض نادر ، تؤثر على حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة.&مثل ؛

متلازمة سميث مارغيلي (SMS) هي اضطراب في النمو يحدث بسبب حذف جزء صغير من كروموسوم 17p البشري. في حالات نادرة ، تحدث الرسائل القصيرة بسبب طفرة نقطية في جين RAI1 الموجود في المنطقة المفقودة.

تشير التقديرات إلى أن معدل حدوث الرسائل القصيرة في الأطفال حديثي الولادة في الولايات المتحدة هو 1 / 15000-25000. عادة لا يتم توريث الرسائل القصيرة ، ولكن بسبب حذف de-novo. يعاني الأشخاص الذين يستخدمون الرسائل القصيرة من بعض المشاكل الجسدية والنفسية والسلوكية. أكثر أعراض الرسائل القصيرة شيوعًا هو اضطراب النوم الشديد ، وتعطل حياة المرضى وعائلاتهم بشدة.

التركيب الجزيئي لـ Tasimelteon (مصدر الصورة: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) هو ناهض مستقبلات الميلاتونين. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تمت الموافقة على Hetlioz لعلاج اضطراب النوم والاستيقاظ على مدار 24 ساعة (غير 24 ساعة للنوم - Wakedisorder ،&مثل ؛ Non-24&مثل ؛&مثل ؛ non- 24 جيجا بايت مثل ؛) في المرضى الذين يعانون من العمى الكلي ، وهو أول دواء يستخدم لهذا المؤشر.

في الوقت الحالي ، لم تتم الموافقة على Hetlioz من قبل أي وكالة تنظيمية لمعالجة الرسائل القصيرة.