سيتم تقديم مثبط الاستهداف C3 Empaveli (pegcetacoplan) للإدراج في عام 2022!

Apellis Pharma هي شركة رائدة في تطوير علاجات مستهدفة لـ C3 ، مكرسة لتطوير علاجات رائدة وأفضل في فئتها من خلال طرق C3 المستهدفة الرائدة لعلاج مجموعة واسعة من الأدوية التي يقودها تنشيط غير خاضع للرقابة أو مفرط للمكملات الأمراض المتتالية ، بما في ذلك أمراض الدم وطب العيون وأمراض الكلى.

أعلنت الشركة مؤخرًا أنها تلقت تعليقات رسمية مكتوبة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، مما يعزز تقديم الحقن داخل الجسم الزجاجي من pegcetacoplan لعلاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) والضمور الجغرافي الثانوي (GA). ) خطة تطبيق الأدوية الجديدة (NDA). سيتم دعم اتفاقية عدم الإفشاء (NDA) ببيانات الفعالية والسلامة من دراسة المرحلة 3 DERBY و OAKS ودراسة المرحلة 2 FILLY.

في تعليقات مكتوبة ، صرحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأنه إذا كانت التجارب السريرية كافية ومضبوطة جيدًا ، فلن تميز الوكالة بين المراحل المختلفة للتجربة ، ويبدو أن جميع الدراسات الثلاث كافية ومضبوطة جيدًا. بناءً على هذه التعليقات ، لا يزال من المتوقع أن يقدم Apellis اتفاقية عدم الإفشاء في النصف الأول من عام 2022 ، ويعتقد أنه لا يلزم إجراء بحث إضافي لتقديم اتفاقية عدم الإفشاء.

قال كبير المسؤولين الطبيين في Apellis Federico Grossi ، العضو المنتدب:&مثل ؛ نحن سعداء جدًا لأن تعليقات FDA&# 39 ؛ تتوافق مع خطتنا. نخطط لتقديم pegcetacoplan NDA استنادًا إلى بيانات أكثر من 1500 مريض في 3 دراسات عشوائية ومحكومة جيدًا. GA. إنه مرض مدمر يسبب العمى. نتطلع إلى العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء لتقديم العلاج الأول لمرضى GA.&مثل ؛

الخصائص الهيكلية وآلية pegcetacoplan

GA هو نوع متقدم من الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) ، و AMD هو السبب الرئيسي للعمى. يؤثر مرض GA على الجزء المركزي من الشبكية ، البقعة ، المسؤولة عن الرؤية المركزية. يؤدي فرط نشاط المكمل إلى نمو مرضي لا رجعة فيه في GA ، و C3 هو الهدف الوحيد للتحكم الدقيق في فرط نشاط المكمل. GA هو تقدمي ولا رجعة فيه ، مما يؤدي إلى تلف الرؤية المركزي وفقدان البصر الدائم. وفقًا للأبحاث المنشورة ، يوجد أكثر من 5 ملايين مريض GA في جميع أنحاء العالم وحوالي 1 مليون في الولايات المتحدة. حاليًا ، لا يوجد علاج معتمد لـ GA.

Pegcetacoplan هو مثبط C3 مستهدف مصمم لتنظيم التنشيط المفرط للتتالي التكميلي. تعتبر السلسلة التكميلية جزءًا من جهاز المناعة البشري ، كما أن تنشيطها المفرط هو سبب حدوث العديد من الأمراض الخطيرة وتطورها. Pegcetacoplan هو ببتيد دوري صناعي يرتبط ببوليمر بولي إيثيلين جلايكول ويرتبط على وجه التحديد بـ C3 و C3b. حاليًا ، يتم تطوير pegcetacoplan لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض ، بما في ذلك: الضمور الجغرافي (GA) ، وبيلة ​​الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية (PNH) ، واعتلال الكبيبات C3. في الولايات المتحدة ، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تأهيل pegcetacoplan للمسار السريع لعلاج PNH و GA.

في مايو 2021 ، تمت الموافقة على Empaveli (pegcetacoplan) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المرضى البالغين المصابين بالهيموغلوبين الانتيابي الليلي (PNH). تمت الموافقة على Empaveli من خلال عملية مراجعة الأولوية ، والتي لديها القدرة على تحسين معايير رعاية PNH وإعادة تعريف علاج PNH.

ومن الجدير بالذكر أن إمبافيلي هو العلاج الموجه الأول والوحيد C3 الذي حصل على الموافقة التنظيمية. هذا الدواء مناسب لـ: (1) مرضى PNH البالغين الذين لم يتلقوا العلاج من قبل ؛ (2) مثبطات C5 التي تم تلقيها مسبقًا المرضى البالغون المصابون بـ PNH لـ Soliris (eculizumab) و Ultomiris (ravulizumab).

في العقد الماضي أو نحو ذلك ، كان الخيار الوحيد لعلاج PNH هو مثبطات C5 ، لكن العديد من المرضى لا يزالون يعانون من نقص الهيموغلوبين المستمر ، والذي غالبًا ما يؤدي إلى التعب المنهك وعمليات نقل الدم المتكررة. في التجارب السريرية ، يمكن لـ Empaveli توفير تحكم شامل في PNH ، وتحسين حياة مرضى PNH عن طريق زيادة مستويات الهيموجلوبين وتقليل الحاجة إلى عمليات نقل الدم.