في فبراير 2021، أول دفعة في العالم من 7 أدوية جديدة، تمت الموافقة على العلاج الرابع CAR-T Breyanzi من قبل إدارة الأغذية والعقاقير

وفقًا لقاعدة بيانات الأدوية العالمية في ياودو ، في فبراير 2021 ، تمت الموافقة على 7 أدوية جديدة للتسويق لأول مرة في العالم ، وجميعها تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الأغذية والعقاقير. ومن بينها، هناك 5 كيانات جزيئية جديدة، والأجسام المضادة واحدة والعلاج بالخلايا.

رابع علاج في العالم CAR-T Lisocabtagene maraleucel (الاسم التجاري: Breyanzi)

المخدرات سرطان الغدد الليمفاوية الجديدة Umbralisib (الاسم التجاري: Ukoniq)

Trilaciclib، دواء جديد لحماية نخاع العظام في العلاج الكيميائي (الاسم التجاري: COSELA)

جديد خفض الدهون المخدرات Evinacumab (الاسم التجاري: EVKEEZA)

Casimersen ، دواء جديد لضمور العضلات التدريجي دوشين (الاسم التجاري: Amondys 45)

دواء جديد لنقص الموليبدينوم من النوع A: Fosdenopterin (الاسم التجاري: Nulibry)

العلاج الجديد للوم النخاعي (ببتيد- مترافق المخدرات) ميلفلورفين (الاسم التجاري: بيباكستو)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) هو مستضد مستضدات chimeric المثبطة (iCAR) T (iCAR) يستهدف CD19 (iCAR) العلاج بالخلايا التائية التي طورتها BMS وتمت الموافقة عليها للاستخدام في المرضى البالغين الذين يعانون من الانتكاس / الانكسار منتشر كبير B-الخلايا الليمفاوية (DLBCL) العلاج.

Breyanzi هو العلاج الرابع في العالم المعتمدة CAR-T. سابقا, وقد منحت تسمية العلاج اختراق من قبل ادارة الاغذية والعقاقير, الطب التجديدي المتقدمة تعيين العلاج (RMAT), منتشر سرطان الغدد الليمفاوية B-الخلية الكبيرة, وسرطان الغدد الليمفاوية مركز الجريب. 4 مؤهلات المخدرات اليتيم لsmediastinal B-الخلايا الليمفاوية وتليففو الخلايا عباءة. ميزة خاصة هي أن نسبة CD8 إيجابية وD4 إيجابية الخلايا التائية (1:1) في العلاج يمكن السيطرة عليها بشكل فعال، وذلك للسيطرة على نحو أفضل من الآثار الجانبية للعلاج الخلوي.

02مبراليسيب

تم تطوير Umbralisib من قبل TG Therapeutics وتمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين يعانون من سرطان الغدد الليمفاوية الهامشية المنتكس /الانكساري (MZL) الذين تلقوا سابقًا علاجًا واحدًا على الأقل مضادًا لـ CD20 ، بالإضافة إلى مرضى الانتكاس / الانكسار الذين تلقوا علاجًا نظاميًا على الأقل من الخط الثالث في المرضى البالغين الماضيين الذين يعانون من سرطان الغدد الليمفاوية الجريبي (FL).

Umbralisib هو أول PI3Kδ / مثبط CK1ε الموافقة الشفوية. وقد حصلت سابقا على مؤهل المسار السريع، تأهيل المخدرات اليتيم، وأولوية مراجعة التأهيل وتسمية العلاج اختراق الممنوحة من قبل ادارة الاغذية والعقاقير الأمريكية.

03Trilaciclib

Trilaciclib هو مثبط CDK4/6 قصير المفعول ويمكن عكسه تم تطويره بواسطة G1 Therapeutics. تمت الموافقة عليه لمنع قمع نخاع العظام الناجم عن العلاج الكيميائي في المرضى البالغين مع انتشار سرطان الرئة الخلية الصغيرة.

Trilaciclib هو المنتج الأول والوحيد في العالم الذي تدار وقائي خلال العلاج الكيميائي لحماية نخاع العظام والجهاز المناعي. ومن المتوقع أن تستخدم كمكمل لأساليب العلاج الكيميائي الأساسية لتغطية عدد أكبر من المرضى.

في أغسطس 2020، توصلت شركة Simcere Pharmaceuticals إلى اتفاقية ترخيص حصرية مع G1، وحصلت على حقوق التطوير والتجارة في Trilaciclib لجميع المؤشرات في منطقة الصين الكبرى.

04Evinacumab

تم تطوير Evinacumab من قبل Regeneron وتمت الموافقة عليه لعلاج الأطفال 12 سنة وكبار السن أو البالغين مع فرط الكوليسترول في الدم المثلية العائلية (HoFH).

Evinacumab هو جسم مضاد أحادي النسيلة IgG4 ك الإنسان بالكامل يستهدف بروتين يشبه الأنجيوبويتين 3 (ANGPTL3). وهو دواء خفض الدهون مع آلية جديدة أن يسرع بشكل غير مباشر تدهور الدهون في الجسم عن طريق تثبيط ANGPTL3. قبل ذلك، فقد حصلت على مؤهل المخدرات اليتيمة، تأهيل مراجعة الأولوية وتسمية العلاج اختراق الممنوحة من قبل ادارة الاغذية والعقاقير، وهو أول مثبط ANGPTL3 ليتم تسويقها.

05Casimersen

Casimersen هو علاج أوليجنوكليوتيد مضاد للانكارين يستهدف خلل التنسج. تم تطويره من قبل Sarepta Therapeutics وتمت الموافقة عليه لعلاج ضمور العضلات التقدمي في دوشين مع الطفرة الجينية exon 45 تخطي. وهو أول دواء معتمد لهذا النوع من المرضى المتحولين وراثياً.

تمت الموافقة على Casimersen لاستخدام قناة الموافقة المعجلة هذه المرة. وقد حصل الدواء على مؤهل المسار السريع الذي منحته إدارة الأغذية والعقاقير، والتأهيل الاستعراضي ذي الأولوية، والتأهيل الدوائي اليتيم.

06Fosdenopterin

تم تطوير Fosdenopterin من قبل Origin Biosciences وتمت الموافقة عليه للحد من خطر الوفاة بسبب نقص المُولبدينول (Molybdenum) (MoCD). هذا هو أول علاج مبتكر وافقت عليه ادارة الاغذية والعقاقير لعلاج نوع A MoCD، وقد منحت تسمية العلاج اختراق من قبل ادارة الاغذية والعقاقير مع الموافقة على أمراض الأطفال النادرة، وقد منحت أيضا الأصل قسيمة مراجعة الأولوية بقيمة أكثر من 100 مليون الصادرة عن ادارة الاغذية والعقاقير.

نوع MoCD هو مرض وراثي متنحي ذاتي يسببه انقطاع تخليق الموليبدينوم المساعد، وهو أمر نادر للغاية. المرضى هم عادة الرضع مع اعتلال الدماغ الحاد والمضبوطات المستعصية، مع ارتفاع معدل الوفيات ومتوسط وقت البقاء على قيد الحياة من 4 سنوات. في السابق، كان الخيار الوحيد للعلاج هو الرعاية الداعمة والعلاج من المضاعفات الناجمة عن المرض.

فوسدينوبتيرين هو علاج بديل الركيزة التي يمكن أن تحل محل cPMP والسماح لخطوة التوليف المساعد الموليبدينوم على الاستمرار. ينشط الإنزيمات التي تعتمد على العوامل المساعدة الموليبدينوم مع القضاء على الكبريتيتات ، مما يقلل من أعراض الجهاز العصبي المركزي ، ومن ثم تقليل معدل وفيات مرضى MoCD.

07Melflufen

تم تطوير ميلفلورفين (المعروف أيضا باسم ميلفالان فلوفيناميد) بواسطة Oncopeptides. في 26 فبراير، وافقت ادارة الاغذية والعقاقير استخدامه في تركيبة مع ديكساميثازون لعلاج المرضى البالغين مع الانتكاس / الانكسار المايلوما المتعددة (MM). هذا هو أول دواء ببتيد مضاد للسرطان معتمد من قبل إدارة الأغذية والعقاقير. وقد منحتها هيئة التنمية الحرجية في السابق استعراضها على سبيل الأولوية ووضعها كدواء يتيم.

وتستند هذه الموافقة على نتائج المرحلة المحورية 2 التجارب السريرية HORIZON. في هذه التجربة السريرية، تلقى 157 مريضا مع مرض MM الانتكاسي /الانكسار بيباكستو والعلاج تركيبة ديكساميثازون. وأظهرت نتائج الاختبار أن العلاج الجمعي وصل إلى معدل مغفرة إجمالي 23.7٪، وكان متوسط مدة مغفرة 4.2 أشهر.

ميلفلورفين هو "من الدرجة الأولى" ببتيد مترافق المخدرات. ويستخدم Oncopeptides الملكية الببتيد المخدرات -مترافق المخدرات (PDC) منصة لزوجين وكيل alkylating felphalan مع الببتيدات التي تستهدف أمينوببتيداسي. معا. يمكن تناول ميلفلورفين بسرعة من قبل خلايا MM بسبب تحللها الدهني ، ثم يتم تحلله بسرعة بواسطة peptidase داخل الخلايا ، وبالتالي إطلاق عامل الألكيلاتية المائية.

يتم التعبير عن أمينوببتيداز في الخلايا السرطانية، وخاصة في السرطانات المتقدمة أو الأورام مع مجمعات الطفرات العالية. في التجارب المختبرية، يمكن أن يزيد ميلفلورفين تركيز عامل الألكيلات في الخلايا، وقدرته على قتل خلايا MM أعلى 50 مرة من العامل الألكيليات الذي يحمله.