ادارة الاغذية والعقاقير الأمريكية توافق على C-نوع الببتيد التماثلي Voxzogo (vosoritide)---2/2

آلية عمل فوسوريتيد

Achondroplasia هو قصر القامة غير المتناسب الأكثر شيوعا في البشر. ويتميز بتباطؤ التحجر الإندوشوائي ، مما يؤدي إلى قصر غير متناسب واضطرابات هيكلية في العظام الطويلة والعمود الفقري والوجه وقاعدة الجمجمة. يحدث هذا الشرط بسبب الطفرات في مستقبلات عامل نمو الخلايا الليفية 3 جين (FGFR3)، وهو منظم سلبي لنمو العظام.

بالإضافة إلى قصر القامة بشكل غير متناسب ، قد يعاني المرضى الذين يعانون من achondroplasia من مضاعفات صحية خطيرة ، بما في ذلك ضغط الفوامن ، وانقطاع النفس أثناء النوم ، والساقين المنحنيتين ، ونقص تنسج الوجه ، والتقلبات الدائمة أسفل الظهر ، وتضيق العمود الفقري ، والأذنين المتكررة. قسم العدوى. قد تؤدي بعض هذه المضاعفات إلى الحاجة إلى جراحة جراحية جراحية، مثل تخفيف ضغط الحبل الشوكي وتقويم الساقين المنحنيتين. وبالإضافة إلى ذلك، أظهرت الدراسات أن معدلات الوفيات آخذة في الازدياد بالنسبة لكل فئة عمرية.

أكثر من 80٪ من آباء الأطفال الذين يعانون من achondroplasia هم من مكانة متوسطة، وهذا المرض سببه الطفرات الوراثية العفوية. معدل الإصابة العالمية من achondroplasia حوالي واحد من كل 25،000 ولادة حية.

فوسوريتيد هو الببتيد الطبيعي من نوع C (CNP) التناظرية المستمدة من الببتيدات البشرية الطبيعية وهو محفز فعال للتحجر الداخلي. الببتيد البشري الطبيعي هو منظم إيجابي لنمو العظام. يرتبط Vosoritide بمستقبلات محددة ويبدأ إشارات داخل الخلايا تمنع مسار FGFR3 المفرط النشاط.

ويجري حاليا تقييم فوسوريتيد للأطفال الذين لا تزال لوحة نموهم "مفتوحة"، وعادة ما يكون الأطفال دون سن 18 عاما. هؤلاء المرضى يمثلون ما يقرب من 25٪ من المرضى الذين يعانون من achondroplasia. في أمريكا اللاتينية والشرق الأوسط ومعظم منطقة آسيا والمحيط الهادئ، لا توجد حاليا موافقات تنظيمية على الأدوية المستخدمة لعلاج داء الشوندروبلاسيا.