الوزن الثقيل لكابوسي (KS): الدواء الوحيد عن طريق الفم وأول دواء جديد في 20 سنوات ، بريستول مايرز سكويب بوماليست (بوماليدوميد) وافقت عليه الولايات المتحدة!

أعلنت شركة Bristol-Myers Squibb (BMS) مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Pomalyst (pomalidomide) ، وهو عبارة عن جهاز مناعي مع نشاط مضاد للورم لعلاج مرضى كابوسي ساركوما (Kaposi sarcoma) ، KS) ، على وجه التحديد: ({{2}}) مرضى كابوسي ساركوما المرتبط بالإيدز الذين طور مرضهم مقاومة للأدوية المضادة للفيروسات عالية الفعالية (HAART) ؛ (2) مرضى كابوسي ساركوما المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية

ومن الجدير بالذكر أن بوماليست هو الدواء العلاجي الوحيد عن طريق الفم والأول العلاجي الجديد المعتمد لعلاج ساركوما كابوسي (KS) لأكثر من 20 سنة. وتجدر الإشارة إلى أن المرضى الذين يعانون من ساركوما كابوسي المرتبطة بالإيدز يجب أن يستمروا في استخدام HAART لعلاج فيروس نقص المناعة البشرية وفقًا لتوصيات الطبيب&# 39 ؛.

تلقى بوماليست موافقة إدارة الغذاء والدواء FDA&# 39 ؛ s ، والتأهيل المذهل للأدوية (BTD) ، والتأهيل للأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج إشارة ساركوما كابوسي&# 39 المذكورة أعلاه. تعتمد هذه الموافقة المعجلة على بيانات معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) من المرحلة الأولى / الثانية من التسمية المفتوحة ، تجربة سريرية أحادية الذراع (12-C-0047). تعتمد الموافقة المستمرة على هذه المؤشرات على التحقق من الفوائد السريرية ووصفها في التجارب المؤكدة.

ساركوما كابوسي&# {0}} ؛ هو سرطان نادر ، يتجلى عادة في شكل آفات جلدية ، ولكن يمكن أن يتطور أيضًا إلى عدة أجزاء أخرى من الجسم ، بما في ذلك الرئتين والعقد الليمفاوية والجهاز الهضمي. في الولايات المتحدة ، يبلغ المعدل السنوي لهذا المرض 6 جزءًا في المليون ، ويؤثر بشكل أساسي على الأشخاص الذين يعانون من ضعف وظائف المناعة. Pomalyst هو دواء عن طريق الفم وهو أول علاج جديد معتمد لعلاج المرضى الذين يعانون من ساركوما كابوسي&# 39 ؛ منذ أكثر من 20 سنة.

قالت Diane McDowell ، نائب رئيس الشؤون الطبية العالمية في Bristol-Myers Squibb:" ؛ المرضى الذين يعانون من ساركوما كابوسي ليس لديهم سيطرة تذكر على مرضهم في السنوات 20 الماضية. يسعدنا أن إجراء المزيد من الأبحاث حول Pomalyst في هذه المنطقة المرضية النادرة مكنتنا من توفير خيارات العلاج عن طريق الفم التي يحتاجها المرضى بشدة."؛

قال روبرت يارشان ، مدير قسم فيروس نقص المناعة البشرية والإيدز في مركز أبحاث السرطان (CCR) التابع للمعهد الوطني للسرطان:" ؛ أظهر بوماليست نتائج إيجابية في المرضى الذين يعانون من كابوسي&# {{0} } ؛ ساركوما ، بغض النظر عن حالة فيروس نقص المناعة البشرية. بالإضافة إلى ذلك ، يوفر الدواء أيضًا علاجًا عن طريق الفم مع آلية عمل مختلفة عن أدوية العلاج الكيميائي السامة للخلايا التي يشيع استخدامها لعلاج ساركوما كابوسي&# 39؛ s."؛

كما ورد في الصندوق الأسود تحذيرًا من معلومات الوصفة الطبية ، قد يسبب بوماليست ضررًا للجنين ويحظر على النساء الحوامل. لا يتوفر Pomalyst إلا من خلال Pomalyst REMS® ، وهي خطة توزيع مقيدة. في المرضى الذين يتلقون Pomalyst ، قد يحدث تخثر الأوردة العميقة ، الانسداد الرئوي ، احتشاء عضلة القلب ، والسكتة الدماغية ، ويجب إعطاء الوقاية من الجلطات.

تستند هذه الموافقة على بيانات من دراسة مفتوحة / ذات مرحلة واحدة I / II 12-C-0047. قيمت الدراسة سلامة ، الحركية الدوائية ، وفعالية بوماليست في مرضى ساركوما كابوسي&# {{{}}} المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية والسلبية ، ومعظمهم لديهم مرض متقدم.

أجريت التجربة من قبل فريق بقيادة روبرت Yarchoan بموجب اتفاق البحث والتطوير التعاوني (CRADA). تلقى ما مجموعه 28 من المرضى (18 مصابون بفيروس نقص المناعة البشرية و 10 سلبي) Pomalyst بجرعة 5 mg وأخذوها عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لمدة {{5} } دورات (دورة 28 يوم) حتى تقدم المرض أو السمية غير المقبولة. استبعدت التجربة المرضى الذين يعانون من أعراض الرئة أو ساركوما كابوسي&# 39 ؛ وتاريخ من الجلطات الدموية الوريدية أو الشريانية ، وأمراض التخثر. خلال فترة العلاج بأكملها ، تلقى المريض الأسبرين 81 mg thromboprophylaxis مرة واحدة في اليوم. كان متوسط ​​الوقت من بدء العلاج إلى حدوث المغفرة الأولى 1. 8 شهر (0.9-7. 6).

كانت النقطة النهائية للدراسة هي معدل الاستجابة العام (ORR ، بما في ذلك الاستجابة الكاملة [CR] ، والاستجابة السريرية الكاملة [cCR] ، والاستجابة الجزئية [PR]) ، والتي تم التحقيق فيها من قبل الباحث وفقًا للجنة السرطان التابعة لمرض الإيدز السريري مجموعة التجارب (ACTG) ضد كابوسي تم تقييم معايير استجابة ساركوما.

أظهرت البيانات أنه من بين جميع المرضى ، كانت نسبة ORR 71٪ (20 / 28 ؛ 95٪ CI: {{4}}، {{5 }})) ، منها {{6}}٪ (4 / 28) حقق المرضى CR و 57٪ (16 / {{2} }) حقق المرضى العلاقات العامة. كانت المدة المتوسطة للمغفرة لجميع المرضى 12. 1 شهرًا (95٪ CI: 7. 6 ، 16 . 8). بالإضافة إلى ذلك ، من بين المرضى الذين يعانون من مغفرة ، حافظ 50٪ من المرضى على مغفرة خلال 12 شهر من علاج بوماليست.

التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا (≥ 30٪) بما في ذلك تشوهات المختبر هي تقليل العدلات المطلقة أو عدد خلايا الدم البيضاء ، زيادة الكرياتينين أو الجلوكوز ، الطفح الجلدي ، الإمساك ، التعب ، الهيموغلوبين ، الصفائح الدموية ، الفوسفات ، الألبومين أو الكالسيوم ، زيادة ، زيادة ALT والغثيان والإسهال. تم إيقاف 11٪ (3 / 28) من المرضى نهائيًا بسبب التفاعلات الضائرة. لم يتم العثور على إشارات سلامة جديدة. في ساركوما كابوسي&# {s {2}} ، تتوافق سلامة Pomalyst مع سلامة Pomalyst المعروفة في المؤشرات المعتمدة.

كابوسي ساركوما (Kaposi sarcoma، KS) هو سرطان نادر ، يتجلى عادة كآفات جلدية ، ولكن يمكن أن يتطور أيضًا إلى عدة أجزاء أخرى من الجسم ، بما في ذلك الرئتين والعقد الليمفاوية والجهاز الهضمي. ساركوما كابوسي جي جي # 39 ؛ سببها ساركوما كابوسي جي جي # 39 ؛ فيروس الهربس المرتبط بالساركوما (KSHV ، المعروف أيضًا باسم نوع فيروس الهربس البشري 8 [HHV-8]) ، وهو أكثر شيوعًا في الأشخاص المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية الذين يعانون من ضعف وظائف المناعة.

على الرغم من أن الاستخدام المشترك للعلاج بمضادات الفيروسات القهقرية (cART أو HAART) قد قلل من الإصابة بساركوما كابوسي&# 39 في الولايات المتحدة ، إلا أن المرض لا يزال يحدث بمعدل حوالي 6 حالة لكل مليون اشخاص. تُعد ساركوما كابوسي جي جي أكثر شيوعًا في المناطق التي يقل فيها علاج الإيدز في العالم. في أفريقيا جنوب الصحراء الكبرى ومناطق أخرى ، يصاب المزيد من الأشخاص بفيروس Kaposi&# 39 ؛ فيروس الهربس المرتبط بالساركوما (KSHV) ، وهو الأكثر شيوعًا بين الرجال في بعض البلدان.

Pomalyst هو جهاز مناعي ذو نشاط مضاد للورم. الدواء عبارة عن تماثلي ثاليدومايد تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى البالغين: (1) مع ديكساميثازون لعلاج المايلوما المتعددة (MM) ، على وجه التحديد ، المرضى الذين تلقوا من قبل {{{{{ أظهرت العلاجات {4}}}} (بما في ذلك مثبطات ليناليدوميد ومثبطات البروتياز) تطور المرض خلال العلاج الأخير ، أو خلال 60 أيام بعد الانتهاء من العلاج ؛ (2) Kaposi&# 39 ؛ مرضى ساركوما (KS) ، على وجه التحديد مرضى KS المرتبط بالإيدز ومرضى KS السلبيين لفيروس نقص المناعة البشرية الذين فشلوا في علاج HAART.