أول علاج غير جراحي لسرطان البولية العلوي منخفض الدرجة (LG-UTUC)

أعلنت شركة UroGen Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت بسرعة على إعداد جيلميتو (ميتوميسين ، ميتوميسين) جل كحوليات بيلونيفير ، وهو دواء من الدرجة الأولى ، يستخدم لعلاج سرطان البالغين العلوي منخفض الدرجة. (LG-UTUC). تمت الموافقة على Jelmyto من خلال عملية مراجعة الأولوية وتم منحها مسبقًا تأهيل الاختراق (BTD). الجدير بالذكر أن جيلميتو هو الخيار الأول والوحيد غير الجراحي المعتمد لعلاج LG-UTUC.

يتكون Jelmyto من mitomycin (دواء علاج كيميائي) وهلام معقم ، تم تطويره باستخدام UroGen 0010010 # 39 ؛ تقنية RTGel ™ ذات الملكية البطيئة. تم تصميم الدواء لفضح أنسجة المسالك البولية لميتوميسين لفترة طويلة ، مما يجعل من الممكن علاج الأورام بالوسائل غير الجراحية.

تعتمد هذه الموافقة البارزة على النتائج الإيجابية لاختبار المرحلة الثالثة من أوليمبوس. أظهرت التجربة أن Jelmyto حقق استئصالًا مهمًا للمرض سريريًا لدى مرضى LG-UTUC البالغين: كان معدل الاستجابة الكامل مرتفعًا 58٪ ، ولم يتم الوصول إلى متوسط ​​مدة الاستجابة (DOR) بعد. تشير هذه البيانات إلى أنه بالنسبة لمريض السرطان النادر والذي يصعب علاجه مثل LG-UTUC ، سيقدم Jelmyto خيارًا فعالًا لعلاج الكلى.

تتضمن نتائج هذه الدراسة ما يلي: (1) في نية علاج السكان والمجموعة الفرعية من الأشخاص الذين اعتبروا غير قابلين للتشغيل عند التشخيص ، كان معدل الاستجابة الكاملة (CR ، نقطة النهاية الأولية) {{{{10} }}}}٪. ({{4}}) في 1 {{{{{}}}}} - نقطة زمنية شهرية لتقييم متانة المغفرة ، 1 كان 9 مرضى في حالة CR ، 7 مريض لديهم تكرار المرض ، و 9 استمر المرضى في المتابعة لتقييم بيانات 1 {{4}} شهر. (3) كان المعدل المستدام لـ 1 {{4}} شهرًا تم تقييمه بواسطة تحليل Kaplan-Meier 84٪ (بناءً على البيانات المؤقتة). (4) التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا (00 1 00 1 0 جم ؛ {{4}} 0٪) هي انسداد الحالب وآلام أسفل الظهر والمسالك البولية عدوى ، بيلة دموية ، قصور كلوي ، تعب ، غثيان ، آلام في البطن ، عسر البول ، وقيء. معظم الأحداث الضائرة خفيفة إلى معتدلة. يمكن السيطرة عليه باستخدام طرق العلاج الحالية ولم تحدث وفيات متعلقة بالعلاج.

LG-UTUC هو سرطان نادر يحدث في المسالك البولية العلوية والحالب والكلى. في الولايات المتحدة ، هناك ما يقرب من 6000-7000 من مرضى LG-UTUC الجدد أو المنتكسين كل عام. البنية التشريحية للجهاز البولي معقدة ، والعلاج صعب. تتضمن معايير الرعاية الحالية عمليات متعددة ، ومعظم المرضى يحتاجون إلى استئصال الكلية الجذري ، بما في ذلك إزالة الحوض والكلى والحالب وكفة المثانة. العلاج المعقد هو أن LG-UTUC تظهر بشكل شائع في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 70 سنة. قد يعاني هؤلاء المرضى بالفعل من اختلال وظائف الكلى وقد يعانون من المزيد من المضاعفات بسبب الجراحة الكبرى.

قال سيث ليرنر ، كبير الباحثين في تجربة أوليمبوس وأستاذ جراحة المسالك البولية في كلية بايلور للطب في تكساس: 0010010 quot ، يرتبط استئصال الكلية الجذري بانخفاض وظائف الكلى ومضاعفات أخرى. Jelmyto ستكون مسؤولة عن أولئك الذين قد يحتاجون إلى المرضى الذين يعالجون باستئصال الحالب تقديم علاج جديد غير جراحي. قد يغير هذا العلاج الجديد البسيط الذي يحتفظ بالكلية من علاج سرطان الخلايا البولية العلوي منخفض الدرجة ، مما يساعد المرضى على تجنب الجراحة والمضاعفات طويلة المدى المتعلقة بفقدان الكلى. 0010010 quot؛

من جهته ، قال أندريا مادوكس سميث ، الرئيس التنفيذي لشبكة الدفاع عن سرطان المثانة: 0010010 اقتباسًا: على مدى عقود ، لم يحرز علاج سرطان البولية العلوي منخفض الدرجة (LG-UTUC) سوى تقدم ضئيل ، وسيكون هذا الخيار الجديد بالنسبة للمرضى الذين غالبًا ما يواجهون الانتكاسات والجراحة الكبرى لإزالة الكلى ، يجلبون تغييرًا في نموذج العلاج. نحن نشيد بموافقة ادارة الاغذية والعقاقير على جيلميتو. تؤثر LG-UTUC بشكل خطير على المرضى المسنين ، الذين يحارب الكثير منهم المرض ويريدون دائمًا الحصول على خيار لا يوجد خيار للعلاج الجراحي. 0010010 quot؛