تم تحسين قوة Efgartigimod ونوعية الحياة بشكل كبير ، وقد تم تقديم Zai Lab إلى الصين!

أعلن شريك Zai Lab Argenx مؤخرًا أن نتائج المرحلة الثالثة من تجربة ADAPT الرئيسية لتقييم efgartigimod في علاج الوهن العضلي الجهازي (gMG) قد نُشرت في The Lancet Neurology. عنوان المقالة هو: سلامة وفعالية وتحمل efgartigimod في المرضى الذين يعانون من الوهن العضلي الشديد المعمم (ADAPT): تجربة متعددة المراكز ، عشوائية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، المرحلة الثالثة.

الوهن العضلي الوبيل (MG) هو مرض عصبي عضلي يتوسطه IgG الممرض ويؤثر بشكل خطير على نوعية الحياة. قد تتسبب أعراض المرض والآثار الجانبية للعلاجات الحالية في إلحاق أضرار جسيمة بحياة المرضى. تظهر نتائج تجربة ADAPT أن علاج efgartigimod يمكن أن يحسن بشكل كبير قوة ونوعية حياة مرضى gMG. حاليًا ، يخضع علاج efgartigimod&لـ gMG للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والتاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) هو 17 ديسمبر 2021. إذا تمت الموافقة عليه ، فسيكون efgartigimod هو الأول و فقط خصم FcRn لتلقي الموافقة التنظيمية.

قال جيمس إف هوارد جونيور ، الباحث الرئيسي في تجربة ADAPT وأستاذ علم الأعصاب في جامعة نورث كارولينا في كلية الطب في تشابل هيل:&مثل ؛ يمكن أن يكون للوهن العضلي الشديد (MG) تأثير مدمر على الحياة و استقلالية المرضى وقد تؤثر على البلع والقدرة على الكلام والمشي وحتى التنفس. بالإضافة إلى ذلك ، يعاني كل مريض من MG في عملية مختلفة ، مما يجعل إدارة المرض غير متوقعة. في تجربة ADAPT ، لاحظنا أن معظم المرضى الذين يتلقون efgartigimod قد عولجوا باستخدام efgartigimod. ستكون هناك تحسينات كبيرة سريريًا في الأسبوعين الأولين. هذه النتائج ذات أهمية كبيرة لمجتمع MG. آمل أن يقدم efgartigimod علاجًا موجهًا هو الأول من نوعه لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض المناعة الذاتية المزمن هذا بطريقة فردية.&مثل ؛

وصلت تجربة ADAPT إلى نقطة النهاية الأساسية. أظهرت البيانات أنه في المرضى الذين يعانون من الأجسام المضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين إيجابية (AChR Ab {0}}) gMG ، وفقًا لدرجة نشاط الوهن العضلي الشديد في الحياة اليومية (MG-ADL) ، مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي ، كان لدى مجموعة علاج efgartigimod المزيد من A نسبة عالية من المرضى كانوا مستجيبين (67.7٪ مقابل 29.7٪ ؛ p&لتر ؛ 0.0001). تم تعريف المستجيبين بأنهم حصلوا على تحسن لا يقل عن نقطتين في درجة MG-ADL لمدة 4 أسابيع متتالية أو أكثر. بالإضافة إلى ذلك ، حقق 40٪ من المرضى في مجموعة علاج efgartigimod الحد الأدنى من التعبير عن الأعراض (يُعرّف على أنه درجة MG-ADL 0 [بدون أعراض] أو 1) ، بينما كانت نسبة المرضى في مجموعة العلاج الوهمي الذين حققوا هذا الهدف 11.1٪ فقط. من بين مستجيبي AChR-Ab + ، شهد 84.1٪ من المرضى تحسنًا ملحوظًا سريريًا في نتائج MG-ADL خلال الأسبوعين الأولين من العلاج. في هذه الدراسة ، كانت سلامة efgartigimod قابلة للمقارنة مع الدواء الوهمي.

بعد الانتهاء من تجربة ADAPT ، دخل 90٪ من المرضى تجربة ADAPT plus ، وهي دراسة موسعة مفتوحة التسمية استمرت 3 سنوات لتقييم السلامة والتحمل على المدى الطويل لـ efgartigmod. في ADAPT و ADAPT plus ، تلقى ما لا يقل عن 118 مريضًا علاج efgartigmod لمدة 12 شهرًا أو أكثر.

آلية عمل efgartigimod

Efgartigimod هو جزء من الجسم المضاد قيد التطوير ، وهو مصمم لتقليل الأجسام المضادة للغلوبولين المناعي G (IgG) المسببة للأمراض ومنع الدورة الدموية IgG. يمكن أن يرتبط Efgartigimod بـ FcRn ، والذي يتم التعبير عنه على نطاق واسع في جميع أنحاء الجسم ويلعب دورًا رئيسيًا في منع تدهور الأجسام المضادة IgG. يمكن أن يؤدي منع FcRn إلى تقليل مستوى التعبير عن الأجسام المضادة IgG ، ويمكن أن يعالج أمراض المناعة الذاتية المعروفة بأنها مدفوعة بأجسام مضادة IgG المسببة للأمراض ، بما في ذلك: الوهن العضلي الشديد (MG) ، وهو مرض مزمن يسبب ضعف العضلات ؛ الفقاع الشائع (PV) ، وهو مرض جلدي مزمن يتميز بثور شديدة في الجلد ؛ قلة الصفيحات المناعية (ITP) ، وهو مرض مزمن يتجلى في الكدمات والنزيف ؛ اعتلال الأعصاب الالتهابي المزمن والمزيل للميالين (CIDP)) ، وهو مرض يتسبب فيه تلف الجهاز العصبي في حدوث اضطرابات في الحركة.

في 6 يناير 2021 ، أعلن Zai Lab و argenx أن الطرفين قد توصلوا إلى تعاون حصري مفوض. سيكون Zai Lab مسؤولاً عن تطوير وتسويق efgartigimod في منطقة الصين الكبرى (بما في ذلك البر الرئيسي للصين وهونغ كونغ وتايوان وماكاو).

قال الدكتور رن هيروي ، كبير المسؤولين الطبيين في مجال المناعة الذاتية ومكافحة العدوى في مختبر زاي: يوجد حاليًا حوالي 200000 مريض بالوهن العضلي الوبيل في الصين. خيارات العلاج الحالية محدودة للغاية وهناك احتياجات سريرية ضخمة لم تتم تلبيتها. بناءً على البيانات الحالية لـ efgartigimod ، من المتوقع أن يغير هذا المنتج الوضع الحالي لعلاج الوهن العضلي الشديد وأمراض المناعة الذاتية الخطيرة الأخرى بعد الموافقة.

وفقًا لبنود الاتفاقية ، سيحصل Zai Lab على الحق الحصري في تطوير وتسويق efgartigimod في الصين الكبرى. سيكون Zai Lab مسؤولاً عن البحث الإكلينيكي للتسجيل العالمي وتطوير efgartigimod لمؤشرات متعددة في الصين. بالإضافة إلى ذلك ، سيكون Zai Lab مسؤولاً أيضًا عن بدء دراسات تأكيدية في المرحلة الثانية لمؤشرات جديدة متعددة في الصين الكبرى لتسريع تطوير المزيد من مؤشرات المناعة الذاتية لـ efgartigimod على نطاق عالمي.