سيوافق الاتحاد الأوروبي قريبًا على برنامج Vertex للعلاج الثلاثي كفتريو وإيفاكافتور

Vertex Pharmaceuticals هي شركة عالمية رائدة في علاج التليف الكيسي (CF). أعلنت الشركة مؤخرًا أن لجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) قد أصدرت مراجعة إيجابية تشير إلى الموافقة على كفتريو (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) و ivacaftor 150mg توسيع ملصق نظام الأدوية المركبة. يتم استخدامه لعلاج جميع مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا مع طفرة F508del واحدة على الأقل في جين منظم توصيل الغشاء التليف الكيسي (CFTR).

على الصعيد العالمي ، F508del هي الطفرة الأكثر شيوعًا التي تسبب التليف الكيسي. الآن ، سيتم تقديم آراء CHMP إلى المفوضية الأوروبية (EC) للمراجعة ، والتي عادة ما تتخذ قرار المراجعة النهائي في غضون شهرين. في حالة الموافقة ، سيكون معظم مرضى التليف الكيسي في أوروبا مؤهلين لتلقي العلاج المركب من كفتريو وإيفاكافتور 150 ملغ.

في أوروبا ، تمت الموافقة على توليفة كفتريو (إيفاكافتور / تيزاكافتور / إلكساكافتور) وكاليديكو (إيفاكافتور) من قبل ، ويمكن استخدامها لعلاج عمر ≥12 عامًا ، مع طفرات 2 F508del (F / F) أو طفرة واحدة F508del و 1 مرضى التليف الكيسي مع الحد الأدنى من النمط الجيني للطفرة الوظيفية (F / MF).

في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على هذا العلاج الثلاثي (Kaftrio + Kalydeco regimen) من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في أكتوبر 2019 تحت الاسم التجاري Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). في الوقت الحاضر ، تم توسيع مجموعة العلاج لهذا الدواء إلى: مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا ، ولديهم طفرات محددة في جين CFTR ، ويستجيبون لعلاج تريكافتا بناءً على البيانات المختبرية.

تستند المراجعة الإيجابية لـ CHMP على نتائج دراسة المرحلة 3 العالمية (الدراسة 445-104). أجريت الدراسة على مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا والذين كانوا متغاير الزيجوت من أجل طفرات F508del-CFTR وطفرات بوابات CFTR (F / G) أو طفرات الوظيفة المتبقية (F / RF) ، وقامت بتقييم فعالية وسلامة العلاج الثلاثي. تم إجراء الدراسة بواسطة Vertex لتكملة تجارب المرحلة 3 السابقة التي أظهرت أن ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor جنبًا إلى جنب مع ivacaftor في النظام المشترك لـ ivacaftor في عمر 12 عامًا أو أكثر ، مع طفرات 2 F508del (F / F) أو 1 طفرة F508del و 1 تم الحصول على نتيجة إيجابية في مرضى التليف الكيسي مع النمط الجيني لأصغر طفرة وظيفية (F / MF).

أظهرت نتائج دراسة Sduty 445-104 تحسنًا مهمًا إحصائيًا ومهمًا سريريًا في نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية (بما في ذلك وظيفة الرئة للمرضى الذين يتلقون Ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor جنبًا إلى جنب مع ivacaftor).

قالت الدكتورة نيا تاتسيس ، كبير مسؤولي التنظيم والجودة ونائب الرئيس التنفيذي لشركة Vertex: إن رأي&مثل ؛ اليوم&# 39 ؛ يعد خطوة مهمة في توفير هذا الدواء لأي مريض CF مع طفرة F508del واحدة على الأقل مع طفرات وظيفية مسورة أو متبقية. مرضى التليف الكيسي الذين لم يكونوا مؤهلين في السابق لتلقي هذا العلاج الثلاثي.&مثل ؛

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر العمر ويصيب ما يقرب من 75000 شخص في جميع أنحاء العالم. التليف الكيسي هو مرض تدريجي متعدد الأجهزة يؤثر على الرئتين والكبد والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والبنكرياس والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب بعض الطفرات في جين CFTR التي تسبب عيوبًا في وظيفة بروتين CFTR أو حذفها. يجب أن يرث الأطفال جيني CFTR معيبين (واحد لكل والد) لتطوير التليف الكيسي.

على الرغم من وجود العديد من أنواع طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض ، فإن الغالبية العظمى من مرضى التليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. يمكن تحديد هذه الطفرات عن طريق الاختبارات الجينية أو التنميط الجيني. عادة ما ينظم بروتين CFTR نقل الأيونات في غشاء الخلية ، ويمكن أن تتسبب الطفرات الجينية في تدمير أو فقدان وظيفة منتج البروتين. عندما ينقطع النقل الأيوني في غشاء الخلية ، تزداد سماكة لزوجة طلاء المخاط في بعض الأعضاء. من السمات الرئيسية لهذا المرض تراكم المخاط السميك في الجهاز التنفسي ، مما يؤدي إلى صعوبات في التنفس ، والتهابات الرئة المتكررة المزمنة ، وتلف الرئة التدريجي ، مما يؤدي في النهاية إلى الوفاة. متوسط ​​عمر الوفاة لمرضى التليف الكيسي في أوائل الثلاثينيات من العمر.

حتى الآن ، أدرجت Vertex 4 عقاقير من التليف الكيسي: Kalydeco (ivacaftor) ، Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) ، Symdeko (تيزاكافتور / إيفاكافتور وإيفاكافتور) ، تريكافتا (elexacaftor / تيزاكافتور / إيفاكافتور) حوالي 40.000 مريض في جميع أنحاء العالم ، وهو ما يمثل حوالي 50٪ من جميع مرضى التليف الكيسي. يمكن للعلاج الثلاثي Trikafta المعتمد حديثًا في نهاية عام 2019 أن يوسع نطاق العلاج إلى 90٪ من مرضى التليف الكيسي في جميع أنحاء العالم.

أصدرت منظمة أبحاث السوق الصيدلانية EvaluatePhamra تقريرًا توقعت فيه أن تصبح تريكافتا واحدة من أفضل العقاقير مبيعًا في العالم&# 39 ؛ في عام 2026 ، حيث وصلت مبيعاتها إلى 8.739 مليار دولار أمريكي ، ومعدل نمو سنوي مركب مذهل بنسبة 54.3٪ خلال عام 2019. -2026.