البلازما Kallikrein المانع Orladeyo (بيروترالستات) تمت الموافقة في الاتحاد الأوروبي!

BioCryst الصيدلانية أعلنت مؤخرا أن المفوضية الأوروبية (المفوضية الأوروبية) وافقت Orladeyo (بيروترالستات) كبسولات, عن طريق الفم, مرة واحدة يوميا للأطفال والمرضى البالغين الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة فما فوق لمنع ظهور وراثي من وذمة وعائية (HAE). وفي كانون الأول/ديسمبر 2020 وكانون الثاني/يناير 2021، تمت الموافقة أيضا على أورلاديو لنفس المؤشرات في الولايات المتحدة واليابان.

ومن الجدير بالذكر أن Orladeyo هو أول العلاج عن طريق الفم المستهدفة المعتمدة للوقاية من هجمات HAE. وقد حققت الموافقة على الدواء في السوق تقدما كبيرا في علاج المرضى HAE الذين كانوا ينتظرون خيارات العلاج الوقائي عن طريق الفم، وسوف تساعد على الحد من عبء العلاج من المرضى.

العنصر الصيدلاني النشط من Orladeyo هو berotralstat ، وهو مثبط جديد ، عن طريق الفم ، مرة واحدة في اليوم ، قوي وانتقائي من كالليكرين البلازما البشرية ، والذي يعمل عن طريق الحد من نشاط كالليكرين البلازما. تم تطوير الدواء لمرضى HAE لمنع وعلاج بداية وذمة وعائية. حاليا، BioCryst هو تطوير تركيبتين من بيروترالستات، يتم تطوير كبسولات لمنع هجمات HAE، وتستخدم تركيبات السائل عن طريق الفم لعلاج هجمات HAE الحادة.

التركيب الكيميائي للبروترالستات (مصدر الصورة: chemicalbook.com)

وقال جون ستونهاوس، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة BioCryst: "في الوقت الحالي، يستخدم معظم مرضى HAE الأوروبيين العلاج عند الطلب أو الأندروجين لعلاج المرض. ونحن نعتقد أن الموافقة الشفهية، مرة واحدة يوميا من Orladeyo سوف تساعد المرضى على توفير فرصة جديدة مثيرة للحد من عبء العلاج باستخدام أورلاديو للعلاج الوقائي".

وقال هنريك بال بويزن، نائب الرئيس التنفيذي والرئيس التنفيذي للعمليات في شركة HAE International، وهي شبكة عالمية غير ربحية لجمعية المرضى مكرسة لتحسين حياة مرضى HAE: "توفر Orladeyo أول الأدوية غير الستيرويدية الفموية لمرضى HAE وأطبائهم في أوروبا. منع هجمات HAE. وهذا تطور مهم للغاية وأكثرها شعبية في توفير المزيد من خيارات العلاج المتاحة.

في المرحلة المحورية 3 APeX-2 المحاكمة, خفضت Orladeyo بشكل كبير نوبات HAE في الأسبوع 24 من العلاج, واستمر هذا الانخفاض حتى الأسبوع 48. من بين مرضى HAE الذين أكملوا 48 أسبوعا من العلاج (150 ملغ) ، كان معدل هجوم HAE في المتوسط 2.9 هجوما شهريا عند الفحص الأساسي ، وانخفض إلى متوسط 1.0 هجوم شهريا بعد 48 أسبوعا من العلاج. في تجربة APeX-S المفتوحة على المدى الطويل ، كان لدى مرضى HAE الذين أكملوا 48 أسبوعا من العلاج (150 ملغ) ما متوسطه 0.8 نوبات شهريا.

في تجربتين، كان أورلاديو آمنا وجيد التحمل. بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي، كانت ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعا المبلغ عنها في المرضى الذين يتناولون أورلاديو ردود فعل الجهاز الهضمي. عادة ما تحدث ردود الفعل هذه في وقت مبكر بعد بدء علاج Orladeyo ، وتصبح أقل تكرارا بمرور الوقت ، وعادة ما تختفي من تلقاء نفسها.

العلاجات الوقائية HAE القائمة لديها عبء علاج كبير. بالإضافة إلى خفض معدل هجمات HAE ، أظهرت البيانات من تجربة APeX-2 أنه في المرضى الذين تناولوا Orladeyo (150 ملغ) شفويا مرة واحدة في اليوم ، تم تحسين نوعية الحياة ورضا المرضى بشكل عام بشكل كبير ، وتم تحسين الرعاية القياسية الشهرية عند الطلب بشكل كبير.

وقال مارك ريدل، وهو محقق في تجربة APeX-2 وأستاذ الطب والمدير السريري لمركز الوذمة الوعائية الوراثية في جامعة كاليفورنيا، سان دييغو: "يتفق المرضى والأطباء على أن علاج HAE سيزيد من عبء حياة المريض. كما مرة واحدة في اليوم عن طريق الفم مع خيارات العلاج, أورلاديو يمكن أن تقلل بشكل كبير من النوبات والحد من العبء المرتبط بالحقن والتسريبات."