المضاد sparsentan المرحلة 3 السريرية: الفعالية تتفوق على Irbesartan! --- 2/2

في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح sparsentan تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج IgAN و FSGC. تُظهر البيانات قبل السريرية أن حجب مسارات البطانة A من النوع A و Angiotensin II النوع 1 في أمراض الكلى المزمنة النادرة يمكن أن يقلل من بروتينية ، وحماية خلايا القدم ، ومنع التصلب الكبيبي وتكاثر الخلايا المسراق. في الولايات المتحدة وأوروبا ، تم منح Sparsentan كدواء يتيم لعلاج IgAN و FSGS.

يمكن أن يمنع Sparsentan مسارات الإشارة في FSGS و IgAN

PROTECT هي تجربة سريرية عالمية ، عشوائية ، متعددة المراكز ، مزدوجة التعمية ، متوازية التحكم أجريت على 404 مريضًا من IgAN تتراوح أعمارهم بين 18 عامًا وأكثر ممن يعانون من بيلة بروتينية مستمرة على الرغم من تلقيهم علاج ACE أو ARB ، وتقييم sparsentan (400mg) و irbesartan ( irbesartan، 300mg) للأمان والفعالية. يوفر بروتوكول الدراسة&إجراء تحليل منتصف المدة غير معمي لأول 280 مريضًا بعد 36 أسبوعًا من العلاج لتقييم نقطة نهاية الفعالية الأولية - التغيير في بروتينية (نسبة البروتين في البول إلى نسبة الكرياتينين) من فحص خط الأساس إلى 36 أسبوعًا من العلاج. تشمل نقاط نهاية الفعالية الثانوية: معدل التغيير المقدر للترشيح الكبيبي (eGFR) بين 58 أسبوعًا و 110 أسبوعًا بعد بدء العلاج العشوائي ، ومعدل التغيير في معدل الترشيح الكبيبي بين 52 أسبوعًا و 104 أسبوعًا بعد 6 أسابيع قبل التوزيع العشوائي. .

أظهرت نتائج التحليل المؤقت أنه بعد 36 أسبوعًا من العلاج ، انخفضت البيلة البروتينية لمجموعة العلاج المتناثر بمعدل 49.8٪ من فحص خط الأساس ، بينما انخفضت البيلة البروتينية لمجموعة علاج irbesartan بمتوسط ​​15.1٪ من المجموعة العلاجية. الفحص الأساسي (p&الملازم ؛ 0.0001).

تعتقد شركة Travere Therapeutics أن البيانات الأولية لـ eGFR التي تم الحصول عليها خلال التحليل المؤقت تشير إلى أنه بعد عامين من العلاج ، قد تظهر تأثيرات علاجية مهمة سريريًا. وفقًا لبروتوكول البحث ، سيستمر المرضى بشكل أعمى في دراسة PROTECT لإجراء تقييم كامل للتأثير العلاجي لمنحدر eGFR خلال 110 أسبوعًا في تحليل نقطة النهاية المؤكدة. من المتوقع الإعلان عن نتائج تحليل نقطة النهاية التأكيدي في النصف الثاني من عام 2023.

أظهرت مراجعة أولية لنتائج السلامة المؤقتة أنه حتى الآن ، يتم التحمل الجيد لمجموعتي العلاج ، ويبدو أن السارسنتان متسق مع حالة الأمان التي تمت ملاحظتها سابقًا ، ولم تظهر أي إشارات أمان جديدة.

ستوفر Travere Therapeutics أيضًا Sparsentan لعلاج تصلب الكبيبات القطاعي البؤري (FSGS) التحديث التنظيمي للمرحلة الثالثة من DUPLEX في الربع الثالث من عام 2021.