وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Alkindi Sprinkle لعلاج مرضى الأطفال المصابين بقصور الغدة الكظرية!

Eton Pharmaceuticals هي شركة أدوية محترفة مكرسة لتطوير وتسويق علاجات مبتكرة لأمراض الأطفال النادرة. أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على الحبيبات الفموية Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) كعلاج بديل لعلاج قصور قشر الكظر (AI) للأطفال دون سن 17 عامًا.

Alkindi Sprinkle هو عبارة عن تركيبة حبيبات هيدروكورتيزون عن طريق الفم سريعة التحرر مع مدة صلاحية تصل إلى 3 سنوات في درجة حرارة الغرفة ولا تتطلب التبريد. من المتوقع أن يتوفر العقار في الربع الأخير من عام 2020.

الجدير بالذكر أن Alkindi Sprinkle هي حبيبات الهيدروكورتيزون الأولى والوحيدة المعتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الأطفال المصابين بالذكاء الاصطناعي.

يتم دعم الموافقة على حبيبات Alkindi Sprinkle الفموية من خلال 6 دراسات سريرية ، بما في ذلك دراسة المرحلة الثالثة الأولى والوحيدة التي تقيّم الهيدروكورتيزون الفموي في علاج الذكاء الاصطناعي لدى الأطفال دون سن 8 سنوات.

قبل الموافقة على Alkindi Sprinkle ، تمت الموافقة على هيدروكورتيزون عن طريق الفم ، وهو عبارة عن تركيبة لوحية من 5 ملغ فقط وما فوق ، من قبل إدارة الغذاء والدواء. يحتاج العديد من مرضى الأطفال إلى جرعات منخفضة ومرونة لإجراء معايرة دقيقة. لذلك ، يجب على مقدمي الرعاية قطع أو تقسيم أقراص الهيدروكورتيزون عالية الجودة لتحقيق الجرعة المنخفضة التي يحتاجها الأطفال الصغار ، مما قد يؤدي إلى جرعات غير دقيقة.

يتم تصنيع Alkindi Sprinkle باستخدام تقنية مثبتة تجارياً ولديها 4 نقاط قوة: 0.5mg ، 1mg ، 2mg ، 5mg ، والتي ستمكن الأطباء من إجراء إدارة فردية وفقًا لاحتياجات كل مريض ، وفقًا لتعليمات الجرعة والإعطاء.

قال شون برينجيلسن ، الرئيس التنفيذي لشركة Eton Pharmaceuticals: "إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على Alkindi Sprinkle هي اختراق للأطفال الذين يعانون من قصور الغدة الكظرية ومقدمي الرعاية. يسعدنا جدًا أن نقدم منتجًا معتمدًا من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) يمكنه تزويد مرضى الأطفال بجرعات منخفضة وعلاج جرعات من الهيدروكورتيزون. نتطلع إلى تقديم هذا المنتج للمرضى في الأشهر القادمة.&مثل ؛

قصور الغدة الكظرية (AI) عند الأطفال هو مرض نادر يتميز بعدم القدرة على تصنيع وإفراز الهيدروكورتيزون (الكورتيزول) ، وأحيانًا الألدوستيرون. هذا يمكن أن يؤدي إلى هرمونات الذكورة المفرطة (النمو الجنسي غير الطبيعي للإناث ، البلوغ المبكر ، إنهاء النمو ، وقصر القامة). الشكل الأكثر شيوعًا للذكاء الاصطناعي عند الأطفال هو تضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH) ، والذي ينتج عن عيوب وراثية. المرضى الذين يعانون من الذكاء الاصطناعي الأساسي أو المركزي (الصف الثاني والثالث) لديهم مستويات غير كافية من الكورتيزول. يمكن أن يؤدي تقليل هرمون الكورتيزول في الجسم إلى عواقب وخيمة ، مثل أزمة الغدة الكظرية. من أجل البقاء على قيد الحياة ، يجب أن يستكمل مرضى الذكاء الاصطناعي بالكورتيزول يوميًا. يقدر إيتون أن الذكاء الاصطناعي للأطفال يؤثر على 5000-11000 طفل في الولايات المتحدة.