بريستول مايرز سكويب مثبط Mavacamten استعراض الولايات المتحدة مددت لمدة 3 أشهر!

بريستول مايرز سكويب (BMS) أعلنت مؤخرا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد مددت Mavacamten تطبيق المخدرات الجديدة (التجمع الوطني الديمقراطي) وقت الاستعراض من قبل 3 أشهر. الجديد "قانون رسوم متعاطي المخدرات وصفة طبية" (PDUFA) التاريخ المستهدف هو 2022 أبريل 28th. الدواء هو جديد, عن طريق الفم, الميوزين عضلة القلب المغير التستوستيرون المستخدمة لعلاج اعتلال عضلة القلب الانسدادي الانسدادي أعراض (oHCM), مرض مزمن في القلب مع ارتفاع معدل الإصابة.

في يوليو 2020، منحت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية مافاكامتين تسمية دواء اختراق لoHCM. إذا تمت الموافقة عليه، سوف تصبح mavacamten أول مثبط الميسين لعلاج oHCM. حاليا، طلب ترخيص التسويق (MAA) من mavacamten لعلاج oHCM أعراض هو أيضا قيد الاستعراض من قبل الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA).

ووفقا لإعلان BMS، أخطرت إدارة الأغذية والعقاقير الشركة في 18 نوفمبر 2021 بتمديد تاريخ PDUFA لإتاحة الوقت الكافي لمراجعة المعلومات المحدثة المتعلقة باستراتيجية التخفيف المقترحة لتقييم المخاطر (REMS). تم تضمين برنامج REMS في التطبيق الأولي للمافاكامتن. ولم تطلب إدارة الأغذية والعقاقير بيانات أو بحوثا إضافية.

وقال ساميت هيراوات، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين الطبيين في بريستول مايرز سكويب: "نحن واثقون من المافاكامتن. في تجربة EXPLORER-HCM المحورية ، تم استخدام مثبط الميوسين القلبي الرائد هذا لعلاج مرضى oHCM الأعراض. ، وقد أظهرت الحالة الوظيفية ونوعية الحياة تحسينات كبيرة سريريا. ونحن نتطلع إلى مواصلة العمل عن كثب مع ادارة الاغذية والعقاقير لجلب هذا الدواء المهم للمرضى.

mavacamten هو الأول في فئتها, عن طريق الفم, مثبطات الالوسين التوسترون, تستخدم لعلاج الأمراض مع تقلص القلب المفرط وضعف ملء الانبساطي كأسباب داخلية. ويعتقد Mavacamten للحد من انقباض عضلة القلب عن طريق تثبيط تشكيل المفرط myosin-actin عبر الجسور. تشكيل المفرط myosin-actin جسر الصليب يمكن أن يؤدي إلى تقلص عضلة القلب المفرط, تضخم البطين الأيسر وانخفاض الامتثال. في الدراسات السريرية وقبل السريرية، يستمر المافاكامتين في إظهار المؤشرات الحيوية التي تقلل من إجهاد جدار القلب، وتقلل من تقلص عضلة القلب المفرط، وتزيد من الامتثال الانبساطي.

تم تطوير mavacamten أصلا لعلاج اعتلال عضلة القلب الانسدادي الانسدادي (oHCM). استنادا إلى آلية عملها والأدلة على النشاط العلاجي ، يتم أيضا دراسة mavacamten سريريا لعلاج اعتلال عضلة القلب الهايبرتروفي غير الانسدادي (HCM) وفشل القلب مع كسر القذف المحفوظ (HFpEF).

بنية مافاكامتين الكيميائية

ويستند كل من Mavacamten التجمع الوطني الديمقراطي وMAA على نتائج المرحلة الرئيسية 3 مستكشف -HCM المحاكمة. أجريت التجربة في المرضى oHCM الأعراض وقارنت mavacamten مع الدواء الوهمي. تظهر نتائج الاختبار أن المافاكامتين أظهرت تأثيرا علاجيا قويا ، مع تحسينات كبيرة سريريا في الأعراض والحالة الوظيفية ونوعية الحياة ، بالإضافة إلى قدرتها على تخفيف انسداد المسالك الخارجية البطينية اليسرى. وفي دراسة مستكشف -HCM، وصلت جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية إلى أهمية إحصائية.

تم تطوير مافاكامتين (MYK-461) من قبل MyoKardia. في 5 أكتوبر 2020، أعلنت بريستول مايرز سكويب أنها ستحصل على MyoKardia مقابل 13.1 مليار دولار نقدا وقسط 60٪. في 17 نوفمبر 2020، أعلنت بريستول مايرز سكويب أن الاستحواذ على MyoKardia قد اكتمل بنجاح. وتعد هذه الاستحواذات ثاني أكبر صفقة لشركة بريستول مايرز سكويب بعد الاستحواذ على شركة سيلجين بقيمة 74 مليار دولار أمريكي في عام 2019.

تجدر الإشارة إلى أنه في 11 أغسطس 2020 ، تم تأسيس LianBio ، التي احتضنتها شركة الاستثمار Perceptive Advisors ، رسميا. وفي اليوم نفسه، أعلنت عن تعاونين هامين. واحد كان لإدخال خط أنابيب المنتج بريدجبيو فارما إلى الصين، والآخر هو المشروع لإدخال mavecamten myoKardia إلى الصين.

بريستول مايرز سكويب لديه آمال كبيرة لمافاكامتن. عندما استحوذت على MyoKardia ، أعلنت الشركة أن mavacamten سيصبح دواء رائدا لعلاج HCM. الصناعة متفائلة جدا أيضا حول آفاق الأعمال التجارية من mavacamten. في ديسمبر 2020، أصدرت مؤسسة تقييم الفضل، وهي منظمة لأبحاث سوق الأدوية، "أفضل 10 أدوية جديدة ذات إمكانات تجارية في عام 2021". في هذه القائمة، مافاكامتن في المرتبة الثالثة. ويتوقع تقييم الفضل أن مبيعات مافاكامتن العالمية في عام 2026 سوف تكون قادرة على الوصول إلى 2 مليار دولار أمريكي.