Menarini Elzonris على وشك الحصول على الموافقة في الاتحاد الأوروبي: علاج أورام الخلايا المتغصنة البلازمية (BPDCN)!

مجموعة Menarini هي شركة أدوية وتشخيص إيطالية مملوكة للقطاع الخاص. أعلنت الشركة مؤخرًا أن لجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) قد أصدرت مراجعة إيجابية تشير إلى أن Elzonris (tagraxofusp) قد تمت الموافقة عليه كعلاج إضافي لعلاج الخط الأول من التورم. المرضى البالغون المصابون بورم الخلايا التغصنية الخلوي (BPDCN). BPDCN هو ورم خبيث في الدم مع تشخيص سيئ للغاية تستند المراجعة الإيجابية لـ CHMP إلى أكبر تجربة سريرية محتملة أجريت على الإطلاق في مرضى BPDCN الذين لم يتلقوا علاجًا سابقًا (العلاج الأولي) والذين سبق لهم تلقي العلاج (العلاج).

الآن ، سيتم تقديم آراء CHMP إلى المفوضية الأوروبية (EC) للمراجعة ، والتي عادة ما تتخذ قرار المراجعة النهائي في غضون شهرين. في حالة الموافقة عليه ، سيصبح Elzonris الدواء الأول والوحيد لعلاج BPDCN في أوروبا ، وسيصبح أيضًا أول علاج موجه CD123 معتمد في أوروبا.

قال الرئيس التنفيذي لمجموعة Menarini Elcin Barker Ergun: "يعتبر الرأي الإيجابي اليوم من CHMP علامة بارزة لمرضى BPDCN في أوروبا. إنه يوضح التزامنا الراسخ بتحسين حياة المرضى المصابين بالسرطان المقاوم للعلاج. BPDCN هو مرض نادر وخطير لا يوجد له علاج معتمد حاليًا في الاتحاد الأوروبي. لهذا السبب ، يسعدنا بشكل خاص أن نكون قادرين على توفير Elzonris لمرضى BPDCN.&مثل ؛

Elzonris هو علاج موجه لـ CD123 ، والذي تم تسويقه لأول مرة بواسطة Stemline Therapeutics في الولايات المتحدة. الشركة الآن جزء من مجموعة ميناريني. وفقًا لشروط الاستحواذ ، حصل مساهمو Stemline على حق غير قابل للتداول أو حق قيم (CVR). بعد موافقة المفوضية الأوروبية ، بعد الانتهاء من أول بيع لشركة Elzonris في أي دولة من دول الاتحاد الأوروبي الخمس ، سيحصل كل مساهم على 1.00 دولار نقدًا لكل سهم.

تمت الموافقة على Elzonris من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر 2018 لعلاج الأطفال والبالغين الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق ، بما في ذلك مرضى BPDNC الذين لم يتلقوا العلاج (ساذج) والذين تلقوا العلاج (العلاج). ومن الجدير بالذكر أن هذه الموافقة تجعل Elzonris أول دواء معتمد لعلاج BPDCN وأول عقار CD123 موجه معتمد.

BPDCN هو ورم خبيث دموي نادر ونادر مع تشخيص سيئ. هذا مجال علاجي مع احتياجات طبية لم تتم تلبيتها. قد تكون خصائص BPDCN مشابهة لبعض الأمراض ، أو قد يتم تشخيصها بشكل خاطئ على أنها بعض الأمراض ، بما في ذلك سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) ، وسرطان الغدد الليمفاوية غير هودجكين (NHL) ، وسرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL) ، ومرض خلل التنسج النقوي ، ومرض خلل التنسج النقوي المزمن. اللوكيميا (CML) والأورام الخبيثة الأخرى ذات المظاهر الجلدية. عادة ما يوجد BPDCN في نخاع العظام و / أو الجلد ، وقد يشمل أيضًا العقد الليمفاوية والأعضاء الداخلية. يعتمد تشخيص BPDCN على ثالوث التشخيص المناعي لـ CD123 و CD4 و CD56. يعد CD123 (IL-3R) علامة رئيسية لتحديد BPDCN وهدف سريع الظهور في أبحاث علاج السرطان المختلفة.

Elzonris هو سم خلوي موجه لـ CD123 ، مصمم خصيصًا لهدف CD123. الدواء عبارة عن اندماج مؤتلف من IL-3 البشري وسم الدفتيريا المقطوع (DT). يمكن لمجال IL-3 تحويل شظايا DT السامة للخلايا. دليل للخلايا السرطانية التي تعبر عن CD123. بعد أن يتم استيعابها من قبل الخلايا السرطانية ، يمكن لـ Elzonris أن يمنع بشكل لا رجعة فيه تخليق البروتين ويحث على موت الخلايا المبرمج للخلايا المستهدفة.

حاليًا ، يتم تقييم Elzonris أيضًا في تجارب سريرية أخرى لعلاج المؤشرات الأخرى الإيجابية لـ CD123 ، بما في ذلك: ابيضاض الدم النقوي المزمن (CMML) والتليف النقوي (MF) ومؤشرات أخرى مخططة.