Eprenetapopt + azacitidine فعال! - 1/2

أعلنت Aprea Therapeutics مؤخرًا عن النتائج الإيجابية لتجربة إكلينيكية من المرحلة الثانية والتي تقوم بتقييم eprenetapopt (APR-246) بالاشتراك مع azacitidine (AZA) لمتلازمة خلل التنسج النقوي الطافرة TP53 (MDS) ومتلازمات خلل التنسج النقوي الحاد. فعالية وسلامة علاج الصيانة بعد الزرع لمرضى AML.

eprenetapopt هو دواء جزيئي صغير ثبت أنه يعيد البروتين p53 المتحول والمعطل إلى تكوين ووظيفة p53 من النوع البري ، وإعادة تنشيطه ، والحث على موت الخلايا المبرمج في الخلايا السرطانية البشرية.

من بين 33 مريضًا تم تسجيلهم في التجربة ، كان معدل البقاء على قيد الحياة بدون تكرار لمدة عام واحد (RFS) بعد الزرع 58 ٪ ، وكان متوسط ​​وقت RFS 12.1 شهرًا. كان معدل البقاء على قيد الحياة لمدة عام واحد (OS) بعد الزرع 79 ٪ ، وكان متوسط ​​وقت نظام التشغيل 19.3 شهرًا. أفاد عدد من التجارب السريرية السابقة لتقييم نتائج مرضى MDS و AML المتحولين TP53 بعد الزرع أن معدل RFS لمدة عام بعد الزرع يبلغ حوالي 30 ٪ ، ومتوسط ​​وقت نظام التشغيل حوالي 5-8 أشهر. في هذه التجربة ، تحمل المرضى البروتوكول بعد زرع prerenepopt و azacitidine.

تخطط Aprea لمناقشة بيانات هذه المرحلة الثانية من التجربة السريرية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2021 ، وتتوقع نشر البيانات في المؤتمرات العلمية أو الطبية المستقبلية. قالت Asmita Mishra ، الباحثة في مركز H Lee Moffitt للسرطان ومعهد الأبحاث في الولايات المتحدة:&مثل ؛ بيانات RFS و OS لـ eprenetapopt و azacitidine لعلاج صيانة المرضى الذين يعانون من TP53 متحولة MDS و AML بعد الزرع أمر مثير للغاية. على الرغم من الزرع ، فهو حاليًا العلاج الوحيد المحتمل لمرضى MDS و AML المتحولين TP53 ، ولكن وفقًا لمعايير العلاج الحالية ، لا يزال خطر التكرار مرتفعًا ، ونظام التشغيل المتوسط ​​بعد الزرع محدود للغاية ، فقط 8 أشهر أو أقل. إذا تم الحصول على الموافقة على استخدام eprenetapopt و azacitidine لعلاج صيانة ما بعد الزرع ، فقد يمثل نموذجًا علاجيًا جديدًا يمكنه تحسين نتائج المرضى ذوي خيارات العلاج المحدودة.&مثل ؛

التركيب الجزيئي APR-426 (مصدر الصورة: selleck.cn)

MDS هو ورم خبيث في الخلايا الجذعية المكونة للدم. لا يستطيع نخاع العظم إنتاج عدد كافٍ من خلايا الدم السليمة. حوالي 30-40 ٪ من مرضى MDS سيتطورون إلى ابيضاض الدم النخاعي الحاد (AML) ، ويعتقد أن الطفرات في بروتين p53 الكابت للورم تؤدي مباشرة إلى تطور المرض. توجد طفرات p53 في ما يصل إلى 20 ٪ من مرضى MDS و AML وترتبط بالتشخيص العام السيئ. حاليًا ، لا يوجد علاج معتمد خصيصًا لمرضى MDS أو AML المتحولين TP53.