Alnylam آخر العلاج RNAi يحصل ادارة الاغذية والعقاقير التأهيل المسار السريع

Alnylam أعلنت مؤخرا أن ادارة الاغذية والعقاقير الأمريكية قد منحت vutrisiran التأهيل المسار السريع (FTD), علاج RNAI البحوث لعلاج اعتلال الأعصاب الناجمعن بروتين transthyretin الوراثية (hATTR) الأميلويدوز في البالغين.

يهدف برنامج التنمية الحرة إلى تسريع تطوير أدوية الأمراض الخطيرة واستعراضها بسرعة لتلبية الاحتياجات الطبية الخطيرة غير الملباة في المجالات الرئيسية. الحصول على FTD للأدوية البحثية يعني أن شركات الأدوية يمكن أن تتفاعل مع ادارة الاغذية والعقاقير بشكل أكثر تواترا خلال مرحلة البحث والتطوير. بعد تقديم طلب تسويقي ، يكونون مؤهلين للموافقة المعجلة ومراجعة الأولوية إذا كانوا يستوفون المعايير ذات الصلة. وبالإضافة إلى ذلك، فهم مؤهلون أيضا للاستعراض المتداول.

بالإضافة إلى منح FTD، تم منح vutrisiran أيضا وضع المخدرات اليتيم (ODD) لعلاج ATTR amyloidosis في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. حاليا، تجري Alnylam تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة (هيليوس-أ، هيليوس-ب) لتقييم سلامة وفعالية vutrisiran. تشكل هذه الدراسات معاً مشروعاً شاملاً للتطوير السريري يهدف إلى إثبات أن الفوتتريسارين له تأثير واسع النطاق على المظاهر المتعددة النُهُج للمرض والطيف الكامل من المرضى المصابين بداء الأنموَل ة ATTR.

في دراسة HELIOS-A، تم تعيين 164 مريضًا عشوائيًا لتلقي vutrisiran أو Onpattro، بهدف إثبات ما إذا كان vutrisiran متفوقًا على Onpattro في علاج تلف الأعصاب. في دراسة هيليوس-ب، تم تعيين 600 مريض مصاب بداء الداء النشواني hATTR مع اعتلال عضلة القلب بشكل عشوائي لتلقي vutrisiran أو الدواء الوهمي لتقييم تأثير vutrisiran على معدلات الوفيات والاستشفاء المرتبطة بأمراض القلب والأوعية الدموية. ومن المتوقع الحصول على بيانات من هاتين الدراستين في أوائل عام 2021.

Vutrisiran هو البحوث القائمة على حقن تحت الجلد من العلاج RNAI لعلاج ATTR amyloidosis، بما في ذلك الداء النشواني الوراثية والبرية من نوع. تم تصميم الدواء لاستهداف وإسكات الحمض النووي الريبي رسول محددة ومنعها قبل أن يتم إنتاج البروتينات المتحولة المتحولة من نوع البرية والمتحولة (TTR). يتم حقن Vutrisiran تحت الجلد كل ثلاثة أشهر ، مما سيساعد على تقليل ترسب الأميلويد TTR في الأنسجة ، وتعزيز إزالتها واستعادة وظيفة هذه الأنسجة. استخدم Vutrisiran الجيل التالي من منصة التسليم من منصة تعزيز كيمياء الاستقرار (ESC) - GalNAc تطوير منصة التسليم التزامن. إذا تمت الموافقة عليها، فإنه سيتم تعزيز مكانة Alnylam الرائدة في سوق علاج الأميلويديدوسh hATTR.

Alnylam هي الشركة الرائدة في تطوير علاجات RNAI. تمت الموافقة على أول منتج له ، Onpattro (patisiran) ، من قبل إدارة الأغذية والعقاقير في أغسطس 2018 ، ليصبح أول دواء RNAI يتم الموافقة عليه للتسويق في السنوات العشرين منذ اكتشاف ظاهرة RNAi. في نوفمبر 2019 ، تمت الموافقة على الدواء الآخر للشركة ، Givlaari (givosiran) ، لاستخدامه في المرضى البالغين الذين يعانون من البورفيريا الكبدية الحادة (AHP) وأصبح ثاني دواء RNAi في العالم.

حاليا، Alnylam لديها اثنين من العلاجات RNAI الأخرى قيد الاستعراض من قبل الوكالات التنظيمية، ومن المتوقع أن تتم الموافقة على كل من لإدراجه هذا العام. واحد منهم هو lumasiran، وتستخدم لعلاج فرط الكلوكساليوريا الأولية نوع 1 (PH1)؛ والآخر هو inclisiran، وتستخدم لعلاج فرط الكوليسترول في الدم. بالإضافة إلى ذلك ، هناك 6 علاجات RNAI في خط أنابيب الشركة التي هي في مرحلة متأخرة من التطوير السريري.

وقبل ذلك، وقعت شركة TMC وAlnylam اتفاقية ترخيص وتعاون للحصول على حقوق التنمية والتسويق العالمية لشركة إنكلسيران. في نوفمبر 2019، استحوذت نوفارتس على TMC مقابل 9.7 مليار دولار أمريكي وشملت شركة inclisiran. وبناءً على الاتفاقية، يحق لـ Alnylam الحصول على إتاوات متدرجة تصل إلى 20٪ من المبيعات العالمية من نوفارطس.

حاليا، هناك اثنين من الأدوية خفض الكوليسترول التي تستهدف PCSK9 في السوق، ولكن يجب أن تدار كل 2 أسابيع أو شهريا. يتم إدارة Inclisiran مرة واحدة كل 6 أشهر ومرتين فقط في السنة ، وهو أمر مفيد للغاية من حيث راحة العلاج. تتوقع شركة AssessPharma، وهي وكالة أبحاث سوق الأدوية، أن تصل ذروة المبيعات السنوية لشركة إنكليسنر إلى 2.6 مليار دولار أمريكي بعد إدراجها. قبل انتهاء صلاحية براءة اختراع إنكليساران في عام 2035، تمكنت شركة النيلام من الحصول على إتاوات من نوفارتيس بلغ مجموعها أكثر من 2.2 مليار دولار.

ومن الجدير بالذكر أنه قبل يومين فقط، توصلت مجموعة بلاكستون وآلنيلام إلى شراكة استراتيجية. في هذا التعاون ، سوف بلاكستون توفير 2 مليار دولار في التمويل لمساعدة Alnylam التقدم الابتكار التكنولوجي وتسريع عملية التسويق. وذكر النيلام أن هذا التعاون سيساعد النيلام على "تحقيق الاستدامة المالية دون إعادة تمويل".