وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Ryplazim (البلازمينوجين): الدواء الأول لعلاج نقص البلازمينوجين!

أعلنت شركة Limal BioSciences مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Ryplazim (البلازمينوجين ، human-tvmh) لعلاج مرضى نقص البلازمينوجين من النوع الأول (نقص البلازمينوجين الدم). الجدير بالذكر أن Ryplazim هو أول دواء معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج نقص البلازمينوجين. هذا مرض وراثي نادر يمكن أن يتلف الأنسجة الطبيعية ووظائف الأعضاء وقد يسبب العمى.

أثناء الموافقة على Ryplazim ، أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV) إلى العلوم البيولوجية المحدودة لمكافأة الشركة على مساهمتها البارزة في تطوير عقاقير جديدة للأمراض النادرة. يمكن استرداد القسيمة لمراجعة الأولوية لأي طلبات أدوية جديدة لاحقة ، ويمكن بيعها أو نقلها.

قال بروس بريتشارد ، الرئيس التنفيذي لشركة LIGHT BioSciences:&مثل ؛ هذه الموافقة هي علامة فارقة مهمة للمجرمين والمرضى ومقدمي الرعاية والأطباء. يسعدنا جدًا أن Ryplazim ستقدم خدمات للمرضى الذين يعانون من نقص البلازمينوجين الخلقي في الولايات المتحدة علاج. إن قسيمة مراجعة الأولوية المستلمة (PRV) لأمراض الأطفال النادرة لديها أيضًا القدرة على تزويد LAMP بأموال غير مخففة لدعم جهودنا المستمرة للتقدم وتوسيع استراتيجية البحث والتطوير الخاصة بالجزيئات الصغيرة.&مثل ؛

نقص البلازمينوجين هو مرض وراثي نادر متعدد الأنظمة وله تأثير عميق على صحة وجودة حياة المرضى. في جميع المرضى الذين يعانون من نقص البلازمينوجين ، تنخفض مستويات البلازمينوجين في البلازما بشكل كبير.

البلازمينوجين هو بروتين طبيعي يتم تصنيعه بواسطة الكبد ويدور في الدم. البلازمينوجين المنشط ، البلازمين ، هو المكون الأساسي لنظام تحلل الفبرين والإنزيم الرئيسي الذي يذوب الخثرة ويزيل الفيبرين المتسرب. لذلك ، يعد البلازمينوجين ضروريًا في التئام الجروح ، وهجرة الخلايا ، وإعادة تشكيل الأنسجة ، وتكوين الأوعية ، والتكوين الجنيني. يؤدي نقص البلازمينوجين إلى تراكم الفيبرين ، مما يؤدي إلى ظهور الآفات ، وبالتالي إضعاف وظيفة الأنسجة والأعضاء الطبيعية. عندما تصيب هذه الآفات العين فقد تؤدي إلى العمى.

العنصر النشط في Ryplazim هو البلازمينوجين ، الذي يتم استخراجه وتنقيته من البلازما البشرية. يساعد علاج Ryplazim على زيادة مستويات البلازمينوجين في البلازما ، وتصحيح نقص البلازمينوجين مؤقتًا ، وتقليل المرض أو القضاء عليه.

مسار تنشيط البلازمينوجين (مصدر الصورة: GeneReviews)

تم تأكيد فعالية Ryplazim في الأطفال والبالغين المصابين بنقص البلازمينوجين من النوع 1 في تجربة سريرية بذراع واحدة مفتوحة التسمية. ضمت التجربة 15 مريضًا كانت مستويات نشاطهم الأساسي للبلازمينوجين بين&لتر ؛ 5٪ إلى 45٪ من القيم الطبيعية. تلقى جميع المرضى جرعة Ryplazim من 6.6 مجم / كجم ، مرة كل 2-4 أيام ، واستمر العلاج لمدة 48 أسبوعًا ، بحيث كان مستوى نشاط البلازمينوجين الخاص بهم أعلى بنسبة 10 ٪ على الأقل من خط الأساس ، وتم علاج المرض. الاعراض المتلازمة.

تعتمد الفعالية على إجمالي معدل النجاح السريري عند 48 أسبوعًا ، والذي يُعرَّف بأنه 50٪ من المرضى الذين يعانون من آفات مرئية أو غيرها من الآفات غير المرئية القابلة للقياس ، مع تحسن بنسبة 50٪ على الأقل في العدد / الحجم أو التأثير الوظيفي للآفات من خط الأساس. أظهرت النتائج أن جميع المرضى الذين أصيبوا بأي آفات في الفحص الأساسي حسّنوا عدد أو حجم الآفات بنسبة 50٪ على الأقل. في هذه الدراسة ، كان Ryplazim جيد التحمل.

تمثل الموافقة على Ryplazim للتسويق نقطة تحول مهمة ، حيث تزود المرضى الذين يعانون من نقص البلازمينوجين من النوع الأول بالعلاج الأول والأكثر احتياجًا ، وتزويد المرضى والعائلات بخيار جديد للمساعدة في السيطرة على أعراض المرض.