تقدم Nefecon (بوديزونيد) للإدراج في الاتحاد الأوروبي: لديه القدرة على تصحيح المرض!

أعلنت شركة الأدوية البيولوجية السويدية Calliditas Therapeutics مؤخرًا أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد قبلت طلب ترخيص التسويق من شركة Nefecon&# 39؛ s (Budesonide) ومنحت تقييمًا سريعًا ، وهو نوع جديد من المستحضر الفموي بوديزونيد ، الدواء عبارة عن منظم سفلي IgA1 ، والذي يعالج اعتلال الكلية الأولي IgA (IgAN) عن طريق التنظيم النازل المستهدف لـ IgA1. حاليًا ، تخضع Nefecon أيضًا لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، وستتخذ الوكالة قرار المراجعة قبل 15 سبتمبر 2021.

في حالة الموافقة ، سيصبح Nefecon العلاج الأول المصمم والموافق عليه خصيصًا لعلاج IgAN ، مع إمكانية تصحيح المرض. بعد الموافقة ، تعتزم Calliditas تسويق Nefecon بشكل مستقل في الولايات المتحدة ، ومن المتوقع أن يكون الدواء في السوق في أوروبا في النصف الأول من عام 2022.

قال Renée Aguiar Lucander ، الرئيس التنفيذي لشركة Calliditas:&مثل ؛ يعد قبول Nefecon MAA من EMA خطوة مهمة في جهودنا لتقديم أول دواء معتمد لمرضى IgAN. نتطلع إلى العمل مع EMA والهدف هو أن نكون في الربع الأول من عام 2022. حصلنا على الموافقة على Nefecon.&مثل ؛

Nefecon هو مستحضر فموي حاصل على براءة اختراع يحتوي على مادة فعالة ومعروفة من بوديزونيد للإطلاق المستهدف. وفقًا للنموذج المرضي الرئيسي ، تم تصميم المستحضر لإيصال الأدوية إلى رقعة Peyer&في الأمعاء الدقيقة السفلية حيث نشأ المرض. Nefecon مشتق من تقنية TARGIT ، والتي تسمح للمواد بالمرور عبر المعدة والأمعاء دون أن يتم امتصاصها ، ولا يمكن إطلاقها إلا على شكل نبضات عندما تصل إلى الجزء السفلي من الأمعاء الدقيقة.

كما هو موضح في تجربة المرحلة 2 ب الكبيرة التي أكملتها Calliditas ، فإن الجمع بين الجرعة وملف الإصدار الأمثل فعال لمرضى IgAN. بالإضافة إلى التأثيرات الموضعية الفعالة ، هناك ميزة أخرى لاستخدام هذه المادة الفعالة وهي التوافر البيولوجي المنخفض ، أي أن ما يقرب من 90٪ من المادة الفعالة يتم تعطيلها في الكبد قبل الوصول إلى الدورة الدموية الجهازية. وهذا يعني أنه يمكن استخدام الأدوية عالية التركيز محليًا عند الحاجة ، ولكن التعرض الجهازي والآثار الجانبية محدودة للغاية.

نتائج التجربة السريرية NefIgArd الجزء أ

Calliditas هي الشركة الوحيدة التي حصلت على بيانات إيجابية في المرحلة 2 ب والمرحلة 3 من التجارب السريرية العشوائية المزدوجة التعمية التي تسيطر عليها الغفل من IgAN. وصلت كلتا التجربتين إلى نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية.

يستند تقديم Nefecon MAA إلى البيانات الإيجابية من الجزء أ من دراسة المرحلة الرئيسية 3 لـ NefIgArd. هذه دراسة دولية متعددة المراكز عشوائية ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، مصممة لتقييم فعالية وسلامة Nefecon والعلاج الوهمي في 200 مريض IgAN بالغ. كما ذكرنا سابقًا ، مقارنةً بالدواء الوهمي ، وصلت الدراسة إلى نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تقليل البيلة البروتينية وأظهرت أن معدل الترشيح الكبيبي المقدر كان مستقرًا عند 9 أشهر.

تتضمن المعلومات المقدمة أيضًا بيانات إكلينيكية من تجربة المرحلة الثانية من NEFIGAN ، والتي وصلت أيضًا إلى نقطتي النهاية الأولية والثانوية لدراسة NefIgArd. أظهرت كلتا التجربتين أن Nefecon كان جيد التحمل بشكل عام ، وكانت نتائج المجموعتين ذات أمان مماثل.