تمت الموافقة على Fintepla (fenfluramine) من قبل الاتحاد الأوروبي لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة Dravet ≥ 2 سنة!

Zogenix هي شركة أدوية مكرسة لتطوير الأدوية لعلاج الأمراض النادرة. أعلنت الشركة مؤخرًا أن المفوضية الأوروبية (EC) قد وافقت على محلول Fintepla (fenfluramine) الفموي كعلاج إضافي للأدوية الأخرى المضادة للصرع للمرضى الذين تقل أعمارهم عن سنتين لعلاج الصرع المرتبط بهجوم متلازمة دريفت

في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على Fintepla في يونيو من هذا العام للمرضى الذين تقل أعمارهم عن سنتين لعلاج الصرع المرتبط بمتلازمة دريفت. تمت الموافقة على الدواء من خلال عملية مراجعة الأولوية. في السابق ، كانت إدارة الغذاء والدواء قد منحت Fintepla تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) وتعيين الأدوية الاختراق (BTD) لعلاج الصرع المرتبط بمتلازمة دريفت.

متلازمة دريفت هي نوع نادر من الصرع المستمر مدى الحياة يبدأ في الطفولة ويتميز بنوبات شديدة مستعصية على الحل ، وحالات طوارئ طبية متكررة ، واضطرابات معرفية وسلوكية شديدة ، وزيادة خطر الموت المفاجئ غير المتوقع (SUDEP). يعاني العديد من مرضى متلازمة دريفت من نوبات شديدة متكررة حتى عند تناول واحد أو أكثر من الأدوية المضادة للصرع المتوفرة حاليًا. يعد تقليل وتيرة النوبات الخطوة الأولى والأكثر أهمية في علاج جميع الأطفال المصابين بمتلازمة دريفت.

Fintepla عبارة عن تركيبة سائلة من جرعة منخفضة من الفينفلورامين ، والتي يمكن أن تقلل من تكرار النوبات عن طريق تنظيم نشاط مستقبلات السيروتونين ومستقبلات سيجما -1 (انظر المرجع: فينفلورامين يقلل من نوبات NMDA بوساطة مستقبلات NMDA من خلال نشاطه المختلط في السيروتونين 5HT2A والنوع 1 مستقبلات سيجما). هذا الدواء له تأثير دوائي مختلف عن مضادات الاختلاج الأخرى. أظهرت البيانات المأخوذة من تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة خاضعة للتحكم الوهمي أنه في المرضى الذين لم يتم التحكم في نوباتهم بشكل كافٍ بواسطة أدوية أخرى ، قلل Fintepla بشكل كبير من تكرار النوبات مقارنةً بالدواء الوهمي.

بنية جزيئية فينفلورامين (مصدر الصورة: Wikipedia.org)

تعتمد موافقة الاتحاد الأوروبي على بيانات من تجربتين سريريتين عشوائيتين ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة الثالثة (أجريت في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 2-18 عامًا ، مع نشر النتائج في لانسيت وجاما نيورولوجي ، على التوالي) ، ومفتوحة طويلة الأجل تجربة تمديد التسمية (تلقى العديد من المرضى علاج Fintepla لمدة تصل إلى 3 سنوات) بيانات التحليل المؤقت. أظهرت النتائج في الدراسة أن المرضى الذين تناولوا واحدًا أو أكثر من الأدوية المضادة للصرع التي لم تستطع السيطرة على النوبات بشكل كافٍ ، بناءً على خطة العلاج الحالية ، قلل Fintepla بشكل كبير من النوبات التشنجية الشهرية (النوبات التشنجية) مقارنةً بالدواء الوهمي. النوبات ، CS) التردد. بالإضافة إلى ذلك ، استجاب معظم مرضى الدراسة في غضون 3-4 أسابيع من بدء علاج Fintepla ، وحافظوا على نتائج متسقة طوال فترة العلاج.

في هذه الدراسات ، تضمنت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا: الإسهال والحمى والتعب والتهاب الجهاز التنفسي العلوي والخمول والتهاب الشعب الهوائية. لم يعاني أي من المرضى من أي أحداث عكسية في القلب والأوعية الدموية ، بما في ذلك أمراض القلب الصمامية أو ارتفاع ضغط الدم الرئوي.

بالإضافة إلى متلازمة دريفت ، تعمل Zogenix أيضًا على تطوير Fintepla لعلاج النوبات المرتبطة بمتلازمة Lennox-Gastaut (LGS). متلازمة دريفت و إل جي إس هما نوعان من صرع الطفولة نادرا وغالبا ما يكون كارثيا. تتميز بخصائص البداية المبكرة ، وأنواع مختلفة من النوبات ، وتكرار النوبات العالية ، والضعف الشديد في الذكاء ، وصعوبة العلاج.