الطب التايواني هوا الصيدلانية Besremi وافقت عليها ادارة الاغذية والعقاقير الامريكية : الانترفيرون الأول لعلاج PV!

فارمايسنتيا أعلنت مؤخرا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من تعدد الكيسات فيرا (PV). PV هو مرض الدم الذي يسبب الإفراط في إنتاج خلايا الدم الحمراء. سوف الخلايا المفرطة سماكة الدم، وإبطاء تدفق الدم، وزيادة فرصة تجلط الدم. في الولايات المتحدة، تؤثر الكهروضوئية على ما يقرب من 6200 شخص كل عام. في السابق، كان بيسريمي قد منح وضع دار الأيتام (ODD) لعلاج الكهروضوئية.

Besremi هو مبتكر أحادي PEGylated الإنترفيرون طويل المفعول الذي يظهر الآثار الخلوية في PV في نخاع العظام. تظهر البيانات السريرية التي تستمر لمدة 7.5 سنوات أن Besremi لديه قدرة عميقة وطويلة الأمد على التحكم في عدد خلايا الدم ويمكن استخدامه في أي وقت أثناء الدورة الكهروضوئية لدعم أهداف العلاج.

ومن الجدير بالذكر أن Besremi هو أول دواء وافقت عليه ادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة لعلاج الكهروضوئية. ويمكن استخدامه بغض النظر عما إذا كان المريض لديه تاريخ من العلاج. بالإضافة إلى ذلك ، Besremi هو أيضا أول علاج الإنترفيرون المعتمدة خصيصا لعلاج PV.

في فبراير 2019 ، تمت الموافقة على Besremi في الاتحاد الأوروبي كعلاج أحادي لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من PV دون أعراض الطحال. Besremi هو أول دواء تمت الموافقة عليه في أوروبا لعلاج PV وليس له علاقة بالتعرض السابق للهيدروككسيوريا. في أوروبا ، حامل تصريح التسويق في Besremi هو AOP اليتيم للأدوية.

وتشمل العلاجات ل PV فليبوتومي (فليم، الذي يزيل خلايا الدم الزائدة من الوريد مع إبرة) والأدوية التي تقلل من عدد خلايا الدم. بيرمي هو واحد من هذه الأدوية. ويعتقد أن Besremi يؤدي إلى سلسلة من ردود الفعل عن طريق إرفاق مستقبلات معينة في الجسم للحد من إنتاج خلايا الدم في نخاع العظام. Besremi هو عقار طويل المفعول يتم حقنه تحت الجلد كل أسبوعين. إذا كان يمكن أن تقلل Besremi خلايا الدم الزائدة والحفاظ على مستويات طبيعية لمدة سنة على الأقل، يمكن تخفيض وتيرة الإدارة إلى مرة واحدة كل 4 أسابيع.

تم تأكيد فعالية وسلامة Besremi في علاج PV في تجربة متعددة المراكز متعددة المراكز لمدة 7.5 عاما. في هذه التجربة، تلقى 51 مريضا مع PV العلاج Besremi لمدة 5 سنوات في المتوسط. يتم تقييم فعالية Besremi من خلال مراقبة نسبة المرضى الذين يحققون استجابة دموية كاملة. وتعني الاستجابة الكاملة لأمراض الدم أن حجم خلايا الدم الحمراء للمريض أقل من 45٪، وعدد خلايا الدم البيضاء وعدد الصفائح الدموية طبيعي، وحجم الطحال طبيعي، ولا يحدث تجلط الدم دون إراقة الدماء مؤخرا. بشكل عام، تلقى 61٪ من المرضى علاج Besremi لتحقيق استجابة دموية كاملة.

من حيث السلامة ، يمكن أن يسبب Besremi إنزيمات الكبد المرتفعة ، وانخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء ، وانخفاض مستويات الصفائح الدموية ، وآلام المفاصل ، والتعب ، والحكة ، والتهابات الجهاز التنفسي العلوي ، وآلام العضلات ، والأمراض الشبيهة بالإنفلونزا. قد تشمل الآثار الجانبية أيضا التهابات المسالك البولية والاكتئاب والهجمات الإقفارية العابرة (الهجمات الشبيهة بالسكتة الدماغية).

يمكن أن تسبب منتجات ألفا الإنترفيرون مثل Besremi أو تفاقم العصبية والنفسية والمناعة الذاتية والكيمياء (تدفق الدم غير كافية إلى جزء من الجسم)، والأمراض المعدية، مما يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة أو قاتلة. يحظر منعا باتا استخدام Besremi في المرضى الذين لديهم حساسية من الدواء ، والمرضى الذين يعانون من مرض عقلي شديد أو تاريخ من المرض العقلي الشديد ، والمتلقين زرع المناعة ، وبعض المرضى الذين يعانون من أمراض المناعة الذاتية أو تاريخ من أمراض المناعة الذاتية ، والمرضى الذين يعانون من أمراض الكبد. بسبب خطر الضرر على الجنين ، يجب أن تخضع النساء لاختبار الحمل قبل استخدام Besrimi.

العنصر الصيدلاني النشط من Besremi هو ropeginterferon ألفا-2b، وهو جديد طويل المفعول واحد ايزومر أحادي المفعول البرولين الإنترفيرون (>98٪، ATC L03AB15) مع تحسين الخصائص الدوائية، وقد ثبت التحمل والراحة. يتم إعطاء الدواء مرة واحدة كل أسبوعين ، أو مرة واحدة كل 4 أسابيع خلال علاج الصيانة على المدى الطويل ، وهو أول منتج إنترفيرون معتمد لعلاج PV.

تم اكتشاف ropeginterferon ألفا-2b من قبل شركة ياوهوا للأدوية وتصنيعها في مصنع في تايتشونغ، تايوان، الصين. اجتاز المصنع شهادة cGMP من EMA في يناير 2018. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، تم منح ropeginterferon ألفا-2b تسمية المخدرات اليتيم لعلاج PV.

تعدد الكيسات فيرا (PV) هو سرطان ينشأ من الخلايا الجذعية المسببة للأمراض في نخاع العظام، مما يؤدي إلى زيادة مزمنة في خلايا الدم الحمراء وخلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية. قد يسبب هذا المرض مضاعفات القلب والأوعية الدموية، مثل التجلط والانصمام، وحتى تتحول إلى التليف النقوي الثانوي أو سرطان الدم. على الرغم من أن الآلية الجزيئية وراء PV لا تزال بحاجة إلى دراسة متعمقة ، تشير النتائج الحالية إلى مجموعة من الطفرات المكتسبة ، وأهمها شكل متحول من Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.