Ryplazim (plasminogen) يتم تقديمه مرة أخرى للإدراج: العلاج الأول لنقص البلازمينوجين الخلقي (C-PLGD)!

LAMAL BioSciences هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية مكرسة لتطوير علاجات مبتكرة لعلاج أمراض الجهاز التنفسي والكبد والكلى المرتبطة أساسًا بالتليف. أعلنت الشركة مؤخرًا أنها أعادت تقديم طلب ترخيص منتج بيولوجي (BLA) لـ Ryplazim (plasminogen) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من خلال شركة Prometic Biotherapeutics الأمريكية ، والتي تستخدم لعلاج نقص البلازمينوجين الخلقي (C-PLGD). ). نظرًا لعدم وجود طريقة علاج معتمدة ، فإن C-PLGD هي منطقة علاج ذات احتياجات كبيرة غير ملباة في العالم. Ryplazim لديه القدرة على أن يكون الدواء الأول المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج C-PLGD.

C-PLGD هو مرض نادر متعدد الأنظمة له تأثير عميق على صحة وجودة حياة المرضى. البلازمينوجين هو بروتين طبيعي يتم تصنيعه من قبل الكبد ويدور في الدم. البلازمينوجين المنشط ، البلازمين ، هو المكون الأساسي لنظام تحلل الفبرين والإنزيم الرئيسي الذي يذوب الخثرة ويزيل الفيبرين المتسرب. لذلك ، يعد البلازمينوجين ضروريًا في التئام الجروح ، وهجرة الخلايا ، وإعادة تشكيل الأنسجة ، وتكوين الأوعية ، والتكوين الجنيني. قد لا يتمكن المريض من إنتاج ما يكفي من البلازمينوجين بشكل طبيعي عند الولادة. تسمى هذه الحالة بنقص البلازمينوجين الخلقي (C-PLGD) ، أو النقص الحاد أو المكتسب بعد الصدمة أو المرض.

المرضى الذين يعانون من C-PLGD سوف يتراكم نمو الفبرين أو الآفات على سطح الغشاء المخاطي للجسم كله. يتم تشخيص العديد من الحالات لأول مرة لدى الأطفال. إذا لم يتم علاجهم في الوقت المناسب ، فقد يتسببون في مرض تلف الأعضاء. تظهر تقارير المنشورات التي راجعها النظراء أن معدل الانتشار العالمي للمرض قد يكون 1.6 لكل مليون.

نظام انحلال الفبرين (مصدر الصورة: healthjade.net)

في المرحلة المحورية 2/3 من التجربة السريرية لعلاج C-PLGD ، تم تسجيل ما مجموعه 15 مريضًا من C-PLGD ، بما في ذلك 6 أطفال ، وتلقوا Ryplazim لمدة 48 أسبوعًا. جميع المرضى الذين عولجوا بـ Ryplazim ، بعد تلقي 12 أسبوعًا من العلاج ، حققت القيمة المنخفضة لمستوى نشاط البلازمينوجين الشخصي لديهم على الأقل زيادة في الامتثال لخط الأساس. بالإضافة إلى ذلك ، فإن جميع المرضى الذين يعانون من آفات نشطة ومرئية أثناء التجربة قد شُفيت آفاتهم تمامًا في غضون 48 أسبوعًا بعد بدء العلاج. كانت الأحداث الضائرة التي تم الإبلاغ عنها في الدراسات السريرية خفيفة ، ولم تكن هناك وفيات أو أحداث سلبية خطيرة أو أحداث سلبية أدت إلى تعليق الدراسة.

في عام 2017 ، تلقت Limal BioSciences رسالة استجابة كاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء بخصوص Ryplazim BLA. تعتقد الشركة أن BLA الذي أعيد تقديمه هذه المرة أدى إلى حل العيوب المتعلقة ببعض إجراءات التصنيع الموضحة في CRL. تعتقد الشركة أيضًا أن BLA المنقح يمثل إعادة تقديم من الدرجة الثانية ، مما يعني أن إدارة الغذاء والدواء ستكمل المراجعة وتتخذ قرار الموافقة في غضون 6 أشهر بعد استلام إعادة التقديم.

في السابق ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) و Rare Pediatric Disease Design (PRDD) لعلاج C-PLGD. هذا يعني أنه إذا تمت الموافقة على Ryplazim ، فستكون العلوم البيولوجية الجنحية مؤهلة لتلقي قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) ، والتي يمكن استبدالها لمراجعة الأولوية لأي طلبات أدوية جديدة لاحقة ويمكن بيعها أو نقلها.

وقالت مويرا دانيلز ، رئيس الشؤون التنظيمية وضمان الجودة في LAMARA BioSciences:" ؛ نشكر جميع أصحاب المصلحة الذين عملوا بلا كلل لمساعدتنا في تحقيق هذا الإنجاز ، بما في ذلك فريقنا المحترف في إنتاج العلوم البيولوجية LAMPAL ، ومراقبة الجودة والبحوث السريرية ، و الباحثون والمرضى والأسر الذين يدعمون خطة تطوير Ryplazim GG. نحن ملتزمون بتزويد المرضى بخطة علاج C-PLGD الأولى المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء ، والتي سيكون لها تأثير إيجابي على حياة المرضى.&مثل ؛