وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أوكتاجام 10٪: أول غلوبولين مناعي وريدي (IVIg) لعلاج التهاب الجلد والعضلات عند البالغين!

أعلنت شركة Octapharma USA مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Octaam 10٪ (الغلوبولين المناعي الوريدي [بشري]) ، وهو الدواء الأول والوحيد المستخدم لعلاج التهاب الجلد والعضلات لدى البالغين (التهاب الجلد والعضلات ، DM) الغلوبولين المناعي الوريدي (IVIg). التهاب الجلد والعضلات هو مرض التهابي نادر يحدث بسبب الجهاز المناعي. Octagam 10٪ عبارة عن محلول حقن وريدي من الغلوبولين المناعي [بشري] ، تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة لعلاج فرفرية نقص الصفيحات المناعية المزمنة (ITP) لدى البالغين.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أوكتاجام لعلاج التهاب الجلد والعضلات بناءً على نتائج المرحلة 3 من التجربة السريرية ProDERM (رقم تسجيل ClinicalTrials.gov: NCT02728752). هذه تجربة سريرية عشوائية محورية والدراسة الأولى لتقييم فعالية وسلامة IVIg على المدى الطويل في علاج التهاب الجلد والعضلات لدى البالغين. سجلت هذه التجربة السريرية المرتقبة مزدوجة التعمية والمراقبة بالغفل 95 مريضًا في 36 مركزًا إكلينيكيًا حول العالم (بما في ذلك 17 في الولايات المتحدة) وهي أكبر دراسة تقيم IVIg كخيار علاجي لالتهاب الجلد والعضلات.

قال روهيت أغاروال ، عضو اللجنة التوجيهية لأبحاث PrimDRM والمدير الطبي لمركز التهاب المفاصل والمناعة الذاتية في كلية الطب بجامعة بيتسبرغ:&مثل ؛ سيكون لأبحاث ProDERM تأثير كبير على الممارسة السريرية لأن IVIg ستصبح خيار علاجي مهم لمرضى التهاب الجلد والعضلات. يمنح هذا البحث الأطباء ثقة أكبر في فعالية وسلامة IVIg ، ويوفر معلومات قيمة حول أنواع المرضى الأكثر ملاءمة للعلاج.&مثل ؛

التهاب الجلد والعضلات هو مرض نادر من أمراض المناعة الذاتية مجهول السبب ، ويصيب ما يقرب من 10 أشخاص لكل مليون مقيم في أمريكا. عادة ما يعاني مرضى التهاب الجلد والعضلات من طفح جلدي والتهاب عضلي مزمن وضعف عضلي تدريجي. يصيب المرض عادة البالغين في سن الأربعينيات إلى الستينيات والأطفال من سن 5 إلى 15 عامًا. تشمل مضاعفات التهاب الجلد والعضلات عسر البلع والالتهاب الرئوي التنفسي ومشاكل التنفس ورواسب الكالسيوم في العضلات والجلد والأنسجة الضامة. بالمقارنة مع عامة السكان المتطابقة ، فإن معدل وفيات المرضى المصابين بالتهاب الجلد والعضلات أعلى بثلاث مرات.

قال فليمنج نيلسن ، رئيس Octapharma USA:&مثل ؛ موافقة إدارة الأغذية والعقاقير&# 39 ؛ على Octaam® 10 ٪ كعلاج آمن وفعال لالتهاب الجلد والعضلات لدى البالغين هي أخبار مثيرة للمرضى الذين اعتمدوا في السابق على غير موافق عليه العلاجات. تلتزم شركة Octaharma بتوفير العلاجات المنقذة للحياة والمعززة للحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. نتطلع إلى العمل مع منظمات المرضى والمجتمع الطبي لتطوير برامج التعليم وغيرها من برامج الدعم لتقديم الخدمات للمرضى المصابين بالتهاب الجلد والعضلات.&مثل ؛

تضمنت تجربة ProDerm السريرية فترة أولية مدتها 16 أسبوعًا ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي. تم اختيار المرضى عشوائياً لتلقي جرعة عالية من Octagam 10٪ (2 جم / كجم) أو دواء وهمي مرة كل 4 أسابيع. تتبع فترة العلاج الأولية فترة توسيع مفتوحة لمدة 24 أسبوعًا. إذا تدهورت حالة المريض&أثناء التجربة ، فيسمح له بتغيير خطة العلاج. في الدراسة ، تم استخدام معيار الاستجابة للالتهاب العضلي من قبل الكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم (ACR) / الاتحاد الأوروبي لمكافحة الروماتيزم (EULAR) لقياس استجابة المريض&للعلاج.

أظهرت النتائج أنه في أول فترة علاج مزدوجة التعمية مدتها 16 أسبوعًا ، استجاب 78.7 ٪ من المرضى الذين تلقوا أوكتاجام للعلاج بشكل إيجابي ، بينما استجاب 43.8 ٪ من المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي بشكل إيجابي للعلاج. بعد التحول إلى IVIg خلال فترة التوسيع ، كان معدل استجابة مجموعة الدواء الوهمي في الأسبوع 40 مماثلاً لتلك الخاصة بمجموعة Octagam 10٪ في الأسبوع 16 (كان الحد الأدنى للتحسن 70٪). تمشيا مع نقطة النهاية الأولية العامة ، أظهرت نقاط النهاية الثانوية (بما في ذلك جميع العناصر الفرعية لمقياس التحسين العام [TIS] باستثناء إنزيمات العضلات ومنطقة مرض التهاب الجلد والعضلات ومؤشر الشدة [CDASI]) ، مقارنة مع الدواء الوهمي ، أظهر علاج IVIg أيضًا دلالة إحصائية تحسين. في الدراسة ، تتوافق سلامة وتحمل IVIg مع نتائج السلامة التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا لعلاج IVIg.