Jakavi / Jakafi فعال في علاج الستيرويد الحراري المزمن ضد الكسب غير المشروع ضد المضيف (GvHD)! - 1/2

أعلنت شركة Novartis وشريكتها Incyte مؤخرًا عن تقييم النتائج الإيجابية للدراسة الرئيسية 3 REACH3 (NCT03112603) لمثبط JAK1 / 2 الشفوي Jakavi / Jakafi (روكسوليتينيب) في علاج مرض الكسب غير المشروع المزمن ضد المضيف (GvHD) الستيرويد المقاومة للحرارة (GvHD) وقد تم نشره في المجلة الطبية الدولية الأعلى&مثل ؛ New England Journal of Medicine"؛ (NEJM) ، مع عنوان المقال: Ruxolitinib لـ Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft مقابل مرض المضيف.

يتم رعاية REACH3 بشكل مشترك من قبل Novartis و Incyte. هذه دراسة عشوائية ، مفتوحة التسمية ، متعددة المراكز من المرحلة 3 للأطفال الذين طوروا مرض الستيرويد المقاوم للحرارة أو مرض الكسب غير المشروع المزمن المعتمد على الستيرويد (GvHD) بعد تلقي زرع الخلايا الجذعية الخيفي. (12 سنة) والمرضى البالغين. تشير البيانات إلى أنه بالمقارنة مع أفضل علاج متاح (BAT) ، فإن ruxolitinib يحسن بشكل كبير تشخيص المرضى الذين يعانون من GvHD المزمن المعتمد على الستيرويد ، بما في ذلك التحسن في البقاء على قيد الحياة بدون فشل (FFS) والأعراض التي أبلغ عنها المريض. أظهر تحليل المجموعة الفرعية الجديد أنه في الأسبوع الرابع والعشرين من العلاج ، أظهر ruxolitinib معدل استجابة إجمالي أعلى (ORR) في جميع المجموعات الفرعية الرئيسية (بما في ذلك مشاركة العضو الأساسي) مقارنةً بأفضل التقنيات المتاحة.

GvHD المزمن هو مرض يهدد الحياة. إنها إحدى المضاعفات طويلة الأمد لزراعة الخلايا الجذعية التي يمكن أن تؤثر على أعضاء متعددة. حوالي نصف المرضى الذين يتلقون علاج الستيرويد من الخط الأول سيصابون بمقاومة / اعتماد على الستيرويد. من الجدير بالذكر أن ruxolitinib هو الدواء الأول الذي يظهر فعالية في علاج GvHD المزمن المعتمد على الستيرويد في التجارب السريرية العشوائية واسعة النطاق.

روكسوليتينيبهو أحد مثبطات JAK1 / JAK2 الرائد ، الذي تم بيعه بواسطة Incyte في الولايات المتحدة (الاسم التجاري Jakafi) ، وتم ترخيص Novartis ببيعه خارج الولايات المتحدة (الاسم التجاري Jakavi). وفقًا لنتائج دراسة REACH3 ، قدمت Incyte تطبيقًا تكميليًا جديدًا للأدوية (sNDA) من Jakafi إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الأطفال (12 عامًا) والمرضى البالغين الذين يعانون من الستيرويد المزمن المقاوم للحرارة GvHD. في الوقت الحالي ، يخضع هذا SNDA لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، وتاريخ الإجراء المستهدف هو 22 سبتمبر 2021. بالنسبة لشركة Novartis ، فإن التقديمات التنظيمية لجاكافي لعلاج GvHD الحاد والمزمن خارج الولايات المتحدة قيد التقدم.

قال الدكتور روبرت زايزر ، قسم أمراض الدم والأورام وزرع الخلايا الجذعية ، مستشفى جامعة فرايبورغ ، ألمانيا: "يعاني المرضى المصابون بداء التهاب الكبد الوبائي المزمن من أعراض خطيرة ومهددة للحياة في أعضاء مختلفة من الجسم ، مما يجعل المرض أكثر صعوبة. علاج ويزيد من سوء التشخيص. من خلال هذه النتائج الجديدة لدراسة REACH3 ، يمكننا أن نرى بوضوح أكبر الفوائد العلاجية لـروكسوليتينيبكمعيار جديد محتمل للرعاية في المرضى الذين يعانون من GvHD المزمن الذين لا يستجيبون لمنشطات الخط الأول.&مثل ؛