تكون مثبطات MPO عن طريق الفم مؤهلة للحصول على علاج سريع من قِبل إدارة الأغذية والأدوية FDA لمرضى MSA

أعلنت Biohaven Pharmaceuticals أن verdiperstat (BHV-3241) مثبطات myeloperoxidase الفموية (BHV) قد تم منحها مؤهل المسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المرضى الذين يعانون من ضمور الجهاز المتعدد (MSA).

MSA هو مرض عصبي تدريجي يؤثر على الجهاز العصبي اللاإرادي (الجهاز العصبي الذي يتحكم في الإجراءات اللاإرادية مثل ضغط الدم أو الهضم) والحركة ، ويظهر مزيجًا من الأعراض. ترجع هذه الأعراض إلى الفقدان التدريجي والموت لأنواع مختلفة من الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي. غالبًا ما تظهر الأعراض في المرضى في {0}} وتتقدم بسرعة في غضون 5 إلى 10 سنة ، مما يؤدي إلى فقدان تدريجي للوظيفة الحركية وإرهاق الفراش في النهاية. غالبًا ما يصاب الأشخاص المصابون بـ MSA بالالتهاب الرئوي في وقت متأخر من المرض وقد يموتون فجأة بسبب مشاكل في القلب أو التنفس. على الرغم من أن الأدوية يمكن أن تعالج بعض أعراض MSA ، لا يوجد حاليًا أي علاج يمكن أن يبطئ تقدم المرض وعلاج المرض. يحتاج هؤلاء المرضى بشكل عاجل إلى علاج فعال للتخفيف من المرض.

MPO هو المحرك الرئيسي لعمليات الأكسدة والالتهابات ، وقد ازداد بشكل ملحوظ في مجموعة من أمراض الدماغ. إن تثبيط نشاط MPO هو استراتيجية واعدة لعلاج التهاب الأعصاب والأمراض العصبية التنكسية (بما في ذلك MSA). ووجدت الدراسة أن مستويات MPO المرتفعة ترتبط أيضًا بمرض التصلب المتعدد ومرض الزهايمر 0010010 # 39. Verdiperstat هو مثبط MPO الشفوي الاستقصائي ، وقد حصل Biohaven على رخصة البحث والتطوير من AstraZeneca في 2018. تم منح الدواء حالة المخدرات اليتيمة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية.

أظهرت النتائج الأولية للمرحلة السابقة 2 من التجارب السريرية أن نتائج الفعالية الرئيسية المقاسة بواسطة مقياس تقييم MSA الموحد قد تحسنت. بعد 12 أسابيع من العلاج ، انخفضت نتيجة مجموعة الدواء الوهمي 0010010 # 39 بمقدار 4. 6 نقطة ، بينما استخدام {{6} } انخفضت جرعة BHV 3241 مرتين يوميًا بمقدار 3. 7 نقطة ، وانخفض استخدام 600 mg BHV 3241 مرتين يوميًا بمقدار 2 .{{5 نقاط. كما تم تحسين نتائج القياس الأخرى (مثل درجة الأعراض اللاإرادية الشاملة وجودة مقياس التصلب الجانبي الضموري) وفقًا لذلك. تتوافق هذه النتائج السريرية مع التأثيرات العصبية للحماية من فرط التعرق في النماذج الحيوانية. يقلل Verdiperstat بشكل كبير من نشاط MPO في دم الإنسان ، وهو مؤشر حيوي لربط الدواء بهدفه. في الوقت الحالي ، يتم تقييم الدواء من حيث الفعالية والأمان في المرحلة 3 من التجارب السريرية.

0010010 quot ؛ لا تزال هناك حاجة لم يتم تلبيتها إلى حد كبير لعلاج مرضى MSA ، ويسعدنا جدًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يمكنها منح تأهيل المسار السريع verdiperstat ، 0010010 quot ؛ قال الدكتور عرفان قريشي ، نائب الرئيس لطب الأعصاب Biohaven. 0010010 quot ؛ سوف يسرع تأهيل المسار السريع في تطوير verdiperstat لتمكينه قد يصبح الخيار العلاجي الأول لمرضى MSA. 0010010 اقتباس ؛