منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيفًا جديدًا للأدوية لمانع امتصاص النوربينفرين القوي AXS-12!

Axsome Therapeutics هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات مبتكرة لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي (CNS). أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت AXS-12 (reboxetine) تصنيفًا طبيًا مبتكرًا (BTD) لعلاج مرضى الخدار (الخدار) الذين يعانون من الجمدة.

الخدار (الخدار) هو مرض عصبي خطير ومنهك يتميز بالنعاس المفرط أثناء النهار (EDS) والجمدة ، وهذا الأخير هو فقدان مفاجئ لتوتر العضلات بسبب الانفعالات القوية. المرض مرض عضال. بمرور الوقت ، سيكون لعبء المرض تأثير عميق على صحة المرضى.

AXS-12 (reboxetine) هو مثبط جديد ، شفوي ، انتقائي للغاية ، وفعال لإعادة امتصاص النوربينفرين ، وهو على وشك الدخول في المرحلة الثالثة من التطوير الإكلينيكي لعلاج الخدار. يمكن لـ AXS-12 تنظيم نشاط النورإبينفرين ، وتعزيز اليقظة ، والحفاظ على قوة العضلات ، وتعزيز القدرة الإدراكية. في السابق ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لـ AXS-12 لعلاج الخدار.

يتمتع Reboxetine بسجل أمان واسع النطاق في أوروبا وأكثر من 40 من البلدان ، وهو معتمد لعلاج الاكتئاب في هذه البلدان. يتم دعم دور AXS-12 في التغفيق من خلال النتائج السريرية قبل السريرية والأولية ، والتي تبين أن AXS-12 يقلل بشكل كبير من الخدار في الفئران التي تعاني من نقص المهاد (orexin). في تجربة تجريبية مفتوحة التسمية ، حسّن AXS-12 النعاس أثناء النهار بشكل ملحوظ وقلل الجمدة لدى مرضى التغفيق.

BTD هي قناة جديدة لمراجعة الأدوية أنشأتها إدارة الغذاء والدواء في 2012. ويهدف إلى تسريع تطوير ومراجعة علاج الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة ، وهناك دليل سريري أولي على أن العقار موجود في واحد أو أكثر من الأدوية الجديدة التي حسنت بشكل ملحوظ نقاط النهاية المهمة سريريًا. يمكن للأدوية التي تم الحصول عليها من BTD أن تتلقى إرشادات أوثق بما في ذلك مسئولي FDA رفيعي المستوى أثناء التطوير ، مما يضمن تزويد المرضى بخيارات علاج جديدة في أقصر وقت.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية AXS-12 BTD بناءً على النتائج الإيجابية لدراسة المرحلة الثانية CONCERT. هذه تجربة أمريكية عشوائية ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، متقاطعة ، متعددة المراكز. في هذه التجربة ، تم علاج 21 المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالخدار مع الجمدة باستخدام AXS-12 أو الدواء الوهمي لمدة 2 من الأسابيع ، ثم تمت معالجتهم بعد أسبوع واحد من المعايرة والتخفيض.

أظهرت النتائج أن AXS-12 وصل إلى نقطة النهاية الأولية: مقارنة مع الدواء الوهمي ، كان متوسط ​​العدد الأسبوعي من الجمدة خلال فترة العلاج التي استمرت أسبوعين (تأثير العلاج الإجمالي) أقل بكثير من خط الأساس (p< ؛ 0. {{3) }}) ، في نهاية فترة العلاج التي تبلغ أسبوعين كان متوسط ​​عدد نوبات الجمدة في الأسبوع أقل بكثير من خط الأساس (ع=0. 002). بالإضافة إلى ذلك ، حسّن AXS-12 أيضًا EDS بشكل ملحوظ مقارنةً بالدواء الوهمي ، كما تم قياسه بواسطة مقياس Epworth Sleepiness Scale (ESS) وتواتر القيلولة العرضية (p=0. 003 و p<؛ 0. {{3 }} ، على التوالي). بالإضافة إلى ذلك ، وفقًا لنتائج قياس استبيان تقييم أعراض الخدار (NSAQ-AC) ، فقد تحسن AXS-12 بشكل ملحوظ من الوظيفة الإدراكية مقارنةً بالدواء الوهمي خلال فترة العلاج التي استمرت أسبوعين (p< ؛ 0. 001). في هذه التجربة ، كان AXS-12 جيد التحمل ، وكانت ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعًا هي القلق والإمساك والأرق.

قال الرئيس التنفيذي لشركة Axsome ، Herriot Tabuteau ، العضو المنتدب:&مثل ؛ منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية AXS-12 وصفًا طبيًا رائعًا لعلاج الجمدة القلبية ، مما يؤكد إمكانات الدواء. يجلب عدد المرضى فوائد ذات مغزى وتحسينات كبيرة مقارنة بخيارات العلاج المتاحة حاليًا. نحن متحمسون للتقدم الإكلينيكي السريع لـ AXS-12 ، والذي سبق أن حصل على تصنيف دواء يتيم لعلاج مرض النوم القهري.&مثل ؛

اعتبارًا من الآن ، حصل Axsome على 3 مؤهلات دوائية متطورة منحتها إدارة الغذاء والدواء. أما 2 الأخرى فهي: AXS-05 لعلاج الاكتئاب الشديد و AXS-05 لعلاج مرض الزهايمر&# 39. تعكس هذه المؤهلات التزام Axsome&# 39 ؛ بتطوير عقاقير يمكن أن تغير الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض الجهاز العصبي المركزي التي يصعب علاجها ، وطرق التطوير السريري المبتكرة ، وما ينتج عن ذلك من مراحل متأخرة متمايزة وواسعة النطاق للجهاز العصبي المركزي خط أنابيب النظام.

يتكون AXS-05 من ديكستروميتورفان وبوبروبيون ، ويستخدم تقنية تثبيط التمثيل الغذائي من Axsome&# 39. مكون ديكستروميتورفان في AXS-05 هو مضاد لمستقبل N-methyl-D-aspartate (NMDA) غير تنافسي ، يُعرف أيضًا باسم مُعدِّل مستقبلات الغلوتامات ، وهو آلية عمل جديدة تعني أن تأثيره يختلف عن الإجراء الحالي. العلاجات المتاحة للاكتئاب. مكون ديكستروميثورفان في AXS-05 هو أيضًا ناهض مستقبلات سيجما -1 ، ومناهض مستقبلات الأسيتيل كولين النيكوتين ، ومثبط ناقل السيروتونين والنورابينفرين. يمكن أن يزيد مكون البوبروبيون في AXS-05 من التوافر البيولوجي للديكستروميثورفان. وهو أحد مثبطات امتصاص النوربينفرين والدوبامين ومضاد مستقبلات الأسيتيل كولين النيكوتين. تمتلك AXS-05 أكثر من 30 براءات اختراع أمريكية ودولية ، مع فترة حماية حتى 2034.