يخضع Vutrisiran للمراجعة في الولايات المتحدة

أعلنت شركة العلاج RNAi الرائدة في الصناعة Alnylam مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيقًا جديدًا للأدوية (NDA) لـ vutrisiran ، وهو علاج RNAi قيد التطوير يتم حقنه تحت الجلد كل 3 أشهر لعلاج البالغين الوراثي ترانستريتين اعتلال الأعصاب النشواني (hATTR-PN). حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي العقاقير الطبية (PDUFA) في 14 أبريل 2022. صرحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأنها لا تخطط حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية كجزء من مراجعة اتفاقية عدم الإفشاء.

تم منح Vutrisiran تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الداء النشواني ATTR في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، وتعيين المسار السريع (FTD) لعلاج hATTR-PN في الولايات المتحدة. وفقًا لنتائج دراسة HELIOS-A ، يخطط Alnylam أيضًا لتقديم مستندات طلب تنظيم vutrisiran إلى الاتحاد الأوروبي والبرازيل واليابان في عام 2021.

قالت Rena Denoncourt ، نائب رئيس Alnylam ورئيس امتياز TTR:&مثل ؛ نحن سعداء جدًا بقبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية NDA الخاصة بـ vutrisiran ، والتي تستند إلى نتائج دراسة 9 أشهر لـ HELIOS-A . إذا تمت الموافقة عليه ، فسيكون منتجًا كل 3 أشهر. علاج جديد يُعطى مرة واحدة تحت الجلد ، فوتريسيران لديه القدرة على عكس مظاهر اعتلال الأعصاب المتعددة للمرض.&مثل ؛

Vutrisiran هو علاج RNAi تحت الجلد قيد التطوير لعلاج الداء النشواني ATTR ، بما في ذلك الداء النشواني الوراثي (hATTR) والنوع البري (wtATTR). يمكن لـ Vutrisiran استهداف وإسكات RNA مرسال معين ، وحظره قبل إنتاج بروتينات ترانستريتين (TTR) من النوع البري والمتحولة. يتم حقن Vutrisiran تحت الجلد كل ثلاثة أشهر (3 أشهر) ، والذي يمكن أن يساعد في تقليل ترسب TTR amyloid في الأنسجة ، وتعزيز إزالة TTR amyloid المترسب في الأنسجة ، وربما استعادة وظيفة هذه الأنسجة. يستخدم vutrisiran Alnylam&# 39 ؛ s كيمياء مستقرة محسنة (ESC) -GalNAc منصة توصيل مقترنة ، والتي تهدف إلى تحسين الفاعلية والاستقرار الأيضي العالي ، مما يسمح بالحقن تحت الجلد بشكل متكرر.

الداء النشواني الوراثي الترانستيريتين (hATTR) هو مرض وراثي تنكسي ومميت يسببه طفرات في جين TTR. يُنتَج بروتين TTR بشكل أساسي في الكبد وهو عادةً حامل لفيتامين أ. يمكن أن تتسبب الطفرات في جين TTR في تراكم غير طبيعي للأميلويد وتلف أعضاء وأنسجة الجسم ، مثل الأعصاب المحيطية والقلب ، مما يؤدي إلى اعتلال الأعصاب الحركية المحيطية. والاعتلال العصبي اللاإرادي و / أو اعتلال عضلة القلب ومظاهر المرض الأخرى التي يصعب علاجها. يمثل الداء النشواني HATTR حاجة طبية رئيسية غير ملباة ، مع ارتفاع معدلات الاعتلال والوفيات ، مع ما يقرب من 50000 مريض في جميع أنحاء العالم. متوسط ​​فترة البقاء على قيد الحياة بعد التشخيص 4.7 سنوات ، والمرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب لديهم فترة بقاء أقصر (متوسط ​​3.4 سنوات).

أطلق النيلام عقار Onpattro (باتيسيران) لعلاج HATTR-PN. تمت الموافقة على الدواء من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس 2018 وأصبح أول عقار RNAi معتمد للتسويق منذ اكتشاف ظاهرة RNAi قبل 20 عامًا. انها مناسبة لعلاج مرضى الكبار hATTR-PN.

Onpattro هو عقار RNAi يتم حقنه عن طريق الوريد ويتم إعطاؤه كل 3 أسابيع. تم تصميم الدواء لاستهداف وإسكات الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) ومنع إنتاج بروتين TTR ، مما قد يساعد في تقليل الترسب وتعزيز إزالة TTR amyloid في الأنسجة المحيطية واستعادة وظيفة هذه الأنسجة.