Vutrisiran في علاج الداء النشواني HATTR مع اعتلال الأعصاب: تحسن بشكل ملحوظ تلف الأعصاب --- 1/2

Alnylam هي شركة رائدة في مجال العلاج بالـ RNAi. أعلنت الشركة مؤخرًا عن النتائج الإيجابية الإضافية لتحليل المجموعة الفرعية ونقطة النهاية الاستكشافية لدراسة فوتريسيران المرحلة الثالثة هيليوس أ في المؤتمر الأوروبي الثالث للداء النشواني ATTR. Vutrisiran هو علاج RNAi قيد التطوير يتم تطويره لعلاج الداء النشواني ترانستريتين (ATTR).

هيليوس هي دراسة للمرضى الذين يعانون من داء النشواني ATTR الوراثي مع اعتلال الأعصاب المتعدد (hATTR-PN). البيانات التي تم إصدارها في الاجتماع تدعم وتبني على نتائج النقاط النهائية الأولية والثانوية لدراسة HELIOS-A التي تم الإبلاغ عنها سابقًا: لقد لوحظت التحسينات في مجالات مهمة لصحة المريض ووظيفته ، بما في ذلك تلف الاعتلال العصبي ونوعية الحياة (QoL) ) والأنشطة اليومية والقدرة على المشاركة الاجتماعية والحالة التغذوية وضغط القلب.

على وجه التحديد ، أظهر تحليل المجموعات الفرعية ونقاط النهاية الاستكشافية أنه في 9 أشهر ، مقارنة مع الدواء الوهمي ، حسّن vutrisiran مجالات مهمة لصحة المريض ووظيفته. أظهرت تحليلات أخرى أنه بغض النظر عما إذا كان المريض قد استخدم سابقًا مثبتات TTR ، فإن علاج vutrisiran كان له تحسينات مماثلة في تطور الاعتلال العصبي ونوعية الحياة مقارنة بالدواء الوهمي.

في الوقت الحالي ، يخضع تطبيق الدواء الجديد (NDA) الخاص بـ vutrisiran لعلاج اعتلال الأعصاب الوراثي لدى البالغين من ترانستريتين (hATTR-PN) عن طريق الحقن تحت الجلد كل 3 أشهر لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، و&مثل ؛ الأدوية التي تستلزم وصفة طبية قانون رسوم المستخدم&مثل؛ (PDUFA) التاريخ المستهدف هو 14 أبريل 2022. بالإضافة إلى ذلك ، بناءً على المناقشات مع وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ، تخطط Alnylam الآن لتقديم طلب ترخيص التسويق (MAA) لـ vutrisiran مسبقًا بناءً على نتائج 9 أشهر دراسة هيليوس أ.

تم منح Vutrisiran تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الداء النشواني ATTR في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، وتعيين المسار السريع (FTD) لعلاج hATTR-PN في الولايات المتحدة. إذا تمت الموافقة عليه ، كحقنة جديدة تحت الجلد كل 3 أشهر ، فإن vutrisiran لديه القدرة على عكس مظاهر اعتلال الأعصاب المتعددة للمرض.

قال بوشكال جارج ، كبير المسؤولين الطبيين في Alnylam:&مثل ؛ الداء النشواني HATTR هو مرض متعدد الأنظمة يتطور بسرعة وله تأثير كبير على الحياة اليومية للمرضى وسيزداد سوءًا بمرور الوقت دون علاج مناسب. تظهر هذه البيانات الإضافية من دراسة هيليوس-أ أن فوتريسيران لديه القدرة على علاج المرضى الذين يعانون من مجموعة واسعة من داء النشواني HATTR مع اعتلال الأعصاب المتعدد (hATTR-PN) ، وقد حقق نتائج مشجعة في سلسلة من الإجراءات الصحية والوظيفية الهامة بالإضافة إلى بغض النظر عن الاستخدام السابق لمثبتات TTR ، فقد تحسن تلف الأعصاب لدى المريض ونوعية الحياة.&مثل ؛

siRNA: إسكات جينات معينة ، وتقليل نطاق التعبير بنسبة 99٪

شملت دراسة هيليوس-أ 164 مريضًا يعانون من داء النشواني ATTR الوراثي مع اعتلال الأعصاب المتعدد (hATTR-PN). في 9 أشهر ، وصل vutrisiran إلى نقاط النهاية الأولية والثانوية: مقارنةً بالدواء الوهمي ، أدى علاج vutrisiran إلى تحسن كبير إحصائيًا في تلف الأعصاب ونوعية الحياة وسرعة المشي. يوفر تحليل المجموعة الفرعية وبيانات الفعالية الاستكشافية لدراسة هيليوس-أ مزيدًا من الأفكار حول الفوائد المحتملة لفوتريسيران في الجوانب المهمة لصحة المريض ورفاهيته ، على النحو التالي:

—— في الشهر التاسع ، في جميع المجموعات الفرعية المحددة مسبقًا للمرضى (بما في ذلك العمر والجنس والعرق والمنطقة الجغرافية والضعف الأساسي للاعتلال العصبي والنمط الجيني والاستخدام السابق لمثبتات TTR وخط اعتلال الأعصاب الأميلويد العائلي [FAP]) ومرحلة ما قبل مجموعة فرعية قلبية محددة ، مقارنةً بالدواء الوهمي ، أدى علاج vutrisiran إلى تحسين درجة تلف الاعتلال العصبي (mNIS+7) وأظهرت جودة نورفولك في درجة الاعتلال العصبي السكري (Norfolk QOL-DN) تحسنًا ثابتًا.