توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على نظير الببتيد الطبيعي من النوع C Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

أعلنت شركة BioMarin Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قامت بتسريع الموافقة على Voxzogo (vosoritide) ، وهو حقنة مرة واحدة يوميًا من نظائر الببتيد الناتريوتريك من النوع C (CNP) لعلاج الأطفال بعمر 5 سنوات وفي مرضى الأطفال مع الودانة (الودانة) أعلاه ولوحة النمو مفتوحة ، يزداد النمو الخطي. الودانة هي القامة القصيرة غير المتناسبة الأكثر شيوعًا عند البشر.

أثناء الموافقة على Voxzogo ، أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV) لشركة BioMarin لمكافأة الشركة على مساهماتها البارزة في تطوير عقاقير جديدة للأمراض النادرة. يمكن استبدال PRV بمراجعة الأولوية لأي دواء جديد لا يفي بمراجعة الأولوية ، ويمكن بيعه أو نقله.

بناءً على تحسين معدل النمو السنوي (AGV) ، تمت الموافقة على المؤشر في إطار عملية الموافقة المعجلة. تعتمد الموافقة المستمرة لهذا المؤشر على التحقق ووصف الفوائد السريرية في الدراسات التأكيدية. من أجل تلبية متطلبات ما بعد التسويق ، تعتزم BioMarin استخدام دراسة توسيع العلامة المفتوحة المستمرة للمقارنة مع التاريخ الطبيعي الحالي.

في الاتحاد الأوروبي ، تمت الموافقة على Voxzogo في أغسطس 2021 لعلاج الودانة لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وألواح النمو المغلقة. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح Voxzogo تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الودانة. يحدث إغلاق صفيحة النمو بعد البلوغ ، عندما يتم الوصول إلى الارتفاع النهائي للبالغين.

Voxzogo هو أول عقار معتمد لعلاج الأطفال المصابين بالودانة. لعلاج السبب الكامن وراء المرض. إنه يمثل اختراقًا طبيًا كبيرًا ولديه القدرة على أن يكون له تأثير مفيد على المرضى&# 39 ؛ الأرواح. المكون الصيدلاني النشط لـ Voxzogo هو vosoritide ، وهو عبارة عن ببتيد ناتريوتريك من النوع C معدل (CNP) يعزز تكوين العظام داخل الغضروف عن طريق تنظيم إشارات مستقبلات عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) ويستهدف بشكل مباشر تطور الغضروف الفيزيولوجيا المرضية الداخلية للقصور.

تستند هذه الموافقة على نتائج دراسة المرحلة 3 العالمية العشوائية ، مزدوجة التعمية ، التي يتم التحكم فيها باستخدام الدواء الوهمي وامتداد التسمية المفتوحة لهذه المرحلة 3 من الدراسة. ضمت الدراسة 121 طفلاً يعانون من الودانة تتراوح أعمارهم بين 5 إلى 14.9 سنة. كان متوسط ​​خط الأساس AGV لمجموعة الدواء الوهمي ومجموعة Voxzogo 4.06 سم / سنة و 4.26 سم / سنة ، على التوالي. في الأسبوع 52 من العلاج ، كان تغيير AGV في مجموعة الدواء الوهمي من خط الأساس -0.17 سم / سنة ، وكان التغيير في AGV في مجموعة Voxzogo من خط الأساس 1.40 سم / سنة ، مما جعل مجموعة Voxzogo مقارنة مع مجموعة Voxzogo مجموعة الدواء الوهمي من حيث AGV. تحسن ملحوظ في المدرسة 1.57 سم / سنة. بعد 52 أسبوعًا من دراسة المرحلة 3 مزدوجة التعمية التي خضعت للتحكم بالغفل ، دخل 58 مريضًا تم تعيينهم عشوائيًا في البداية في Voxzogo في فترة توسيع التسمية المفتوحة. في المرضى الذين تمت متابعتهم لمدة عامين بعد التوزيع العشوائي ، ظل تحسن AGV دون تغيير.