الاتحاد الأوروبي يوافق على مثبط ناقل حمض الصفراوي القوي Ileal Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma هي شركة أمراض كبد نادرة تقوم بتطوير منظمات جديدة لحمض الصفراء. أعلنت الشركة مؤخرًا أن المفوضية الأوروبية (EC) قد وافقت على Bylvay (odevixibatكبسولات) ، الدواء الأول في العالم الذي تمت الموافقة عليه لعلاج جميع الأنواع الفرعية من ركود صفراوي داخل الكبد العائلي التقدمي (PFIC). PFIC هو مرض نادر في الكبد. حتى الآن ، اقتصرت الرعاية القياسية لمرضى PFIC على الجراحة الغازية ، بما في ذلك زراعة الكبد. كأول خيار علاجي غير جراحي لهذا المرض النادر ، يمثل Bylvay تحولًا كاملاً في علاج PFIC.

يعد Bylvay مثبطًا قويًا غير جهازي لنقل حمض الصفراء اللفائفي (IBATi) ولا يتطلب التبريد. باعتبارها كبسولة مرة واحدة يوميًا ، من السهل تناولها عن طريق الفم أو رشها على الأطعمة اللينة بعد فتح الكبسولة. ستؤدي موافقة Bylvay للتسويق إلى تغيير نموذج العلاج تمامًا للأطفال الذين يعانون من PFIC من جميع الأنواع الفرعية (النوع 1 و 2 و 3). كأول خيار علاج غير جراحي على الإطلاق ، يمكن لهذا العلاج أن يقلل من عبء PFIC على الأطفال وعائلاتهم.

حاليًا ، تخضع Bylvay أيضًا لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والتاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية التي تستلزم وصفة طبية (PDUFA) هو 20 يوليو 2021. إذا تمت الموافقة عليها ، فإن Albireo مؤهل للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) لفترة نادرة مرض الأطفال. في الاتحاد الأوروبي ، Bylvay هو IBATi الوحيد الممنوح من EMA للتقييم السريع. في السابق ، منحت EMA أيضًا Bylvay تصنيف الأدوية اليتيمة وأولوية تعيين الدواء (PRIME) لعلاج PFIC. بالإضافة إلى PFIC ، تم منح Bylvay أيضًا تصنيفًا للأدوية اليتيمة لعلاج متلازمة ألاجيل ، ورتق القناة الصفراوية ، والتهاب الأقنية الصفراوية الأولي.

قال ريتشارد طومسون ، الباحث الرئيسي في تجارب المرحلة الثالثة من مشروع Bylvay الإكلينيكي وأستاذ أمراض الكبد الجزيئي في King's College London: "في عام 1998 ، اكتشف مختبرنا الجين الذي يسبب PFIC. بعد أكثر من 20 عامًا من البحث ، أصبحت Bylvay أول شركة تمت الموافقة عليها. العلاج الدوائي للأطفال الذين يعانون من PFIC. حتى الآن ، اقتصر معيار الرعاية لمرضى PFIC على الجراحة الغازية ، بما في ذلك زراعة الكبد. كأول خيار علاج غير جراحي ، يمثل Bylvay تغييرًا أساسيًا في طريقة علاج PFIC.&مثل ؛

odevixibatالتركيب الكيميائي وآلية العمل (مصدر الصورة: medkoo.com)

PFIC هو مرض نادر ومدمّر ومدمّر يصيب الأطفال الصغار ويمكن أن يؤدي إلى أمراض الكبد التدريجي التي تهدد الحياة. في كثير من الحالات ، يمكن أن يسبب PFIC تليف الكبد وفشل الكبد خلال السنوات العشر الأولى من العمر. إن أبرز مظاهر استمرار PFIC وإزعاجها هو الحكة الشديدة ، والتي غالباً ما تؤدي إلى تدهور حاد في نوعية الحياة. قبل Bylvay ، لم تكن هناك أدوية معتمدة لعلاج PFIC ، فقط الخيارات الجراحية بما في ذلك التحويلة الصفراوية (BDS) وزرع الكبد. بدون جراحة ، لن يتمكن معظم مرضى PFIC من العيش بعد سن الثلاثين. بالإضافة إلى ذلك ، يواجه معيار الرعاية الحالي لزراعة الكبد تحديات حقيقية ، بما في ذلك كبت المناعة مدى الحياة وتحدي العثور على أعضاء للأطفال الصغار.

المكون الصيدلاني الفعال Bylvay&هوodevixibat، وهو مثبط رائد وقوي وانتقائي وغير جهازي وناقل حمض الصفراء (IBAT) ، مع الحد الأدنى من التعرض الجهازي ويعمل محليًا في الأمعاء. حاليًا ، يتم تطوير الدواء لعلاج أمراض الكبد الصفراوية النادرة في مرحلة الطفولة ، بما في ذلك PFIC ، ورتق القناة الصفراوية ، ومتلازمة ألاجيل ، وما إلى ذلك ؛ من بينها ، PFIC هو المؤشر الهدف الأول. حاليًا ، تجري تجربة المرحلة 3 BOLD من Bylvay لعلاج رتق القناة الصفراوية وتجربة المرحلة 3 ASSERT العالمية لعلاج متلازمة ألاجيل.

قال رون كوبر ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Albireo:&مثل ؛ تصادف الموافقة الأوروبية على Bylvay العالم&# 39 ؛ الدواء الأول المعتمد لعلاج مرض الكبد الركودي في مرحلة الطفولة في العديد من البلدان. كما أنه يشير إلى تطور Albireo كشركة تجارية. شركة أمراض الكبد النادرة في مرحلة التحول. نشكر أطفال PFIC ، والأسر ، والمحققين ، والمدافعين ، والموظفين على مساهماتهم التي حولت الآمال إلى الخيار الأول للعقار في تاريخ مجتمع PFIC. نأمل أن يتوفر Bylvay قريبًا في الولايات المتحدة ودول أخرى في العالم لضمان حصول الأشخاص المصابين بهذا المرض النادر على العلاج.&مثل ؛

PEDFIC 1&أمبير ؛ بيانات التجارب السريرية PEDFIC 2

تعتمد موافقة الاتحاد الأوروبي على Bylvay على بيانات دراستين سريريتين (PEDFIC 1 ، PEDFIC 2) ، وهي أكبر تجربة إكلينيكية عالمية في المرحلة 3 لـ PFIC تم إجراؤها على الإطلاق.

PEDFIC-1 عبارة عن دراسة عشوائية ، مزدوجة التعمية ، يتم التحكم فيها عن طريق العلاج الوهمي ، وتفي النتائج بنقطة النهاية الأولية للمتطلبات التنظيمية للولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي: مقارنة مع الدواء الوهمي ، حسنت Bylvay بشكل ملحوظ حكة الجلد (P=0.004) وقللت بشكل كبير تفاعل حمض الصفراء (SBA ، p=0.003) ، جيد التحمل ، ونسبة منخفضة جدًا من الإسهال / حركات الأمعاء المتكررة (9.5 ٪ في مجموعة العلاج و 5.0 ٪ في مجموعة الدواء الوهمي).

PEDFIC-2 هي دراسة تمديد المرحلة 3 طويلة الأجل مفتوحة التسمية. تؤكد البيانات مجددًا فعالية Bylvay&القوية ، حيث تظهر أنه في المرضى الذين عولجوا لمدة تصل إلى 48 أسبوعًا ، يتم تقليل SBA بشكل مستمر ومستمر ، وتحسين تقييم الحكة ، والكبد والنمو. المؤشرات الوظيفية مشجعة.

في هاتين الدراستين ، كان Bylvay جيد التحمل ، وكان الإسهال / حركات الأمعاء المتكررة أكثر الأحداث الضائرة المعدية المعوية المرتبطة بالعلاج. لم تحدث أي أحداث سلبية خطيرة متعلقة بالعلاج.

بشكل عام ، أكدت هذه الدراسات إمكانات Bylvay كأول علاج PFIC. يعتبر PFIC مرضًا مدمرًا ويتم علاجه حاليًا بالجراحة بما في ذلك زراعة الكبد. Bylvay دواء علاجي آمن وفعال سيحدث تغييرات حقيقية لمرضى PFIC وعائلاتهم