هرمون TransCon للنمو البشري يحصل على مؤهلات المخدرات من الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي

أعلن Ascendis Pharma في أبريل 15 ، 2020 أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت هرمون النمو البشري TransCon (lonapegsomatropin) لتعيين عقاقير اليتيم لعلاج نقص هرمون النمو (GHD).

يعد TransCon Human Growth Hormone بحثًا أوليًا طويل المدى لهرمون النمو ، والذي تم تطويره ليصبح دواء علاج GHD أسبوعيًا. يحافظ هرمون النمو من TransCon على نفس طريقة العمل مثل العلاج اليومي لهرمون النمو البشري عن طريق إطلاق نفس جزيئات هرمون النمو. في الوقت الحالي ، لا يوجد علاج هرمون نمو معتمد طويل المفعول في السوق الأمريكية أو الأوروبية. تم اعتماد هرمون النمو البشري TransCon من قبل المفوضية الأوروبية (EC) لعلاج GHD في أوروبا في أكتوبر 2019.

تشير الأدوية المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للأدوية اليتيمة إلى تلك التي يمكن علاجها أو تشخيصها أو منع الأمراض النادرة أو الحالات التي تؤثر على أقل من 200 ألف مواطن أمريكي ، بأمان وفعالية ، وقد تكون أكثر أمانًا أو فعالية من المنتجات المعتمدة. يوفر تعيين الدواء اليتيم فوائد وحوافز معينة لمطوري الأدوية ، بما في ذلك فترة احتكار السوق الأمريكية لمدة سبع سنوات من تاريخ تفويض السوق ، والإعفاء من رسوم مستخدمي إدارة الأغذية والأدوية (FDA) والإعفاءات الضريبية للأبحاث السريرية. لن يؤدي منح تعيينات الأدوية اليتيمة إلى تغيير المتطلبات التنظيمية لإدارة الأغذية والأدوية لتحديد سلامة الأدوية وفعاليتها من خلال البحث المناسب والمضبط جيدًا لدعم الموافقة والتسويق. 0010010 نبسب ؛