علاج ورم الغدد اللمفاوية العدوانية FDA يسرع الموافقة على العلاج عن طريق الفم من الدرجة الأولى

أعلنت Karyopharm Therapeutics اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد عجلت بالموافقة على شركة" 39؛ s"؛ الأولى في فئتها"؛ مثبطات البروتين الانتقائي للتصدير النووي الانتقائي عن طريق الفم (SINE) Xpovio (selinexor) مؤشرات موسعة لعلاج الانتكاس المنتشر / المقاوم للحرارة الليمفاوية الكبيرة من الخلايا البائية (DLBCL). وقد تلقى هؤلاء المرضى علاجين نظاميين على الأقل. تعتمد الموافقة السريعة على هذا المؤشر على بيانات معدل مغفرة المرضى.

يعد تلف الحمض النووي أحد الخصائص النموذجية للخلايا السرطانية. هناك بعض البروتينات الكابتة للورم في الخلايا. دورهم هو مراقبة حالة الحمض النووي في النواة. إذا تم العثور على تلف في الحمض النووي ، فيمكنهم التوسط لإصلاح الحمض النووي أو يؤدي إلى موت الخلايا المبرمج. ومع ذلك ، يجب أن تكون بروتينات مثبط الورم هذه موجودة في النواة لتعمل بشكل صحيح. إحدى الآليات التي تتهرب من خلالها الخلايا السرطانية من مراقبة بروتينات تثبيط الورم هي الإفراط في التعبير عن بروتين تصدير نووي يسمى XPO 1. يمكن أن ينقل بروتين تثبيط الورم في النواة إلى خارج النواة من خلال المسام النووي ، وبالتالي إزالة بروتين كابت الورم من النواة.

Xpovio عبارة عن"؛ أول فئة"؛ مثبط XPO 1 . من خلال تثبيط وظيفة XPO 1 ، يمكن أن تبقى بروتينات مثبط الورم في النواة وتستمر في العمل ، وبالتالي تمنع تكاثر الخلايا السرطانية.

تعتمد الموافقة المعجلة من Xpovio&# 39 ؛ على نتائج المرحلة السريرية المتعددة المراكز أحادية الذراع 2 b SADAL ، والتي شملت 134 من المرضى الذين يعانون من DLBCL الانتكاس / الانتكاس . وصلت دراسة SADAL إلى نقطة النهاية الأساسية لمعدل الاستجابة العام لها (ORR) ، مع نسبة ORR بنسبة 2 9٪ ، بما في ذلك 18 مريض (13٪) استجابة كاملة (CR) و { {3}} 1 مريض (16٪) استجابة جزئية (PR).

GG quot ؛ يعد تسريع الموافقة على Xpovio عن طريق الفم لعلاج DLBC الانتكاس / المقاوم للحرارة معلماً هاماً للمرضى ذوي العلاج المحدود ،" ؛ قال الدكتور شارون شاكام ، المؤسس والرئيس والمدير العلمي لشركة كاريوفارم. يشارك المرضى والموظفون ومقدمو الرعاية والأطباء هذا الإنجاز الرائع ، وقد قدموا مساهمات متواصلة لـ Xpovio من الاكتشاف الأولي والتطوير السريري إلى موافقة&# 39؛ s اليوم من&#."؛

في مايو من هذا العام ، مددت Deqi Pharmaceuticals و Karyopharm اتفاقية التعاون وحصلت على حقوق التطوير والترويج لأربع علاجات مثل Xpovio في منطقة آسيا والمحيط الهادئ. تجري الشركة حاليًا عددًا من الدراسات السريرية المسجلة في الصين.