VISEN Pharma تعلن عن حصول هرمون النمو البشري TransConTM على أهلية الأدوية اليتيمة لعلاج الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي لنقص هرمون النمو

في أبريل 21 ، 2020 ، قدمت شركة VISEN Pharma ، وهي شركة مشتركة مكرسة لمجال العلاج المتعلق بالغدد الصماء ، طرق العلاج الرائدة في العالم 0010010 # 39 ؛ الأدوية للصين ، وكان مسؤولاً عن برنامج علاج الغدد الصماء Ascendis Pharma في الصين الكبرى للتنمية والترويج. أعلن Ascendis Pharma في أبريل 15 ، 2020 أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت هرمون النمو البشري TransCon (lonapegsomatropin) لتعيين عقاقير اليتيم لعلاج نقص هرمون النمو (GHD).

يعد TransCon Human Growth Hormone بحثًا أوليًا طويل المدى لهرمون النمو ، والذي تم تطويره ليصبح دواء علاج GHD أسبوعيًا. يحافظ هرمون النمو من TransCon على نفس طريقة العمل مثل العلاج اليومي لهرمون النمو البشري عن طريق إطلاق نفس جزيئات هرمون النمو. في الوقت الحالي ، لا يوجد علاج هرمون نمو معتمد طويل المفعول في السوق الأمريكية أو الأوروبية. تم اعتماد هرمون النمو البشري TransCon من قبل المفوضية الأوروبية (EC) لعلاج GHD في أوروبا في أكتوبر 2019.

0010010 quot؛ تم اعتماد هرمون النمو البشري TransCon الآن باعتباره دواء يتيمًا في الولايات المتحدة وأوروبا. نعتقد أن هذا تأكيد مهم على أن العالم يحتاج إلى علاج طويل المفعول للتعامل مع GHD وجميع المشاكل الصحية للغدد الصماء. 0010010 quot؛ قالت أسينديس فارما ، نائب الرئيس الأول دانا بيزوتي ، دكتوراه في الطب: 0010010 quot ؛ بصفتنا منتج هرمون النمو طويل المفعول الوحيد قيد التطوير الذي يوفر هرمون نمو غير معدل ، نعتقد أن هرمون TransCon Human Growth Hormone لديه إمكانات كبيرة لتحسين الحياة من المرضى. لا يزال من المتوقع أن نكون في المركز الثاني في هذا العام كما هو مخطط لتقديم الطلبات التسويقية ربع السنوية والربع الرابع لهرمون النمو البشري TransCon في الولايات المتحدة وأوروبا. 0010010 اقتباس ؛

تشير الأدوية المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للأدوية اليتيمة إلى تلك التي يمكن علاجها أو تشخيصها أو منع الأمراض النادرة أو الحالات التي تؤثر على أقل من 200 ألف مواطن أمريكي ، بأمان وفعالية ، وقد تكون أكثر أمانًا أو فعالية من المنتجات المعتمدة. يوفر تعيين الدواء اليتيم فوائد وحوافز معينة لمطوري الأدوية ، بما في ذلك فترة احتكار السوق الأمريكية لمدة سبع سنوات من تاريخ تفويض السوق ، والإعفاء من رسوم مستخدمي إدارة الأغذية والأدوية (FDA) والإعفاءات الضريبية للأبحاث السريرية. إن منح تعيينات الأدوية اليتيمة لن يغير المتطلبات التنظيمية لإدارة الأغذية والأدوية لتحديد سلامة الأدوية وفعاليتها من خلال البحث المناسب والمراقب جيدًا لدعم الموافقة والتسويق.

وأشار Lu Anbang ، الرئيس التنفيذي لشركة Weisheng Pharmaceutical ، إلى: 0010010 quot ؛ في الوقت الحالي ، تفتقر أكثر من 90٪ من الأمراض النادرة إلى علاج فعال. إن الموافقة على هرمون النمو البشري TransCon من قبل دواء اليتيم FDA الأمريكي له أهمية كبيرة في علاج نقص هرمون النمو. يمكن لهرمون النمو TransCon الأسبوعي تقليل عبء الحقن اليومية ، مما يمنح المرضى فرصة أفضل لتحقيق الطول الطبيعي للبالغين والصحة العامة للغدد الصماء. حاليًا ، يتم استخدام هرمون النمو TransCon في الصين 0010010 # 39 ؛ المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لنقص هرمون نمو الطفولة بدأ البحث في نهاية 2019. كمضخم R 0010010 حصري معتمد ؛ شركة D والمبيعات لهرمون النمو البشري TransCon في الصين الكبرى ، ستعمل Weisheng Pharmaceutical على الترويج الكامل لخطة الإدراج في الصين في المستقبل وتلتزم بتقديم طرق العلاج الرائدة في العالم 0010010 # 39 ؛ عقاقير الصين ، تأمل في السماح لمزيد من المرضى الصينيين بالاستفادة من خيارات العلاج المتقدمة والموثوقة للعالم 0010010 # 39 ؛ في وقت سابق. 0010010

حول تقنية TransConTM

يشير TransCon إلى 0010010 quot ؛ اتصال عابر 0010010 quot ؛ (الإقتران العابر). تطور منصة TransCon التكنولوجية علاجات جديدة من خلال تقنيات مبتكرة لتحسين تأثيرات العلاج بما في ذلك الفعالية والسلامة وتكرار الإعطاء.

يتكون جزيء TransCon من ثلاثة أجزاء: دواء نموذج أولي غير معدل ، وجزيء حامل خامل يحمي دواء النموذج الأولي ، وهيكل اتصال يربط الاثنين مؤقتًا. عندما يتم الجمع بين الأجزاء الثلاثة ، يمكن لجزيء الناقل تعطيل دواء النموذج الأولي وعدم تطهيره من قبل الجسم. عند حقنه في جسم الإنسان ، في ظل الظروف الفسيولوجية لدرجة الحموضة ودرجة حرارة الجسم ، سيتم إطلاق الدواء النموذجي غير المعدل بطريقة مضبوطة. نظرًا لأن عقار النموذج الأولي غير معدل ، فيمكنه الحفاظ على آليته الدوائية الأصلية. يمكن تطبيق تقنية TransCon على نطاق واسع على البروتينات أو الببتيدات أو الجزيئات الصغيرة في مختلف المجالات العلاجية ، ويمكن تطبيقها بشكل منهجي أو محلي.