Bylvay (odevixibat) على وشك الحصول على الموافقة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي!

Albireo Pharma هي شركة أمراض كبد نادرة تقوم بتطوير منظمات جديدة لحمض الصفراء. أعلنت الشركة مؤخرًا أن لجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) قد أصدرت رأي مراجعة إيجابيًا توصي بالموافقة على Bylvay (odevixibat) لعلاج الركود الصفراوي داخل الكبد المترقي (PFIC). ). يعد Bylvay مثبطًا قويًا لنقل حمض الصفراء غير النظامي مرة واحدة في اليوم (IBATi) ، والذي من المحتمل أن يصبح أول علاج غير جراحي لهذا المرض النادر وسيغير أنواع PFIC 1 و 2 و 3 • أنموذج علاج الأطفال.

الآن ، سيتم تقديم آراء CHMP إلى المفوضية الأوروبية (EC) للمراجعة ، والتي ستتخذ عادةً قرار الموافقة في غضون الشهرين المقبلين. في الولايات المتحدة ، تخضع Bylvay لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والتاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) هو 20 يوليو 2021. في الاتحاد الأوروبي ، Bylvay هو IBATi الوحيد الممنوح من EMA لتسريع تقييم. في السابق ، منحت EMA أيضًا Bylvay تصنيف الأدوية اليتيمة وأولوية تعيين الدواء (PRIME) لعلاج PFIC. بالإضافة إلى PFIC ، تم منح Bylvay أيضًا تصنيفًا للأدوية اليتيمة لعلاج متلازمة ألاجيل ، ورتق القناة الصفراوية ، والتهاب الأقنية الصفراوية الأولي.

PFIC هو مرض نادر ومدمّر ومدمّر يصيب الأطفال الصغار ويمكن أن يؤدي إلى أمراض الكبد التدريجي التي تهدد الحياة. في كثير من الحالات ، يمكن أن يسبب PFIC تليف الكبد وفشل الكبد في السنوات العشر الأولى من الحياة. إن أبرز مظاهر استمرار PFIC وإزعاجها هو الحكة الشديدة ، والتي غالباً ما تؤدي إلى تدهور حاد في نوعية الحياة. في الوقت الحالي ، لا يوجد دواء لعلاج PFIC ، والخيار الوحيد للعديد من المرضى هو زراعة الكبد أو الجراحة الغازية الأخرى. تواجه الرعاية القياسية الحالية لزراعة الكبد تحديات حقيقية ، بما في ذلك كبت المناعة مدى الحياة والتحدي المتمثل في العثور على أعضاء للأطفال الصغار.

في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تمتلك Bylvay القدرة على أن تصبح أول دواء يحصل على الموافقة التنظيمية لعلاج PFIC. في الولايات المتحدة ، بعد الموافقة على Bylvay ، سيكون Albireo مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV) ، وسيتم تسويق Bylvay في النصف الثاني من عام 2021. حاليًا ، المرحلة 3 BOLD من Bylvay للعلاج من رتق القناة الصفراوية وتجربة المرحلة 3 العالمية ASSERT لعلاج متلازمة ألاجيل جارية.

التركيب الكيميائي لـodevixibat(مصدر الصورة: medkoo.com)

المكوِّن الصيدلاني النشط Bylvay&هو odevixibat ، وهو مثبط رائد وقوي وانتقائي وناقل للحمض الصفراوي (IBAT) ، مع الحد الأدنى من التعرض الجهازي ويعمل محليًا في الأمعاء. حاليًا ، يتم تطوير الدواء لعلاج أمراض الكبد الصفراوية النادرة في مرحلة الطفولة ، بما في ذلك PFIC ، ورتق القناة الصفراوية ، ومتلازمة ألاجيل ، وما إلى ذلك ؛ من بينها ، PFIC هو المؤشر الهدف الأول.

قال رون كوبر ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Albireo: “إن رأي CHMP الإيجابي اليوم حول Bylvay يقربنا خطوة واحدة من هدف إطلاق أول علاج غير جراحي في التاريخ. يمكن أن يقلل هذا العلاج من تأثير PFIC على العائلات والأطفال. حرج. من خلال إطلاق Bylvay ، نأمل أن نوفر للأطفال تخفيفًا قصير المدى للأعراض مثل الحكة وتحسين طويل الأمد للمعايير المهمة مثل النمو.&مثل ؛

تستند المراجعة الإيجابية التي أجرتها CHMP لـ Bylvay إلى بيانات من دراستين سريريتين (PEDFIC 1 ، PEDFIC 2) ، وهي أكبر تجربة إكلينيكية عالمية في المرحلة 3 لـ PFIC تم إجراؤها على الإطلاق.

PEDFIC-1 عبارة عن دراسة عشوائية ، مزدوجة التعمية ، يتم التحكم فيها عن طريق العلاج الوهمي ، وتفي النتائج بنقطة النهاية الأولية للمتطلبات التنظيمية للولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي: مقارنة مع الدواء الوهمي ، حسنت Bylvay بشكل ملحوظ حكة الجلد (P=0.004) وقللت بشكل كبير تفاعل حمض الصفراء (SBA ، p=0.003) ، جيد التحمل ، ونسبة منخفضة جدًا من الإسهال / حركات الأمعاء المتكررة (9.5 ٪ في مجموعة العلاج و 5.0 ٪ في مجموعة الدواء الوهمي).

PEDFIC-2 هي دراسة تمديد المرحلة 3 طويلة الأجل مفتوحة التسمية. تؤكد البيانات مجددًا فعالية Bylvay&القوية ، حيث تظهر أنه في المرضى الذين عولجوا لمدة تصل إلى 48 أسبوعًا ، يتم تقليل SBA بشكل مستمر ومستمر ، وتحسين تقييم الحكة ، والكبد والنمو. المؤشرات الوظيفية مشجعة.

في هاتين الدراستين ، كان Bylvay جيد التحمل ، وكان الإسهال / حركات الأمعاء المتكررة أكثر الأحداث الضائرة المعدية المعوية المرتبطة بالعلاج. لم تحدث أي أحداث سلبية خطيرة متعلقة بالعلاج.

بشكل عام ، أكدت هذه الدراسات إمكانات Bylvay&كأول علاج PFIC. يعتبر PFIC مرضًا مدمرًا ويتم علاجه حاليًا بالجراحة بما في ذلك زراعة الكبد. Bylvay دواء علاجي آمن وفعال مع إمكانية إحداث تغييرات حقيقية لمرضى PFIC وعائلاتهم. بعد الحصول على الموافقة التنظيمية ، تخطط Albireo لطرح Bylvay في السوق في النصف الثاني من عام 2021.