تم اعتماد Concord Kylin Crysvita من قبل الاتحاد الأوروبي لعلاج المراهقين والبالغين المرضى!

أعلن Kyowa Kirin مؤخرًا أن المفوضية الأوروبية (EC) قد وافقت على Crysvita (burosumab) لعلاج المرضى البالغين والمراهقين الذين يعانون من نقص فوسفات الدم المرتبط بـ X (XLH). في السابق ، تمت الموافقة على Crysvita بشكل مشروط لعلاج الأطفال والمراهقين XLH الذين يبلغون من العمر سنة واحدة أو أكثر ، ولديهم أدلة تصوير لأمراض العظام ، وينمو العظام.

Crysvita هو العلاج الوحيد الذي يعالج الفيزيولوجيا المرضية الجوهرية لـ XLH. XLH هو مرض وراثي نادر يؤثر على العظام والعضلات والمفاصل مدى الحياة. ستعمل الموافقة الأخيرة على زيادة عدد سكان Crysvita المطبق: جميع المرضى المراهقين الأوروبيين XLH الذين لديهم دليل تصوير لأمراض العظام (بغض النظر عن حالة نمو العظام) والمرضى البالغين XLH مؤهلون الآن لعلاج Crysvita.

تعتمد هذه الموافقة على بيانات من دراستين من المرحلة الثالثة: المرحلة الثالثة UX023-CL303 هي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية يتم التحكم فيها بالغفل والتي حققت في سلامة وفعالية Crysvita في المرضى البالغين المصابين بـ XLH ؛ المرحلة الثالثة UX023 -دراسة CL304 عبارة عن تجربة مفتوحة بذراع واحدة تبحث في تأثير Crysvita على علاج تلين العظام (تليين الهيكل العظمي) عند البالغين المصابين بـ XLH. وجدت دراستان أن Crysvita يزيد ويحافظ على مستويات الفوسفات في الدم ضمن النطاق الطبيعي ، ويساعد على التئام الكسور الكاذبة والكسور المتعلقة بتلين العظام ، ويحسن تلين العظام. وأظهرت نقاط نهاية أخرى أن المرضى قد قللوا من الألم والتصلب ، وحسنوا الوظيفة البدنية والحركة بمرور الوقت تتوافق سلامة Crysvita مع تلك التي لوحظت في دراسات Crysvita الأخرى. تشمل الأحداث الضائرة تفاعلات موقع الحقن وفرط فوسفات الدم وتفاعلات فرط الحساسية. لم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة تتعلق بالعلاج.

قالت الدكتورة كارين بريوت من مستشفى كوشين في فرنسا:" ؛ حتى الآن ، خيارات العلاج لدى المرضى البالغين المصابين بـ XLH محدودة للغاية تعتبر موافقة&اليوم تقدمًا كبيرًا ، مما يعني أنه لأول مرة هؤلاء المرضى البالغين الذين يعانون من XLH لديهم علاج للسبب الأساسي لـ XLH.&مثل ؛

وقال عبد المللك ، رئيس Kyowa Kirin International: “تعد موافقة المفوضية الأوروبية علامة فارقة مهمة لإدارة XLH. مرض XLH هو مرض تدريجي يستمر مدى الحياة وله تأثير عميق على حياة الأطفال والبالغين. من خلال هذه الموافقة ، سيتمكن المراهقون والبالغون في XLH أيضًا من الاستفادة من علاج Crysvita ، وهو العلاج الوحيد الذي يستهدف الفيزيولوجيا المرضية الذاتية لـ XLH. سنركز الآن على ضمان تلقي المزيد من المرضى المؤهلين العلاج.&مثل ؛

مصدر الصورة: slideshare.net

نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم X (XLH) هو مرض وراثي نادر يسبب تشوهات في العظام والعضلات والمفاصل. XLH لا يهدد الحياة ، ولكن عبءه يستمر مدى الحياة وتدريجيًا ، مما قد يقلل من جودة حياة الشخص GG. تبدأ أعراض وعلامات XLH في مرحلة الطفولة المبكرة وتسبب تشوهات في الأطراف السفلية وقصر القامة وألمًا. سيؤدي ذلك إلى صعوبات في المشي ووظائف الجسم ، ويؤثر على نوعية الحياة. تشوهات الهيكل العظمي بالإضافة إلى نقص فوسفات الدم الذي لم يتم حله يعني أن المرض يستمر في التطور عند البالغين ، مما يؤدي إلى الألم والتصلب ، بالإضافة إلى عيوب العضلات والعظام المتعددة ، والتي قد تكون في وقت مبكر من العاشر أو الثالث بعد ولادة المريض. تأثر العام.

المكون النشط لـ Crysvita&هو burosumab ، وهو عبارة عن جسم مضاد أحادي النسيلة IgG1 مؤتلف بالكامل يستهدف الارتباط وتثبيط نشاط عامل نمو الخلايا الليفية 23 (FGF-23). FGF23 هو هرمون يقلل من مستويات الفوسفات في الدم عن طريق تنظيم إفراز الكلى للفوسفات وإنتاج فيتامين د الفعال. في XLH ، يكون مستوى ونشاط FGF23 مرتفعًا جدًا ، مما يؤدي إلى نفايات الفوسفات ونقص فوسفات الدم.

يمكن أن تستهدف Crysvita FGF-23 لتثبيط النشاط البيولوجي لـ FGF-23. عن طريق منع FGF-23 المفرط في جسم المريض&، يمكن أن يزيد Crysvita من إعادة امتصاص الفوسفات عن طريق الكلى ويزيد من إنتاج فيتامين د ، وبالتالي يعزز أيضًا امتصاص الفوسفات والكالسيوم في الأمعاء. تم تطوير Crysvita لعلاج أمراض نقص فوسفات الدم المرتبطة بـ FGF-23 ، مثل XLH وتلين العظام الناجم عن الورم (TIO) / متلازمة وحمة البشرة (ENS).

Crysvita هو أول جسم مضاد أحادي النسيلة IgG1 البشري المؤتلف بالكامل والذي يستهدف مباشرة FGF23. تم اكتشاف العقار بواسطة Kyowa Kirin وتم تطويره بالتعاون مع Ultragenyx.

في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على Crysvita لعلاج الأطفال والبالغين الذين تتراوح أعمارهم بين 6 أشهر. في يونيو من هذا العام ، تمت الموافقة على Crysvita مرة أخرى من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كمؤشر جديد للأطفال والمرضى البالغين الذين تقل أعمارهم عن عامين لعلاج تلين العظام الناجم عن الورم (TIO) ، والذي يمكن أن يسبب نقص فوسفات الدم وتلين العظام. الجدير بالذكر أن Crysvita هو أول دواء معتمد لعلاج XLH ، وأيضًا أول دواء معتمد لعلاج مرضى TIO الذين لا يمكن تحديد مكان أورامهم أو إزالتها جذريًا.