تم اعتماد Iptacopan المانع الأول للعامل التكميلي B من نوفارتيس باعتباره جواز سفر الابتكار في المملكة المتحدة!

أعلنت شركة Novartis مؤخرًا أن الوكالة البريطانية لتنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) والمعهد الوطني للصحة والتحسين السريري (NICE) والجمعية الطبية الاسكتلندية (SMC) قد منحت العلاج الفموي iptacopan (LNP023) لعلاج الكبيبات C3&مثل ؛ جواز سفر الابتكار&مثل ؛ مؤهل للمرض (C3G).

C3G هو شكل نادر للغاية وشديد من التهاب كبيبات الكلى الأولي ، يتميز باضطراب في التنظيم التكميلي. يبلغ معدل الإصابة السنوي للمرض في جميع أنحاء العالم 1-2 جزء في المليون. هناك حوالي 10000 حالة في الولايات المتحدة ، وحوالي 10500 حالة في أوروبا ، وحوالي 3200 حالة في اليابان ، وحوالي 32000 حالة في الصين. عادة ما يتم تشخيص C3G عند المراهقين والشباب. إن تشخيص المرض سيئ للغاية. حوالي 50 ٪ من المرضى يصابون بمرض الكلى في نهاية المرحلة (الداء الكلوي بمراحله الأخيرة) في غضون 10 سنوات ، و 50-70 ٪ من المرضى ينتكسون بعد زرع الكلى.

Iptacopan هو مثبط رائد للعامل الفموي B اكتشفه معهد نوفارتيس لأبحاث الطب الحيوي. العامل ب هو بروتين سيرين رئيسي في المسار البديل للنظام التكميلي. لدى Iptacopan القدرة على أن يصبح العلاج الموجه الأول لتأخير تقدم غسيل الكلى C3G.

جواز الابتكار عبارة عن تصريح دخول إلى تصريح الابتكار والوصول (ILAP). ILAP هي طريقة جديدة لتسريع الموافقة على الأدوية التي تم إطلاقها بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي. تم إطلاقه في يناير 2021. ويهدف إلى تسريع الموافقة على الأدوية المبتكرة وتسويقها وتعزيز المرضى&# 39 ؛ الحصول على المخدرات. يوفر ILAP منصة واحدة متكاملة للتعاون بين MHRA والشركاء الطبيين بما في ذلك NICE و SMC والمطورين الطبيين. سيتلقى مطورو الأدوية ضمن هذه القناة المزيد من التعليقات من MHRA وأصحاب المصلحة (بما في ذلك NICE). يمكن أن يغطي جواز سفر ابتكار واحد مؤشرات مستقبلية متعددة لنفس المادة الفعالة. لذلك ، يمكن أن تشمل الأدوية أيضًا أمراضًا متعددة في الخطوات اللاحقة لـ ILAP.

التركيب الكيميائي iptacopan

iptacopan هو الأول من نوعه ، عن طريق الفم ، فعال ، انتقائي ، جزيء صغير ، ومثبط للعامل B القابل للعكس. العامل ب هو بروتين سيرين رئيسي في المسار البديل للنظام التكميلي.

حاليًا ، يتم تطوير iptacopan لعلاج العديد من أمراض الكلى الناتجة عن التكملة (CDRD) ذات الاحتياجات الطبية الهامة غير الملباة ، بما في ذلك C3G ، واعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgA) ، ومتلازمة انحلال الدم الانحلالي (aHUS) ، واعتلال الكلية الغشائي (MN)) ، ومرض الدم الانتيابي النادر. بيلة الهيموغلوبينية الليلية (PNH).

أظهرت بيانات المرحلة الثانية المنشورة أن: (1) علاج IgAN مع iptacopan يقلل من بروتينية ووظيفة الكلى المستقرة. (2) أدى علاج C3G إلى تقليل معدل انخفاض معدل الترشيح الكبيبي المقدر (eGFR) واستقرار وظائف الكلى ؛ (3) علاج PNH يقلل بشكل كبير من انحلال الدم داخل الأوعية الدموية وخارج الأوعية الدموية ، مما يمكّن معظم المرضى من تحقيق تحسن سريع وطويل الأمد دون نقل الدم.

على الرغم من أن نوفارتيس لديها 35 عامًا من التاريخ في علاج زراعة الكلى ، فإن iptacopan هو أول علاج لـ CDRD في خط أنابيب علاج أمراض الكلى. هدف Novartis هو تغيير نهج العلاج من خلال استهداف أحد الدوافع الرئيسية لهذه الأمراض النادرة والمتقدمة ، والتي لديها القدرة على إطالة العمر غير المصحوب بغسيل الكلى لمرضى CDRD.

قال تشينماي بهات ، المدير الإداري لشركة Novartis Pharmaceuticals في المملكة المتحدة وأيرلندا وشمال أوروبا: "إن ضمان تسليم أدويتنا إلى المرضى الذين هم في أمس الحاجة إليها هو أولويتنا الرئيسية. نحن فخورون بتطوير ترخيص قائم على الابتكار الجديد. والحصول على الأدوية التي تحصل على جواز سفر مبتكر. يسعدنا جدًا التعامل مع أصحاب المصلحة في نظام الرعاية الصحية في المملكة المتحدة من خلال هذه الطريقة الجديدة لاستكشاف فرصة تقديم هذا الطب التنموي للمرضى في أقرب وقت ممكن.&مثل ؛