منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة Novartis التصنيف الدوائي المتميز لمثبط العامل B الفعال والانتقائي iptacopan!

أعلنت شركة Novartis مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت iptacopan (LNP023) مؤهلاً دوائيًا متميزًا لعلاج بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابي (PNH) ، وعلاج نادر للأطفال لعلاج اعتلال الكبيبات C3 (C3G) الأهلية لمرض (RPD) . في أكتوبر من هذا العام ، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) iptacopan التأهيل الدوائي ذي الأولوية (PRIME) لعلاج C3G.

iptacopan هو الأول من نوعه ، عن طريق الفم ، فعال ، انتقائي ، جزيء صغير ، ومثبط للعامل B القابل للعكس. العامل ب هو بروتين سيرين رئيسي في المسار البديل للنظام التكميلي. بالإضافة إلى PNH و C3G ، يجري حاليًا تطوير iptacopan لعلاج أمراض الكلى الأخرى حيث يتأثر النظام التكميلي ولديه احتياجات كبيرة لم تتم تلبيتها ، بما في ذلك اعتلال الكلية بالجلوبيولين المناعي (IgAN) ومتلازمة انحلال الدم اليوريمية غير النمطية (aHUS) ، واعتلال الكلية الغشائي (MN). ).

تتوقع نوفارتيس أن تقدم الدفعة الأولى من طلبات الاستطبابات إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2023. في العديد من الأمراض التي تحركها المكملات ، يمكن أن يصبح iptacopan أول مثبط للمسار التكميلي لتأخير تطور المرض. استنادًا إلى انتشار المرض والبيانات المؤقتة الإيجابية لدراسة المرحلة الثانية ، مُنح iptacopan أيضًا تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج IgAN من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والاتحاد الأوروبي (EMA) لعلاج C3G و PNH.

التركيب الكيميائي لـ iptacopan (مصدر الصورة: medchemexpress.cn)

BTD هي قناة جديدة لمراجعة الأدوية أنشأتها إدارة الغذاء والدواء في عام 2012. تهدف إلى تسريع التطوير والمراجعة لعلاج الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة ، وهناك دليل سريري أولي على أن العقار موجود في واحد أو أكثر من الأدوية الجديدة حسنت بشكل ملحوظ نقاط النهاية المهمة سريريًا. يمكن للأدوية التي تم الحصول عليها من BTD أن تتلقى إرشادات أوثق بما في ذلك مسؤولي FDA رفيعي المستوى أثناء البحث والتطوير لضمان تزويد المرضى بخيارات علاج جديدة في أقصر وقت.

منحت إدارة الغذاء والدواء iptacopan BTD لعلاج PNH بناءً على النتائج المؤقتة الإيجابية للدراسة الجارية للمرحلة الثانية للمشروع 2. تظهر البيانات أن iptacopan فعال بشكل كبير في مرضى PNH الذين لا يزالون يعانون من فقر الدم ويعتمدون على نقل الدم على الرغم من تلقيهم المعياري العلاج المضاد للرعاية ، ومرضى PNH الذين لم يتلقوا سابقًا علاجًا ساذجًا مضادًا لـ C5 (مضاد لـ C5 ساذج) كعلاج وحيد للفوائد العلاجية.

PNH هو مرض نادر يهدد الحياة في الدم ويتميز بانحلال الدم الناجم عن التكميل والتخثر ووظيفة نخاع العظم ، مما يؤدي إلى فقر الدم والتعب وأعراض موهنة أخرى قد تؤثر على نوعية حياة المرضى. على الرغم من أن المعيار الحالي للعلاج هو علاج Soliris (eculizumab) أو Ultomiris (ravulizumab) المضاد لـ C5 ، إلا أن نسبة كبيرة من مرضى PNH لا يزالون يعانون من فقر الدم ويعتمدون على نقل الدم.

حالة أمراض الأطفال النادرة (RPD) من إدارة الغذاء والدواء (FDA) مخصصة للأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة والتي تؤثر بشكل أساسي على أقل من 200000 شخص دون سن 18 عامًا. C3G هو شكل نادر للغاية وشديد من التهاب كبيبات الكلى الأولي ، يتميز باضطراب في التنظيم التكميلي.

عادة ما يتم تشخيص C3G عند المراهقين والشباب. إن تشخيص المرض ضعيف. حوالي 50 ٪ من المرضى يصابون بمرض الكلى في نهاية المرحلة (الداء الكلوي بمراحله الأخيرة) في غضون 10 سنوات ، و 50-70 ٪ من المرضى ينتكسون بعد زرع الكلى. في جميع أنحاء العالم ، يبلغ معدل الإصابة السنوي لـ C3G 1-2 جزء في المليون. هناك حوالي 10000 حالة في الولايات المتحدة ، وحوالي 10500 حالة في أوروبا ، وحوالي 3200 حالة في اليابان ، وحوالي 32000 حالة في الصين.

تم الإعلان عن بيانات المرحلة الثانية الإيجابية من iptacopan لعلاج PNH في مؤتمر الرابطة الأوروبية لزرع الدم ونخاع العظام (EBMT) في أغسطس من هذا العام. تم تقديم نتائج المرحلة الثانية من التحليل المؤقت لعلاج C3G في الجمعية الأمريكية لأمراض الكلى (ASN) في أكتوبر من هذا العام. أعلن في الاجتماع السنوي. خططت شركة نوفارتيس لبدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في مؤشرات متعددة.