Valrox يدخل الاستعراض في الاتحاد الأوروبي: علاج الهيموفيليا A

BioMarin الصيدلانية أعلنت مؤخرا أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد قبلت طلب ترخيص التسويق (MAA) لروكساباروفيفك valoctocogene (valrox، BMN270). Valrox هو علاج جيني لمرة واحدة يعالج البالغين المصابين بالهيموفيليا الحادة A من خلال ضخ واحد. ومع قبول اليوم، بدأت مراجعة MAA، ومن المتوقع أن يتم الإعلان عن آراء CHMP في النصف الأول من عام 2022.

فالروكسي لديه القدرة على أن يصبح العلاج الجيني الأول في العالم لمرض الهيموفيليا. يتضمن VALROX MAA بيانات السلامة والفعالية ل 134 مريضا مسجلا في دراسة المرحلة 3 GENEr8-1. تمت متابعة جميع المرضى لمدة عام واحد على الأقل بعد تلقي العلاج بالفالروكسي. وبالإضافة إلى ذلك، يتضمن MAA أيضا بيانات من المرحلة الجارية 1/2 دراسة تصعيد الجرعة في الفوج جرعة 6e13vg/kg لمدة 4 سنوات ومجموعة الجرعة 4e13vg/kg لمدة 3 سنوات.

في مايو من هذا العام، وافقت EMA على طلب BioMarin لإجراء تقييم معجل. يمكن للتقييم المتسارع تقصير الإطار الزمني للجنة EMA المعنية بالمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) ولجنة العلاجات المتقدمة (CAT) لمراجعة valrox MAA. في الاتحاد الأوروبي، إذا كان CHMP وCAT يعتقدون أن المنتج ذو أهمية كبيرة للصحة العامة، وخاصة من منظور الابتكار العلاجي، فإن MAA ستكون مؤهلة للتقييم المتسارع. قد يستغرق تقييم MAA 210 يوما وفقا للإجراء المركزي ل EMA ، باستثناء التوقف على مدار الساعة عندما يطلب من مقدم الطلب تقديم معلومات إضافية. وعند الطلب، يمكن للجنة البرنامج المعني بالإجراءات المتعلقة بالتقييم والتقويم تقصير الإطار الزمني إلى 150 يوما، شريطة أن يقدم مقدم الطلب أسبابا كافية للتعجيل بالتقييم، على الرغم من أنه يمكن إعادة الطلبات التي كانت مخصصة أصلا للتقييم المعجل إلى الإجراءات الموحدة لأسباب مختلفة خلال فترة الاستعراض. ولا يؤثر قرار الموافقة على التقييم المعجل على الرأي النهائي ل CHMP وCAT حول ما إذا كان ينبغي الموافقة على إذن التسويق.

وقال هانك فوكس، العضو المنتدب، رئيس البحث والتطوير العالمي في BioMarin: "نتطلع إلى العمل مع الوكالة في عملية تقييم EMA لمجموعة بيانات Valrox MAA القوية، ونعتقد أن مجموعات البيانات هذه يمكن أن تلبي المتطلبات المحددة خلال مراجعة MAA السابقة. وقد أثبتت هذه المرحلة الحرجة 3 البحوث تفوق valrox بالمقارنة مع الرعاية القياسية (العلاج البديل العامل الوقائي الثامن). تدعم مجموعة بيانات Valrox الواسعة عقود من الأبحاث العلمية والسريرية في مجال العلاج الجيني. سنواصل المساهمة في مساهمات نظام المعرفة العلمية، وسنشارك نتائج أبحاث المرحلة الأولى والمرحلة الثالثة في مؤتمر الجمعية الدولية للتجلط والهموستاسي (ISTH) لعام 2021 الأسبوع المقبل. ونحن نعتقد أن هذا العلاج الجيني لديه القدرة على تلبية علاج نوع A الهيموفيليا من الاحتياجات الطبية غير الملباة.