وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Avonib للعلاج الدقيق من CStone لعلاج سرطان القنوات الصفراوية المتحولة IDH1

في 26 أغسطس ، وردت أنباء من الخارج مفادها أن شركة الأدوية المبتكرة Cornerstone Pharmaceuticals المدرجة في بورصة هونغ كونغ (رمز بورصة هونغ كونغ: 2616) تمت الموافقة على عقار Ivosidenib العلاجي الدقيق من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). يتم استخدامه للمرضى البالغين الذين سبق علاجهم بسرطان القنوات الصفراوية المتقدم محليًا أو النقيلي والذين لديهم طفرات IDH1 التي تم اكتشافها بواسطة طريقة الاختبار المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA). وهذا يعني أن أفنيب أصبح أول عقار في العالم معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج الموجه للمرضى المصابين بسرطان القنوات الصفراوية المتحور IDH1.

ليس ذلك فحسب ، فقد تلقى تطبيق الأدوية الجديد التكميلي (sNDA) التابع لأفنيب مراجعة للأولوية ، مما أدى إلى تقصير وقت المراجعة بشكل كبير. عادةً ما تمنح مراجعة الأولوية الأدوية التي ربما تكون قد أحرزت تقدمًا كبيرًا في العلاج أو تقدم العلاج في حالة عدم وجود وسائل علاج كافية.

من المعلوم أن منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية&لمؤهلات المراجعة ذات الأولوية هذه المرة يستند إلى بيانات من المرحلة 3 من التجارب السريرية تسمى ClarIDHy. هذه الدراسة هي أول تجربة سريرية عشوائية في المرحلة الثالثة من&في العالم للمرضى الذين يعانون من سرطان القنوات الصفراوية المعالج بطفرات IDH1. أظهرت نتائج التجربة أنه بالمقارنة مع مجموعة العلاج الوهمي ، وصلت مجموعة علاج Avonibib إلى نقطة النهاية الأولية للبقاء على قيد الحياة بدون تقدم (PFS) ، مما قلل بشكل كبير من خطر تطور المرض أو الوفاة لدى المرضى. في الوقت نفسه ، قام Avnib أيضًا بتحسين البقاء على قيد الحياة (OS) للمرضى.

سرطان القنوات الصفراوية هو ورم خبيث نادر يحدث في القنوات الصفراوية داخل وخارج الكبد. تشير التقديرات إلى أن 8000 شخص في الولايات المتحدة يتم تشخيص إصابتهم بسرطان القنوات الصفراوية كل عام. قبل الموافقة على Avonib ، لم تتم الموافقة على علاج موجه لسرطان القنوات الصفراوية المتحور IDH1 ، وفي الحالات المتقدمة ، هناك خيارات محدودة للعلاج الكيميائي.

حصلت CStone Pharmaceuticals على حقوق التعاون والترخيص الحصرية لتطوير وتسويق Avnib في منطقة الصين الكبرى بما في ذلك البر الرئيسي للصين وهونغ كونغ وماكاو وتايوان وسنغافورة. قبل ذلك ، تم إدراج أفنيب في قائمة الأدوية الجديدة المطلوبة بشكل عاجل في العيادات (الدفعة الثالثة)&مثل ؛ صادر عن مركز تقييم الأدوية التابع للإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) في الصين.

تقوم شركة CStone Pharmaceuticals حاليًا بإجراء دراستين سريريتين مسجلتين على Afnib في الصين القارية ، وذلك بشكل أساسي لمؤشرات سرطان الدم النخاعي الحاد (AML). من بينها ، دراسة CS3010-101 هي المرحلة الأولى ، متعددة المراكز ، دراسة أحادية الذراع لمرضى R / R AML البالغين المصابين بطفرات IDH1 الحساسة التي يتم إجراؤها في الصين ، وتعمل كجسر للدراسة العالمية الرئيسية AG120 -C-001 البحث. وافقت الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) في الصين على تطبيق تسويق الأدوية الجديد من Avnib للمرضى البالغين المصابين بمرض سرطان الثدي R / R والمعرضين لطفرات IDH1 وأدرجته في مراجعة الأولوية.

دراسة أخرى ، AGILE ، هي المرحلة الثالثة العالمية ، تجربة سريرية متعددة المراكز ، مزدوجة التعمية ، عشوائية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، والتي تهدف إلى تقييم مزيج أفونيب مع أزاسيتيدين وهمي جنبًا إلى جنب مع أزاسيتيدين في الماضي. الفعالية والأمان في مرضى AML المتحولين غير المعالجين IDH1. أعلن Servier مؤخرًا أن دراسة AGILE قد وصلت إلى نقطة النهاية الأولية للبقاء على قيد الحياة بدون أحداث (EFS).

من المعلوم أنه بالإضافة إلى دلالات سرطان الدم النخاعي الحاد وسرطان القنوات الصفراوية ، فإن الأبحاث حول علاج مرضى الورم الدبقي بواسطة أفنيب هي أيضًا على قدم وساق وأظهرت إمكانات علاجية كبيرة.

تجدر الإشارة إلى أنه على الرغم من عدم الموافقة على Avonib بعد في الصين ، فقد حققت طفرة كبيرة في بُعد توافر الأدوية في وقت مبكر. سابقا ، تم إدراج Afnib في Beijing Pratt&؛ ويتني للتأمين الصحي كواحد من 75 دواءً خاصًا في الخارج ، وقد تم إدراجه في تأمين الأدوية الخاص العالمي لشركة هاينان بواو ليتشنغ كواحد من 25 دواء محلي ، مما يعني أن المزيد من المرضى يمكنهم الاستفادة من هذا ، مما يحسن بشكل كبير من القدرة على تحمل تكاليف الأدوية.