تمت الموافقة على عقار أورام الجاز Rylaze من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج ALL و LBL

قبل بضعة أيام ، تمت الموافقة على Rylaze ، وهو دواء للأورام من شركة Jazz Pharmaceuticals ، من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرضى الأطفال الذين يبلغون شهرًا واحدًا أو أكثر والذين يعانون من حساسية تجاه أسباراجيناز المشتق من الإشريكية القولونية والذين طوروا ابيضاض الدم الليمفاوي الحاد (ALL) أو الليمفاوية الليمفاوية. بالنسبة للمرضى البالغين المصابين بأورام (LBL) ، تمت الموافقة على الدواء كعنصر من مكونات نظام العلاج الكيميائي متعدد الأدوية.

ما يقرب من 5700 مريض يصابون بمرض ALL في الولايات المتحدة كل عام ، وحوالي نصفهم من الأطفال. تشير التقديرات إلى أن 20٪ من المرضى لديهم حساسية من الأسباراجيناز المعياري المشتق من الإشريكية القولونية ، ويتطلب العلاج السريري بدائل يمكن أن يتحملها جسم هذا النوع من المرضى. وفقًا لإدارة الغذاء والدواء ، كان هناك نقص في العلاجات البديلة في العالم لسنوات عديدة. Jazz Pharmaceuticals هو أول دواء معتمد من قبل الوكالة. يمكن استخدام الدواء في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية للأسباراجيناز E. coli المشتق ، وهو عبارة عن ليمفويد حاد وهو جزء لا يتجزأ من نظام العلاج الكيميائي لسرطان الدم الخلوي (ALL). يوفر Rylaze خيارًا مفيدًا لهؤلاء المرضى.

تمت الموافقة على Rylaze بناءً على بيانات جزئية من تجربة المرحلة الثانية من دراسة المرحلة الثانية / الثالثة ، والتي قيمت أنظمة الجرعات المختلفة للدواء. تدرس دراسة المرحلة الثانية الإعطاء العضلي (IM) ، وسيقوم الجزء الثالث بتقييم فعالية إعطاء الدواء عن طريق الوريد. صرح مركز التميز للأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء&في بيان صحفي ،&مثل ؛ قد توفر هذه الموافقة مكونًا رئيسيًا للعلاجات العلاجية المحتملة للأطفال والبالغين المصابين بهذا النوع من اللوكيميا ، وتقديم حلول بديلة من مصادر مستدامة.&مثل ؛

تم تصنيف العقار من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كعقار نادر لعلاج مرض ALL / LBL في يونيو 2021. بعد الموافقة على عقار BLA&، انضم العقار إلى برنامج Real-time Oncology Review (RTOR) للمراجعة ، وهي مبادرة من مركز التميز للأورام التابع لإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتزويد المرضى بعلاجات السرطان الآمنة والفعالة. وفقًا لشركة Jazz Pharmaceuticals ، فإن الدواء هو المنتج الوحيد المؤتلف لعلاج erwinia asparaginase الذي يمكنه الحفاظ على مستويات كبيرة سريريًا من نشاط الأسباراجيناز طوال فترة العلاج. تتوقع الشركة أن يكون هذا العلاج الجديد متاحًا في منتصف شهر يوليو.

تم تقييم العقار في تجربة أجريت على 102 مريض لديهم حساسية أو معطل بصمت تجاه الأسباراجيناز المشتق من الإشريكية القولونية. المؤشر الرئيسي للاختبار هو ما إذا كان المريض قد وصل وحافظ على مستوى معين من نشاط الأسباراجيناز. وجدت الدراسة أنه بعد حقن الجرعة الموصى بها البالغة 25 مجم / متر مربع في العضل كل 48 ساعة ، تم تحقيق المستوى المستهدف من نشاط الأسباراجيناز في 94٪ من المرضى.

تشمل التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا للدواء فرط الحساسية وتسمم البنكرياس والتخثر والنزيف وتسمم الكبد. وجد تحليل بأثر رجعي للبيانات المأخوذة من مجموعة طب أورام الأطفال التي تضم أكثر من 8000 مريض أنه سواء كان هؤلاء المرضى معرضين لمخاطر عالية أو ذات مخاطر معيارية ، فإن المستجيبين الأوائل بطيئين ، بسبب السمية المرتبطة بالأدوية ، فإن نتائج البقاء على قيد الحياة للمرضى الذين لم يفعلوا ذلك في النهاية تلقي دورة كاملة من العلاج حدث انخفاض كبير.

بعد الموافقة ، قالت جاز إنها ستواصل التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وستقدم بيانات إضافية لمجموعة كاملة من المرضى لتقييم إدارة Rylaze داخل العضل وإجراءات الإدارة الأخرى.