تمت الموافقة على Fexinidazole من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: تحتاج فقط إلى تناول الدواء لمدة 10 أيام ، من Sanofi / DNDi!

أعلنت شركة Sanofi مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على عقار فيكسينيدازول كأول دواء علاجي يؤخذ عن طريق الفم بالكامل للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق ويزن 20 كجم على الأقل. داء المثقبيات البروسي الغامبي مرض النوم (داء المثقبيات الأفريقي البشري ، HAT ، داء المثقبيات الأفريقي البشري). Fexinidazole هو مشتق 5-nitroimidazole ، وهو مثبط تخليق الحمض النووي وأول تحضير عن طريق الفم بالكامل لعلاج داء المثقبيات الأفريقي البشري (HAT أو مرض النوم).

مرض النوم هو مرض طفيلي ، وهو مرض استوائي مهمل ينتشر عن طريق لدغة ذبابة تسي تسي المصابة (ذبابة تسي تسي). يصيب المرض بشكل رئيسي الأشخاص الذين يعيشون في المناطق الريفية النائية في أفريقيا جنوب الصحراء الكبرى ، حيث يتعرض ما يقرب من 65 مليون شخص لخطر الإصابة. إذا تُرك مرض النوم دون علاج ، فإنه دائمًا ما يكون قاتلًا. يسبب مرض النوم أعراضًا عصبية نفسية ، بما في ذلك: التدمير المنهك لأنماط النوم ، والعدوان الذي لا يمكن السيطرة عليه ، والذهان. من خلال تعاون Sanofi ، تم تخفيض عدد حالات مرض النوم التي تم الإبلاغ عنها إلى منظمة الصحة العالمية (WHO) بنسبة 97٪ تقريبًا بين عامي 2001 و 2020. تلتزم DNDi و Sanofi وشركاؤهما بضمان توفر fexinidazole في جميع البلدان التي ينامون فيها. المرض مستوطن.

على الرغم من أن العلاج الحالي لمرض النوم فعال ، إلا أنه يمثل عبئًا ثقيلًا على المرضى والعاملين في المجال الطبي بسبب الحاجة إلى الحقن أو الحقن والاستشفاء ، خاصة للأشخاص الذين يعيشون في المناطق النائية.

Fexinidazole مناسب لـ: كدواء لمدة 10 أيام ، مرة واحدة في اليوم لعلاج مرض النوم المثقبية البروسية الغامبية. هذا هو النوع الأكثر شيوعًا من مرض النوم ويوجد في غرب ووسط إفريقيا. الأهم من ذلك ، أن فيكسينيدازول هو أول علاج كامل عن طريق الفم ، وهو مناسب لكل من المرحلة الأولى (المرحلة المبكرة) من المرض والمرحلة الثانية من المرض التي تعبر فيها الطفيليات الحاجز الدموي الدماغي وتسبب أعراضًا عصبية نفسية لدى المرضى. لذلك ، يمكن للفيكسينيدازول أن يلغي الحاجة المعتادة للدخول إلى المستشفى ويحتمل أن يقلل من عدد البزل القطني.

التركيب الكيميائي للفيكسينيدازول

Fexinidazole هو مشتق 5-nitroimidazole ، تم تطويره في الأصل بواسطة Hoechst (سلف Sanofi&# 39 ؛ s) في الثمانينيات ، ولكن تم التخلي عنه لاحقًا لأسباب استراتيجية. أثناء البحث عن مركبات ذات نشاط مضاد للطفيليات من قبل منظمة البحث والتطوير غير الهادفة للربح&مثل ؛ مبادرة الأدوية للأمراض المهملة (DNDi)&مثل ؛ تم تحديد الدواء في عام 2005 بالتعاون مع المعهد السويسري للمناطق الاستوائية و الصحة العامة. في عام 2009 ، تعاونت DNDi مع Sanofi ، الحاصلة على براءة اختراع لـ fexinidazole ، لإعادة البحث عن عقار لعلاج مرض النوم. من بينها ، DNDi مسؤول عن التطوير قبل السريري والسريري والصيدلاني ، وشركة Sanofi مسؤولة عن التطوير الصناعي والتسجيل والإنتاج والمبيعات للمستحضرات الصيدلانية.

تم تطوير fexinidazole كجزء من شراكة مبتكرة مع DNDi ، والتي نفذت تجارب سريرية رئيسية للدواء وتعاونت مع البرنامج الوطني لمرض النوم في جمهورية الكونغو الديمقراطية (DRC) وجمهورية إفريقيا الوسطى (CAR) و Sanofi التعاون.

في 16 نوفمبر 2018 ، أصدرت لجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) رأيًا علميًا إيجابيًا حول fexinidazole. في دراسة سريرية أجرتها DNDi ، أظهر fexinidazole فعالية وسلامة عالية في كل من الأطفال والبالغين 6 سنوات وما فوق ويزن 20 كجم لكلتا مرحلتي المرض.

ومن الجدير بالذكر أن DNDi قد حصلت على قسيمة مراجعة أولوية الأمراض المدارية (PRV) نتيجة لموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). تأسس مشروع PRV لأمراض المناطق المدارية التابع لإدارة الغذاء والدواء في عام 2007 لتشجيع تطوير علاجات جديدة لأمراض المناطق المدارية المهملة ، بما في ذلك مرض النوم. ستشارك Sanofi و DNDi في أي فوائد من PRV ، والتي ستمكّن كلا الطرفين من مواصلة الاستثمار في الابتكار وضمان الوصول إلى أدوات جديدة لعلاج مرض النوم والأمراض المهملة الأخرى. كجزء من تعاونها طويل الأمد مع منظمة الصحة العالمية ، وعدت سانوفي بمواصلة تقديم الدواء مجانًا إلى منظمة الصحة العالمية لتوزيعه على البلدان المتضررة.

قال الدكتور برنارد بيكول ، المدير التنفيذي لـ DNDi: "بالنسبة لأطباء الخط الأول ، أصبح العلاج الفموي البسيط لمرض النوم بمثابة حلم تحقق الآن. العقار عبارة عن دراسة بيننا وبين شركة Sanofi والدول المتأثرة بشدة بمرض النوم. نحن فخورون بهذا الإنجاز الأخير في شراكتنا طويلة الأمد مع Sanofi.&مثل ؛

قال لوك كويكنز ، نائب الرئيس الأول لقسم الصحة العالمية في سانوفي: "تُعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية علامة فارقة في التزام سانوفي طويل الأمد بالوقاية من مرض النوم. قبل عشرين عامًا ، أبرمت الشركة ومنظمة الصحة العالمية اتفاقية طموحة. شراكة لمكافحة أمراض المناطق المدارية المهملة. بعد أن أصدرت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) آراء علمية إيجابية في نهاية عام 2018 ، تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء خطوة مهمة في إعادة تنشيط الجهود لدعم القضاء المستمر على المرض ".